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随着全球基因治疗市场的高速增长,AAV载体因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势,成为基因治疗领域的载体明星。目前上市的AAV基因治疗药物有5款,由于其疗效的显著性以及其市场潜力,吸引了大量药企加入AAV药物开发的赛道。但在AAV药物开发过程中,如何解决药物的大规模制备以实现大批量的商业化发展成为了AAV药物开发上市的一道重要关口。目前系统性基因治疗药物可及性低、成本造价高、用量大,惠及患者少,是基因治疗药物商业化发展的瓶颈。另外,AAV生产过程中还有以下一系列问题:

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