超10亿美元！罗氏达成新合作推动眼病AAV基因治疗载体开发

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关键词：基因罗氏合作治疗

资讯来源：医药魔方

发布时间： 2022-07-21

7月19日，罗氏与Avista达成战略合作，旨在开发治疗眼部疾病的腺相关病毒（AAV）基因治疗载体。罗氏将借助Avista的单细胞AAV工程平台（scAAVengr）来开发突破现有治疗局限的玻璃体内递送的AAV衣壳。

根据协议条款，罗氏将向Avista预支付750万美元。如果前期的合作成功，Avista将有资格在研发、临床和销售里程碑期间获得额外付款。总的来说，该合作协议的潜在交易价值超过10亿美元。

Avista建立在病毒载体开发和临床眼科专家的研究基础之上，由匹兹堡大学医学中心的眼科助理教授Leah Byrne博士和AAV载体生成专家José-Alain Sahel创立。

Avista的体内scAAVenger平台采用高通量方法来完成细胞特异性AAV的定量验证，这有助于基因疗法快速转化为眼部疾病的临床应用。Avista计划开发一种基于AAV变体的专有通道以便将基因递送到单一视网膜细胞类型。而罗氏有权评估和许可Avista的新型AAV衣壳，并负责开展相应的基因治疗项目的临床前、临床和商业化活动。

此前，罗氏曾于2019年收购Spark及其Luxturna基因疗法。2021年10月23日，FDA批准罗氏创新疗法Susvimo上市，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性患者。今年1月28日，罗氏眼科双抗Faricimab获FDA批准上市。