诺诚健华BTK抑制剂获批开展2期临床，治疗严重免疫性疾病

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关键词：期临床临床获批

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-03-02

▎药明康德内容团队报道

3月2日，诺诚健华宣布，其布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病的临床2期研究，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。此前，奥布替尼已在中国获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症，并于2021年底被纳入中国国家医保目录。

奥布替尼是诺诚健华自主研发的1类创新药，是具高度选择性的新型BTK抑制剂，用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。据诺诚健华早前新闻稿介绍，奥布替尼对BTK靶点高度专一，可实现BTK靶点持续24小时近100%的高占有率，在临床上实现良好的安全性和有效性。

此次在中国获批开展的是一项随机、双盲、安慰剂对照2期临床研究，以期在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）患者中评价奥布替尼的有效性和安全性。NMOSD是一组中枢神经系统炎性脱髓鞘性自身免疫性疾病，主要由体液免疫参与，抗原抗体介导，以视神经和脊髓受累为主。该病临床上多以严重的视神经炎和纵向延伸的长节段横贯性脊髓炎为特征表现。

据文献报道，一项基于中国住院患者的流行病学研究显示，NMOSD发病高峰年龄为45-65岁，发病率为0.445/10万人/年，女性与男性患者比例为4.71:1。该病为高复发、高致残性疾病，90%以上患者为复发性病程；约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发，多数患者遗留有严重的视力障碍（失明）、肢体功能障碍（截瘫）和尿便障碍。研究显示，患者的功能残疾与复发具有明确相关性，因此需要寻求降低患者复发的治疗新手段。

NMOSD的病因及发病机制尚不完全清楚。目前认为与成熟B细胞产生的一种特异性水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）相关，高达80%的患者血清学AQP4-IgG阳性。BTK是B细胞受体信号传导通路中的关键激酶，负责调节B细胞增殖、分化、成熟和细胞因子表达。BTK相关信号通路的异常激活可导致自身抗体产生和自身免疫性疾病，因此可以作为自身免疫性疾病的新治疗靶点，包括NMOSD、多发性硬化、系统性红斑狼疮等。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士说：“寻找针对NMOSD的高效治疗方法仍然是一大挑战，在减少复发和改善预后方面，仍然存在大量未被满足的医疗需求。结合NMOSD发病机制和奥布替尼作用机制，相信奥布替尼将为NMOSD带来新的治疗选择。”

拓展阅读：

参考资料：

[1]诺诚健华奥布替尼在中国获批开展治疗视神经脊髓炎谱系疾病II期临床研究 .Retrieved Mar 2，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/VkVMLRW_HO3xSZoASYFRgQ

[2]Tian, D. C., Li, Z., Yuan, M., Zhang, C., Gu, H., Wang, Y., and Shi, F. D. (2020). Incidence of neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) in China: A national population-based study. Lancet Reg Health West Pac 2, 100021.

[3] Bennett, J. L., O'Connor, K. C., Bar-Or, A., Zamvil, S. S., Hemmer, B., Tedder, T. F., von Budingen, H. C., Stuve, O., Yeaman, M. R., Smith, T. J., and Stadelmann, C. (2015). B lymphocytes in neuromyelitis optica. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm 2, e104.

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