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2003年国家食品药品监督管理局（SFDA）批准一种重组腺病毒载体表达p53治疗头颈癌的基因疗法药物——Gendicine，被认为是第一款商品化的基因治疗药物。2005年SFDA批准用于治疗鼻咽癌的第一款溶瘤病毒药物Oncorine(重组人5型腺病毒注射液H101)。此后数年内欧美和中国都无基因治疗产品获批，直至2012年EMA批准首款基因疗法Glybera，开启基因治疗的“元年”。
图1 基因治疗部分药物上市历史
资料来源：智银医药资料库
发展历程
Gendicine被认为是第一款商品化的基因治疗药物，由深圳市赛百诺公司研发，主要用于治疗头颈部鳞状细胞癌，是全球首个抗肿瘤基因治疗产品。通过携带有野生型p53基因的重组复制缺陷型人5型腺病毒，可通过表达抑癌基因p53，刺激机体产生特异性抗肿瘤免疫反应，上调多种抗癌基因和下调多种癌基因活性，从而增强抑癌作用，特异地引起肿瘤细胞程序性死亡，从而实现杀伤肿瘤的目的。
图表2 全球获批上市的细胞与基因治疗产品，1998-今
资料来源：Forntiers，智银全球医药项目库
目前，全球获批的基因治疗产品达到20余种，市场价格高昂，蓝鸟公司的基因疗法Zynteglo(定价210万美元)，诺华公司的Zolgensma更是开出高达280万美元的价格，我国已上市的CAR-T产品定价分别是120万（益基利仑赛注射液）与129万人民币（基奥仑赛注射液），但为罕见和遗传性疾病以及无法治愈疾病带来巨大的希望。
图表3 部分基因治疗产品售价
资料来源：Forntiers，智银全球医药项目库
市场规模
全球细胞与基因治疗投融资火热。随着2017年FDA批准Luxturna，Kymriah和Yescarta以来，CGT行业的快速发展吸引着大量资本的流入，据alliancerm披露，全球CGT领域投融资总额从2014年约50亿美元快速增长至2021年的约230亿美金。
图表4 2014-2021年全球CGT领域投融资情况
资料来源：alliancerm 官网，智银医药资料库
2016年至2020年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到20.8亿美元，复合年增长率为153%。根据Frost & Sullivan数据与预测，2020年全球基因治疗市场规模达20.8亿美元，2016-2020年CAGR为153.3%，预计到2025年全球基因治疗市场规模将达到305.4亿美元，2020-2025年CAGR高达71.2%。
图表5 全球基因治疗市场规模及增速
资料来源：Frost & Sullivan，智银医药资料库
2016年至2020年，中国CGT市场从0.02亿美元增长到0.03亿美元，复合年增长率为12%。预测未来中国CGT市场规模仍保持快速增长趋势，于2025年整体市场规模为25.9亿美元，2020到2025年（估计）中国CGT市场复合年增长率为276%。
图表6 全球基因治疗市场规模及增速
资料来源：Frost & Sullivan，智银医药资料库
基因编辑技术
目前，在基因编辑领域，研发管线集中于 CRISPR/Cas9 技术。CRISPR/Cas9的三位发明者奠定其成为基因编辑领域“三巨头”的基础，Emmanuelle Charpentier教授，Jennifer Doudna教授，以及张锋教授，分别创立全球领先的基因编辑公司 CRISPR，Intellia，Editas。
基因治疗包括基因增补和基因编辑两大技术路径。目前，基因增补技术相对成熟，已有数款产品获FDA/EMA批准上市，为罕见病患者的治疗提供希望，在研管线也非常丰富，海外不少产品已进入拟上市/上市申请或临床后期阶段。
基因编辑，作为定向精准且功能更为强大的技术，目前向临床的转化大多处于早期阶段，尚无产品上市，但多个临床试验正在进行中，且临床效果良好。国内基因编辑管线整体仍处于临床早期阶段。进展最快的是博雅辑因的体外疗法 ET-01，处于临床 1 期，体外疗法还有瑞风生物的RM001。体内疗法包括本导基因的 BD111，北京中因的 ZVS203e，以及辉大基因的HG-203。博雅辑因的 ET-01 产品用于治疗输血依赖性β地中海贫血症（TDT）。
为了帮助大家在细胞和基因治疗工艺开发及基因编辑技术中的各种疑惑，生物制品圈携手ProteinSimple在2022年12月6日（周二）14：00-16：00在线上分享“细胞和基因治疗研究进展及应用”相关主题。
郭晓宁博士 纽福斯首席医学官
郭晓宁博士在药物研发方面拥有超过20年的丰富经验，其中包括10余年跨国制药公司及全球CRO研发临床开发及投资组合管理经验。在加入纽福斯之前，郭博士曾任赛生医药副总裁、研发负责人兼首席医学官，全面负责公司多条创新药管线开发和上市后产品的生命周期管理。在此之前，郭博士担任交晨生物副总经理兼首席医学官，负责领导临床开发和法规注册部门。他曾先后在阿斯利康、强生、科文斯担任资深科学家、临床开发负责人等重要职位，领导多个新药全球研发项目。
郭博士拥有南京大学化学学士学位、中国科学院上海药物研究所药理学博士学位，他同时也是美国临床肿瘤学会（ASCO）、美国癌症研究协会（AACR）、中国临床肿瘤学会和中国药理学学会会员。
郝殿明 ProteinSimple市场经理
2020年加入ProteinSimple，负责全自动毛细管Digital Western、全自动高灵敏微流控ELISA、毛细管电泳等多个创新性蛋白质分析技术在生物制药、疫苗研发、细胞与基因治疗、靶向蛋白降解和生物医学研究等方面市场和商业推广工作。在此之前，任职于冷泉港生物，作为技术应用和市场经理推广创新性细胞、核酸和蛋白质分析技术在精准医学、生物制药和细胞治疗等领域应用。亦曾就职于上海药明康德公司，从事新药研发分析工作。2010年毕业于吉林大学，从事多肽药物抗菌机理机制和药物开发研究。
郑彪博士 邦耀生物CEO
郑彪博士毕业于浙江大学医学院医学系；获上海复旦大学医学院免疫学硕士及伦敦大学 (King’s College, University of London) 免疫学博士学位。曾在美国马里兰大学医学院 (University of Maryland School of Medicine) 及杜克大学医学中心 (Duke University Medical Center) 任教。随后任职于美国贝勒医学院 (Baylor College of Medicine), 为该校病理和免疫系终身教授。在葛兰索史克 (GlaxoSmithKline) 研发中心负责免疫学研究工作。曾任美国强生公司(Janssen Pharmaceuticals, Johnson & Johnson) 全球副总裁, 负责亚太地区免疫领域创新药物研发，包括免疫调节机制、肿瘤免疫、及自身免疫性疾病。郑彪博士现任邦耀生物首席执行官。
郑彪教授学术著作丰厚，其中多篇发表在Nature和Science等世界顶尖杂志上。在马里兰大学、杜克大学及贝勒医学院工作期间获得多项重大科研基金，包括美国NIH科研基金、白血病与淋巴瘤协会基金、美国关节炎基金会、美国心脏研究协会基金、美国衰老研究联盟基金等。在药物研发方面，从新药筛选、靶点研究、疾病模型、临床前及临床试验等方面积累了重要的经验，对新药开发全过程有深刻的认识。在打造小分子药，大分子抗体药，细胞治疗管线均有丰富的经验。
正文来源：智银医药-基因治疗行业综述报告
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