IPO早知道 | Gain Therapeutics：治疗错叠蛋白相关疾病公司申请4000万美元IPO上市

作者：青铜树

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标的公司: Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX) 

Gain Therapeutics提交了4000万美元募股书，IPO前持股>5%的机构如下 ：

Gain Therapeutics是一家研发阶段的生物科技公司，专注于治疗蛋白质错误折叠引起的疾病，目前聚焦于溶酶体贮积病（LSD）。该公司于2020年6月注册成立，2020年7月进行重组，收购了一家2017年成立的瑞士公司GT Gain Therapeutics SA所有已发行和在外流通股。

公司使用其独家授权的专有平台，点导向的酶增强疗法（Site-Directed Enzyme Enhancement Therapy ，SEE-Tx）发现独特结合位点。通过建立酶的3D结构并使用计算技术，用SEE-Tx平台进行分子模拟识别并标出以前未表征的变构位点（allosteric sites）。后使用公司专有的、基于结构的虚拟筛选方法，来筛选7-1000万种市售化合物库，以识别可能与该位点结合并具有功能作用的化合物，以恢复蛋白质折叠，治疗相关疾病。 

公司相信靶向变构位点，相比于主动结合位点（active bindding site）具有几个优势，包括对靶蛋白更好的调控能力，因不与天然底物竞争而增强了特异性，以及更好的成药性。

 

截止2021年2月19日，Gain已经为其新型结构靶向变构调控剂（Structurally Targeted Allosteric Regulators，STARs），提交了3项专利申请和1项临时专利申请（此类申请不覆盖美国），覆盖的疾病领域包括Morquio B，GM1神经节病（GM1），神经性戈谢病，GBA1帕金森氏病，克拉伯病和1型粘多糖贮积病。

公司目前正在推进管线的临床前研究，预计在2021年开始准备IND申请。 

截止2020年12月31日财务表现：

费用$3.5M，现金$7.49M。

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