IPO早知道 | Vor Bio：干细胞基因改造公司申请1.5亿美元IPO上市

作者：青铜树

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标的公司: Vor Biopharma Inc. (NASDAQ: VOR)

Vor Biopharma提交了1.5亿美元初步募股书。公司IPO前共经过两轮融资，募资1.52亿美元，投资机构如下： 

截止1月15日，IPO前持股>5%的机构如下： 

Vor Biopharma于2015年成立，专注于血液恶性肿瘤治疗，公司认为即使患者接受了造血干细胞移植（HSCT），仍有40%的复发率并伴随极差的预后，而现有的靶向药物治疗，专注于靶向肿瘤细胞上某个表达靶点，但同时表达该靶点的健康细胞也会被靶向，导致靶标毒性（on-target toxicity）。

公司的专有平台Vor Platform，旨在通过对干细胞进行基因工程改造，从健康细胞中去除治疗靶点：

公司通过专有的Vor Platform，对造血干细胞（HSC）进行基因修饰，去除表达的癌细胞表面靶标，然后将这些细胞作为干细胞移植物提供给患者。这些细胞植入骨髓后，使他们的HSC和血细胞后代被设计成对靶向疗法具有抗药性，公司认为这将释放靶向疗法选择性破坏癌细胞的潜力，同时保留了健康细胞。 

VOR33 工程化干细胞

公司进展最快的VOR33是工程化干细胞（eHSC），旨在替代干细胞移植的标准治疗。Vor使用基因组工程技术从HSC中去除CD33表面靶标，产生VOR33。VOR33作为移除CD33的干细胞疗法，可以与其他靶向CD33的药物，或公司自有的CAR-T疗法VCAR33成为组合方案。

公司相信一旦VOR33细胞植入，再使用CD33疗法（例如Mylotarg或VCAR33）治疗，可为患者带来更持久的抗肿瘤活性和更好的安全性。 下图为管线图：

在临床前试验，公司观察到删除了CD33的VOR33细胞，对细胞数量和功能没有影响，同时对CD33疗法展示耐药性。

VOR33或类似的从干细胞中将靶点移除的疗法，此前未曾有过人体临床试验。VOR33治疗AML的新药申请（IND）在2021年1月被FDA接受，公司预计在2021年上半年，联合已被FDA批准的辉瑞CD33药物Mylotarg，进行临床1/2a期试验。数据预计在2021年底或2022年H1公布。

在VOR33的生产流程上，公司预计基因改造过程约3天，从采血到产品交付（vein-to-vein time）时间约7-10天。不需要进行细胞扩增，也不涉及插入新的遗传物质，避免CAR-T等使用病毒载体进行基因插入而导致的并发症。

 

VCAR33 靶向CD33的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）

公司的CAR-T疗法VCAR33是从美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）授权获得，是CD33的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗，目前在进行由国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）赞助和监督的小儿患者临床1期试验，评估其作为复发性/难治性急性白血病（AML）小儿患者的单药、自体同种、桥接移植的干细胞疗法潜力。数据预计将在2022公布，具体取决于研究者决定。下图为VCAR33构成和研发计划： 

截止2020年9月30日财务表现：

运营费用$27M，现金$63M。

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