每周一次给药！维昇药业引进的长效生长激素3期临床达主要终点
收藏
关键词：
药业期临床终点临床药
资讯来源：医药观澜 + 订阅账号
发布时间：
2022-05-23
▎药明康德内容团队报道
5月23日，维昇药业（VISEN Pharmaceuticals）宣布其引进的长效生长激素——隆培促生长素3期关键临床试验达到主要终点，每周一次给药治疗儿童生长激素缺乏症的效果优于生长激素日制剂。公开资料显示，隆培促生长素是一种以可控速度释放未经修饰的生长激素的创新药物，也是首个美国FDA批准的通过持续释放，在一周时间里递送生长激素的产品。
儿童生长激素缺乏症（PGHD）是一种因腺垂体无法产生足够生长激素而引发的疾病，通常表现为比例正常的身材矮小、无法达成理想终身高，代谢异常甚至引起社会心理障碍、认知缺陷和生活质量下降。公开资料显示，对生长激素缺乏症、特发性身材矮小的儿童，生长激素是目前认为的最有效的治疗方式之一。而长效周制剂生长激素相比短效日制剂，可大幅降低患者的注射频次，从而改善患者依从性，提高治疗效果，减少注射相关的不适。
隆培促生长素（lonapegsomatropin, TransCon hGH）是一款基于TransCon技术研发的每周给药一次的注射用人生长激素，适用于被诊断为生长激素缺乏的儿童患者。患者从每天注射转换到每周注射，可将每年注射天数减少高达86%。其中，TransCon（暂时连接）技术是通过独特的连接结构将载体分子与有生物学活性的原型药物暂时连接。根据所用载体的不同，TransCon前药可设计为全身（身体各处）或局部（如肿瘤内部）作用，以达到特定的治疗目标。该技术可以优化药物疗效和安全性，提高依从性和便利性，也因此减轻疾病治疗的负担。
在海外，隆培促生长素的全球临床开发由生物制药公司Ascendis Pharma公司负责。该药已经于
2021年8月获FDA
批准，
用于治疗年龄在一岁及以上、体重至少11.5公斤、因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的儿童患者；于今年1月获欧盟委员会（EC）授予上市许可，每周皮下注射一次用于治疗因内源性生长激素分泌不足而导致的3-18岁儿童和青少年生长障碍。维昇药业获得Ascendis公司授权，拥有隆培促生长素在大中华区的独家开发、制造和商业化权益。
本次，隆培促生长素达到主要终点的中国3期临床试验主要针对青春期前生长激素缺乏症患者。该试验主要结果显示，隆培促生长素治疗儿童生长激素缺乏症患者52周时，年化生长速率显著高于生长激素日制剂。此外，隆培促生长素耐受性良好，安全性与生长激素日制剂相当，其用于中国儿童生长激素缺乏症治疗的安全性特征与先前报道的全球数据一致。
根据新闻稿，
维昇药业计划在完成所有准备工作后，向中国国家药监局（NMPA）递交隆培促生长素的生物制品上市许可申请。
期待这款长效生长激素尽快在中国获批，早日造福更多患者。
[1]维昇药业宣布其隆培促生长素中国3期临床试验达到主要终点. Retrieved May 23 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/dLXzSVN4CjX_4o9iqxzRvw
[2]维昇药业宣布隆培促生长素中国III期临床试验完成. Retrieved Apr 3 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/t5m_7ptOIrOUWfqnsa_XNw
[3]隆培促生长素获欧盟批准上市！. Retrieved Jan 24 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/H06wDMd6WU1NJiU4qfM_1g
本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。
免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
个人中心
我是园区
退出
