神仙打架!基因编辑大咖刘如谦新公司新技术,获新融资
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关键词:
融资基因新技术
资讯来源:E药经理人 + 订阅账号
发布时间:
2021-07-15
自Intellia和再生元联合宣布其CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001的I期临床研究获得积极中期数据,证明CRISPR基因组编辑在人体内的安全性和有效性后,近段时间基因编辑领域获得新突破的消息不断。
7月14日,一家名叫Prime Medicine的基因编辑技术公司以公布完成3.15亿美元的方式出现在大众视野中。
而这家公司获得关注的原因是其核心技术——Prime编辑(Prime Editing),来自于基因编辑领域大咖刘如谦(David Liu)和Andrew Anzalone。
刘如谦也是这家公司的科学创始人。
据Prime Medicine官网介绍,Prime编辑技术是一种可以在体内“搜索和替换”的下一代基因编辑技术,通过“搜索”的方式精准定位到需要编辑的位置,并用正确的DNA副本替换有缺陷的DNA片段,而不使DNA双链断裂,避免一些不必要的细胞变化,提高安全性。
Prime Medicine的首席执行官 Keith Gottesdiener说:
“Prime编辑技术可以一次纠正多个突变,几乎一段DNA中的所有致病基因突变它都可以纠正。
”而Prime Medicine的新闻稿里也写着:
Prime编辑技术具有多种用途,有可能解决90%以上已知的致病突变,并在人体和动物体内多种细胞中发挥作用。
多家独立实验室已证明,Prime编辑技术可以高保真地进行基因组编辑,精确地在所需的位置进行编辑而不编辑其他位置。
这些特点克服了早期基因编辑技术的一些技术障碍。
根据其官网信息显示,Prime编辑技术共分为4个步骤:
搜索、找到并切开DNA单链、合成DNA、替换。

Prime复合编辑器开始启动对目标DNA搜索,找到目标DNA后会断开其中一条DNA单链,被断开的DNA单链合成新的DNA片段并进行替换。
作为基础技术的演化和改善,麻省理工学院(MIT)和哈佛大学的Broad研究所根据包容性创新模式,允许Prime Medicine将Prime编辑技术用于疾病治疗领域。
目前,Prime Medicine正在推进针对肝脏、眼睛、体外造血干细胞和神经肌肉适应证等多种药物研发项目。
Prime Medicine成立于2019年,于2020年夏天正式运营,目前已经完成B轮融资。
在Prime Medicine的投资名单里除了老牌投资机构ARCH VenturePartners和F-Prime Capital外,还有谷歌风投、Newpath Partners等多家知名投资机构也参与其中。
作为Beam Therapeutics的“兄弟公司”,Prime Medicine也与Beam Therapeutics进行了合作,这两家公司均有刘如谦参与创立。
根据协议,Prime会授权Beam 在一些领域(如镰状细胞病)中使用 Prime 编辑技术,而Beam也将授予Prime 一些技术、知识产权等权利。
近段时间,国内外基因编辑领域公司“大动作”不断。
ApellisPharmaceuticals继续投入7500万美元与Beam Therapeutics 合作基因编辑疗法;
国内纽福斯眼科体内基因治疗药物NR082完成首位患者给药。
CRISPR基因编辑技术先驱、2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna曾表示,CRISPR基因编辑从最初的基础科学发现到转化进入临床研究只用了不到10年的时间,这是转化速度最快的科学技术之一。
她对递送技术的创新也充满了兴趣。
她认为除了人类健康领域外,很多领域也将用到基因编辑技术。