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AldeyraTherapeutics今日宣布其在研药物ADX-2191（methotrexateinjection），在GUARD临床3期试验的第一部分中达成主要终点。与历史对照组相较，ADX-2191能够显著避免增生性玻璃体视网膜病变（PVR）患者发生视网膜脱落的现象。Aldeyra打算与美国FDA于2023年上半年进行会议，讨论如何完成ADX-2191用于避免增生性玻璃体视网膜病变的临床开发项目。

增生性玻璃体视网膜病变是一种罕见的纤维增生炎症反应，可以导致严重的视网膜瘢痕与失明情形，这也是导致视网膜再附手术失败的主要原因。若不经治疗，由于增生性玻璃体视网膜病变导致的视网膜脱落可能会进展成永久失明。在美国每年约有4000位患者，而至今此疾病仍无获批的疗法。

ADX-2191是一款无菌、非复合型的氨甲蝶呤（methotrexate）玻璃体内注射配方，具有潜力避免或治疗特定的视网膜疾病，包含原发性玻璃体视网膜淋巴瘤、增生性玻璃体视网膜病变、视网膜色素变性。ADX-2191玻璃体内注射配方不含防腐剂，与玻璃体相容，且在赋形剂成分、浓度、密度、渗透压、酸碱度、浓度与注射剂量上皆经过优化。此药物获得美国FDA授予孤儿药资格，用以避免增生性玻璃体视网膜病变发生，以及治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤和视网膜色素变性。

图片来源：123RF

GUARD试验第一部分是设计用以检视与历史对照组、无治疗例行手术治疗相较，ADX-2191在增生性玻璃体视网膜病变患者上的作用。共有68位患者接受ADX-2191药物，38位患者接受例行手术。数据显示，在经过一系列ADX-2191玻璃体注射后超过6个月，相较于历史对照组，药物组患者的视网膜脱落情形在统计上有显著的下降（P=0.024）。虽然在统计上不显著，但在GUARD试验中其他的次要终点与探索终点上，ADX-2191组皆较一般手术照护组在数值上表现良好，其中包含低眼压、6个月的视网膜脱落速率二分终点、完全视网膜脱落、黄斑附着与视网膜前膜生成（总P值=0.047）。药物组与一般手术照护组患者在视力清晰度上表现相似，药物组患者的中央黄斑厚度数值较一般手术照护组患者为低。

ADX-2191在试验中的安全性与耐受性良好，没有观察到治疗伴发严重不良反应（TESAE）。ADX-2191最常见的不良反应为点状角膜炎，这是玻璃体注射氨甲蝶呤时常见的不良反应，多属于轻度反应。

Aldeyra的总裁兼首席执行官Todd C. Brady博士说道：“ADX-2191平台用以避免与治疗罕见视网膜疾病持续朝着商业化前进，这也是关键的晚期研发项目，能够满足许多仍没有FDA获批疗法疾病的需要。”

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参考资料：

[1] AldeyraTherapeutics Achieves Primary Endpoint in Part 1 of Phase 3 GUARD Trial of ADX-2191in Proliferative Vitreoretinopathy. Retrieved October 6, 2022 from https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-achieves-primary-endpoint-part-1-phase-3

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