前沿技术新动向 |国内首款CAR-T获批上市；基因编辑疗法来临，Intellia展示首个临床试验数据

重大事件

细胞与基因疗法  

黑石与Intellia等2.5亿美元布局通用型CAR-T疗法

近日，黑石宣布已承诺投入2.5亿美元用于推出新的CAR-T细胞治疗公司，共同参与成立的还有Intellia Therapeutics和Cellex Cell Professionals的子公司GEMoaB GmbH。新公司将收购Cellex的子公司GEMoaB，GEMoaB正在开发一个可切换的通用平台，以改善CAR-T细胞疗法的治疗窗口，从而提高包括实体瘤在内的一系列癌症治疗的疗效和安全性。

北恒生物通用型CAR-T获得FDA孤儿药资格认定

近日，北恒生物宣布其开发的抗CD7通用型CAR-T细胞治疗产品CTD401收到FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗T细胞急性淋巴细胞白血病。CTD401是首个基于北恒生物下一代通用型CAR-T技术平台开发的创新性产品。

帕金森干细胞疗法进入II期临床

近日，美国非营利组织希望生物科学干细胞研究基金会（HBSCRF）宣布获得FDA批准开展一项关于同种异体脂肪来源间充质干细胞，多次静脉输注，治疗帕金森的II期临床试验（NCT04928287），旨在评估该疗法的有效性和安全性，以及在改善帕金森病患者日常生活活动和生活质量方面的作用。

核酸药物  

FDA受理Alnylam第四款RNAi疗法上市申请

近日，RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已接受该公司RNAi治疗剂vutrisiran的新药申请，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病。vutrisiran是一种用于治疗ATTR淀粉样变性的研究性皮下注射RNAi治疗剂，旨在靶向和沉默特定的信使RNA，阻止野生型和变异型甲状腺素运载蛋白(TTR)蛋白的产生。

Horizon 7亿美元买下痛风RNAi疗法

近日，Horizon和Arrowhead宣布达成合作，共同推进针对不受控制的痛风RNA干扰(RNAi)疗法。根据合作条款，Horizon 将获得该疗法的全球独家许可，并将全权负责临床开发和商业化。Arrowhead 将从 Horizon 获得 4000 万美元的预付款，并有资格在潜在的开发、监管和商业里程碑方面获得高达 6.6 亿美元的收入，并有资格获得在产品净销售额中低至 10 岁左右的特许权使用费。RNAi 是存在于细胞中的一种机制，可抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的产生。Arrowhead希望通过触发 RNA 干扰机制来诱导快速、深入和持久的靶基因敲除，从而治疗因基因沉默导致的难治性疾病。

BioNTech的mRNA癌症疫苗启动II期临床

近日，BioNTech宣布，其治疗性癌症疫苗候选药物BNT111已启动针对晚期黑素瘤的II期临床试验BNT111-01，首例患者已完成给药。BNT111是一种静脉内给药的治疗性mRNA癌症疫苗。BNT111-01研究旨在评估BNT111与抗PD-1单抗Libtayo®（cemiplimab）联合治疗不可切除的、抗PD-1难治/复发性晚期黑色素瘤患者中的疗效、耐受性和安全性。其临床试验申请已获得西班牙、德国、意大利、波兰、英国、美国和澳大利亚监管机构的审查和批准。

其他  

英矽智能完成2.55亿美元C轮融资

近日，AI研发公司英矽智能宣布完成2.55 亿美元C轮融资，领投方为华平投资，跟投方包括现有投资方礼来亚洲基金、启明创投等。据悉，本轮所募集资金将用于推进英矽智能目前的治疗项目进入人体临床试验阶段、启动更多全新靶点、疑难靶点的新药研发项目，并进一步发展公司的人工智能和药物研发能力。

BMS布局阿尔茨海默病，合作开发创新Tau蛋白抗体

近日，Prothena公司宣布百时美施贵宝（BMS）行使双方已达成的全球性神经科学研发合作协议中的选择权，获得在研Tau蛋白抗体疗法PRX005的美国开发权益。据悉，PRX005是一款治疗阿尔茨海默病（AD）的潜在疗法。

礼来在研阿尔茨海默病疗法获突破性疗法认定

近日，礼来公司宣布其在研阿尔茨海默病（AD）抗体疗法donanemab获得美国FDA授予的突破性疗法认定。据悉，礼来计划在今年晚些时候，使用加速批准通道，向FDA递交donanemab的生物制品许可申请（BLA）。Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单抗，能够与AD患者大脑中淀粉样蛋白沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。