BioNews | BeiGene：FDA批准Brukinsa治疗罕见血液肿瘤

作者：王医生

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标的公司：BeiGene, Ltd.（NASDAQ：BGNE）

百济神州（BGNE, NASDAQ：BGNE）是一家专注于在全球范围内开发和商业化创新药物的全球生物技术公司，今天宣布BRUKINSA®（zanubrutinib）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准用于治疗患有华氏巨球蛋白血症 (WM) 的成年患者。

FDA批准BRUKINSA用于WM主要是基于多中心、开放标签3期 ASPEN试验 (NCT03053440) 在WM患者中比较BRUKINSA与依鲁替尼的疗效结果。共有201名具有MYD88突变 (MYD88MUT) 的患者被纳入随机队列。

ASPEN 试验的主要疗效终点是独立审查委员会 (IRC) 评估的总体意向治疗 (ITT) 人群中非常好的部分缓解 (VGPR) 率。根据修订后的第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会 (IWWM-6) 反应标准 (Treon 2015)，BRUKINSA的VGPR率为28%，而依鲁替尼为19%；根据 IWWM-6反应标准（Owen 等人 2013），BRUKINSA的VGPR率为16%，而依鲁替尼为7%。

在FDA批准的标签中，主要疗效结果定义为部分缓解 (PR) 的缓解率或由IRC评估的更好的缓解率。根据任一IWWM-6反应标准，BRUKINSA的反应率为78%（95% CI：68, 85），而依鲁替尼为78%（95% CI：68, 86），无事件持续时间为BRUKINSA组12个月时的缓解率 (DoR) 为94%（95% CI：86, 98），而依鲁替尼组为88%（95% CI：77, 94）。

基于 779 名患者的汇总安全性人群，最常见 (≥20%) 的不良反应是中性粒细胞计数减少、上呼吸道感染、血小板计数减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白减少、瘀斑、腹泻、肺炎和咳嗽。

BRUKINSA的推荐剂量是每天两次160毫克或每天一次320毫克，无论是否与食物一起口服。可根据不良反应调整剂量，严重肝功能损害和某些药物相互作用的患者可减少剂量。

关于BRUKINSA

BRUKINSA 是一种由百济神州科学家发现的Bruton酪氨酸激酶 (BTK) 小分子抑制剂，目前正在全球范围内作为单一疗法和与其他疗法联合治疗各种 B 细胞恶性肿瘤的广泛临床项目进行评估。由于新的BTK不断合成，BRUKINSA专门设计用于通过优化生物利用度、半衰期和选择性来实现对BTK蛋白的完全和持续抑制。与其他批准的BTK抑制剂相比，BRUKINSA具有不同的药代动力学特性，已被证明可抑制许多疾病相关组织内恶性B细胞的增殖。

关于BeiGene

百济神州是一家全球性、科学驱动的生物技术公司，专注于开发创新且价格合理的药物，以改善全球患者的治疗结果和可及性。该公司拥有40多个临床候选药物的广泛产品组合，正在通过我们自己的能力和合作加快开发我们多样化的新型疗法。公司致力于到2030年从根本上改善20亿人的药物可及性。百济神州在五大洲拥有一支由7,000多名员工组成的不断壮大的全球团队。

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