撤出德国市场并裁员，3年股价下跌83%！全球第二昂贵药物命运将会如何？

蓝鸟生物（ Bluebird bio ）的 “水逆”似乎还未停下。

 

2019年6月，蓝鸟的基因疗法ZYNTEGLO™ (LentiGlobin) 在欧盟有条件获批上市，用于治疗12岁及以上的非β0 /β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。而177万美元(约1150万元)的定价也让其成为全球第二昂贵的药物，仅次于诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma——212.5万美元（约1380万元）。

 

新药上市，本对于药企、患者都是好事，但高昂的费用又有多少人能承担得起？ 由于未能与德国卫生当局达成报销协议，蓝鸟计划将ZYNTEGLO™撤出德国市场并在欧洲裁员 。

 

4月20日，蓝鸟发布公告称，决定从德国市场撤出ZYNTEGLO™，并重新调整当地员工数量。为了应对过去一年中在业务上遇到的问题，蓝鸟计划主要在欧洲市场进行裁员，并简化未来的全球业务。对于裁员人数，蓝鸟并未透露。

 

对于将ZYNTEGLO™从德国市场中撤出的原因，蓝鸟在公告中也进行了解释： 在德国针对ZYNTEGLO™报销谈判的价格未能反映出这种一次性基因疗法的价值 ， 德国卫生当局提出的价格未能认识到这种严重遗传疾病对患者带来的沉重负担，也未能认识到ZYNTEGLO™所带来的创新和临床收益 。

 

撤出德国市场和裁员的消息公布后，蓝鸟的股价也有些许波动，当天下降了0.12%。

 

美国投行SVB Leerink分析师Mani Foroohar分析道，“德国的β地中海贫血市场相对较小，患者很少，因此停止销售对蓝鸟的整体影响微乎其微。相反，这种疾病在意大利和希腊更为普遍，而保持ZYNTEGLO™的价格对其实现长期销售的预测和保护其在镰状细胞适应症的市场定位很重要”。

 

其实，ZYNTEGLO™撤出德国市场只是蓝鸟裁员的一个“导火索”。其严重遗传疾病事业部总裁Andrew Obenshain说：“过去一年，我们在运营方面遇到了很多挑战，这导致了我们做出裁员的艰难决定。”

 

回顾蓝鸟过去这一年，确实充满了坎坷。

 

蓝鸟本计划在2020年年初对ZYNTEGLO™进行销售推广，结果席卷全球的新冠疫情让该计划不得不延期。

 

好不容易可以在今年年初开始市场推广，结果在2月份又被曝出该疗法可能“有问题”。在其镰状细胞疾病（ SCD）的I/II期和III期两项临床研究中，分别有一位患者出现非预期严重不良反应。其中，一位患者被诊断患上急性髓细胞性白血病（AML），另一位患上骨髓增生异常综合症（MDS）。

 

蓝鸟也不得不停下这两项试验，对致病原因进行调查，其股价也在消息发布当天大跌38%。

 

经过调查，蓝鸟表示AML病例“不太可能”是由基因疗法中的慢病毒载体引起的，而是患者本身存在一些基因突变和AML疾病中常见的染色体缺陷。而MDS病例也已被修订为“输血依赖性贫血”。

 

蓝鸟也希望能用这些解释让监管机构允许其试验正常进行。

 

加拿大皇家银行资本市场（RBC Capital Markets）分析师Luca Issi则表示， 即使ZYNTEGLO™试验得以继续，它依然要面临监管机构的监管和市场的激烈竞争 。

 

作为全球第二昂贵的药物，ZYNTEGLO™不论是在临床试验还是市场推广上都困难重重。早前，有投资机构预估ZYNTEGLO™在2021年从β地中海贫血适应症中将获得5300万美元（约3.4亿元）的收入，到2030年将增至3.9亿美元（约25.3亿元）。同时，预计该疗法在2022年从镰状细胞适应症获得4800万美元（约3.1亿元）的收益，2030年可达到20亿美元（约129.9亿元）。但现在看来，这些目标可能太高了。

 

而蓝鸟近三年的股价下跌了83%，也让投资者们“头疼”。新药研发本就是高投入、高风险、低成功率，新疗法也是如此。投资者们也应该清醒地认识到火热赛道并不与高回报“划等号”。