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2021年5月17日，Incyte宣布，其外用JAK抑制剂芦可替尼（ruxolitinib）乳膏在两项关键性3期临床试验中均达到了主要终点与关键次要终点，显著改善了白癜风患者面部与全身的皮肤症状。根据这一积极结果，Incyte计划在今年下半年向美国FDA和欧盟EMA递交监管申请。新闻稿指出，如果获得批准，这将是首款能够帮助白癜风患者恢复皮肤色素（repigmentation）的疗法。
白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，因为表皮中名为黑色素细胞的色素生成细胞丢失，导致黑色素无法产生，皮肤局部会出现白斑
。引起白癜风的原因很多，比如遗传、日晒、皮肤过敏、生活习惯、自身免疫缺陷、以及精神因素。JAK信号通路过度激活已被证明可驱动炎症，从而参与白癜风的发病和进展。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人群，目前没有有效根治方法，现有的治疗手段主要用于改善肤色，如免疫抑制疗法、长波紫外线（UVA）照射、使用防晒剂或遮盖等。
芦可替尼乳膏是一种外用JAK1/JAK2制剂，它目前正在接受美国FDA的审评，用于治疗青少年和成人（年龄≥12岁）
特应性皮炎
。
▲芦可替尼分子结构式（图片来源：Jü, Public domain, via Wikimedia Commons）
TRuE-V临床临床试验项目包括两项3期临床试验TRuE-V1和TRuE-V2，旨在评估芦可替尼乳膏在白癜风患者中的安全性和有效性。每项研究均入组300名年龄≥12岁的白癜风患者。实验结果表明，芦可替尼乳膏在两项临床试验中均达到了主要终点，在接受治疗第24周时，接受芦可替尼乳膏治疗的患者达到F-VASI评分相对基线改善至少75%的比例显著高于安慰剂组。F-VASI是评估白癜风患者皮肤症状的一种量化指标。此外，试验还达到关键性次要终点，包括患者汇报的治疗结果。并且，芦可替尼乳膏的总体疗效和安全性特征与之前报告的2期临床数据一致，未观察到新的安全性信号。两项研究的数据将在2021年下半年召开的科学会议上公布。
“这些积极数据是首个在白癜风患者中显著改善面部和身体皮肤色素恢复的3期临床试验数据。他们证明，芦可替尼乳膏有望成为白癜风患者的一种有意义的治疗选择。”Incyte炎症和自身免疫学负责人Jim Lee博士说，“如果获得批准，芦可替尼乳膏可能成为首款帮助白癜风患者恢复皮肤色素的治疗方法。”
参考资料:
[1] Incyte Announces Positive Results from Phase 3 TRuE-V Program Evaluating Ruxolitinib Cream in Patients with Vitiligo. Retrieved May 17, 2021, from https://www.businesswire.com/news/home/20210517005235/en
[2] Topical Ruxolitinib Evaluation in Vitiligo Study 1 (TRuE-V1). Retrieved May 17, 2021, from https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04052425
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
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