【药研发0630】安进siRNA新药国内启动临床 | 吉利德长效HIV疗法在美报NDA...

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关键词： HIV新药临床吉利德药研发安进疗法药研发NDA

资讯来源：药研发

发布时间： 2021-06-30

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今日头条

安进siRNA新药国内启动临床。 安进siRNA疗法 AMG890 （Olpasiran）在国内登记启动Ⅰ期临床，评估AMG 890在中国血清脂蛋白(a) 升高受试者中的药代动力学、药效学、安全性和耐受性。AMG890是一款针对Lp(a)的小干扰RNA (siRNA)，目前正开发用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，以降低心血管事件风险。FDA此前已授予其快速通道资格。目前全球范围内尚无可降低心脑血管事件的Lp(a) 靶向药物获批上市。

国内药讯

1.杰克替尼治疗斑秃II期临床积极。泽璟制药JAK抑制新药盐酸杰克替尼片治疗重症斑秃的II期临床获积极结果。杰克替尼三个剂量组（50mg BID、150mg QD及200mg QD ）均可明显改善患者的SALT（脱发严重程度评分工具）评分，三组总体有效率分别为50.0%、48.7%和37.5%。各剂量组的耐受性和安全性良好。详细结果将在学术会议上公布。

2.多禧生物MUC1-ADC获批临床。杭州多禧生物注射用重组人源化抗Muc1单抗-Tub201偶联剂获国家药监局临床许可，拟用于治疗晚期实体瘤。Mucin1 (MUC1) 是一种高度糖基化的跨膜蛋白，在正常上皮细胞的润滑和保护中起着至关重要的作用。MUC1在多种人类上皮恶性肿瘤中过度表达，包括乳腺癌、前列腺癌、卵巢癌、胰腺癌和结肠癌，以及多发性骨髓瘤的恶性浆细胞中。目前，针对MUC1的药物开发仍然处在早期。

3.君实IL-21融合蛋白申报临床。君实生物1类新药JS014注射液的临床试验申请获CDE受理。JS014是Anwita Biosciences公司开发的一款IL-21/HSA融合蛋白，通过融合抗HSA的单域抗体使IL-21的半衰期得到显著延长。JS014能够靶向IL-21R并激活淋巴细胞，半衰期的延长提高了药物在肿瘤微环境中的分布，增强肿瘤微环境中浸润淋巴细胞的活性，进而增强免疫系统杀伤肿瘤细胞的能力。这也是国内首个申报的IL-21融合蛋白。

4.先声药业引进2款治疗AD候选药。先声药业与Vivoryon公司达成战略合作协议，双方将联合开发靶向神经毒性淀粉样蛋白N3pE（pGlu-Aβ）的阿尔茨海默病（AD）治疗药物。根据协议，先声药业将获得Vivoryon公司开发的两种AD药物在大中华区开发和商业化权益，分别是处于临床Ⅱb期的靶向N3pE的口服小分子谷氨酰肽环转移酶抑制剂varoglutamstat（PQ912），和处于临床前研究阶段的单克隆N3pE抗体PBD-C06。

5.创响生物引进一款JAK靶向疗法。创响生物和安成生物达成合作许可协议。安成生物将授予创响生物一款靶向JAK的新型外用药AC-1101独家共同开发权，以在一个选定的皮肤病适应症中进行全球Ⅰb期临床；创响生物拥有该品种在中国大陆和韩国进一步开发、生产和商业化的权利，以及有权将其权利范围扩展到全球（不包括台湾）；安成生物将获得最高达1.26亿美元的里程碑费用和最高达2.95亿美元的销售里程碑费用，以及合作产品的销售分成。

国际药讯

1.吉利德长效HIV疗法在美报NDA。吉利德宣布已完成向FDA递交长效HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir的新药申请（NDA），一年只需用药两次，用于治疗对多种药物产生耐药性的HIV-1感染者。如果获批，lenacapavir将成为首款获批的衣壳抑制剂。在一项Ⅱ/Ⅲ临床中，与安慰剂相比，lenacapavir联合优化背景抗病毒疗法治疗组达到病毒载量降低超过0.5 log10 拷贝/mL的患者比例更高（88%vs17%，p<0.0001）。此前，它已获得FDA授予的突破性疗法认定。

2.Kite公司CAR-T治疗LBCL临床积极。吉利德科学（GLD）旗下Kite公司CAR-T细胞疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于二线治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）的Ⅲ期临床ZUMA-7获积极顶线结果。试验达到无事件生存期（EFS）的主要终点（HR=0.398, p <0.0001），还达到客观缓解率（ORR）的关键性次要终点。在中位随访为2年时，Yescarta组总生存期（OS）的中期分析显示出有利趋势，目前数据尚不成熟。临床中未发现新的安全性问题。

3.帕金森病创新疗法Ⅱ期临床积极。Anavex Life Sciences公司SIGMAR1激动剂Anavex 2-73在治疗帕金森病痴呆症的Ⅱ期临床中获积极结果。与安慰剂相比，Anavex 2-73高剂量组的MDS-UPDRS（评估帕金森病患者运动功能的一种评分）总分出现统计学显著改善。Anavex 2-73高剂量组第14周时的MDS-UPDRS总分改善了10.98分，安慰剂组恶化了3.53分，两组间平均差异为14.51分（p=0.034）。Anavex 2-73治疗同时导致SIGMAR1的mRNA表达显著增加。这一变化与主要和次要临床疗效终点的反应显著相关。

4.Bydureon治疗2型糖尿病低龄人群临床积极。阿斯利康在美国ADA会议上展示艾塞那肽产品Bydureon治疗2型糖尿病儿童和青少年患者的Ⅲ期临床积极结果。治疗24周后，Bydureon治疗组患者A1C降低0.36%，而安慰剂组患者A1C升高0.49%；Bydureon治疗组患者体重平均下降0.59公斤（1.3磅），而安慰剂组患者体重平均增加了0.63公斤（1.4磅）。Bydureon是首款获批的每周一次GLP-1RA，此前已获FDA批准用于治疗2型糖尿。

5.赛诺菲出售16个消费者健康产品。赛诺菲宣布剥离欧洲销售的一系列消费品牌，将向德国Stada Arzneimittel出售16种消费者医疗保健产品资产。产品组合将涵盖感冒和流感药物、护肤品和食品补充剂品牌。Stada将获得以上产品在法国、德国、意大利等13个国家的注册、商标和商业权利。此次交易价格预估在1.2至1.4亿欧元（约合1.44至1.68亿美元）之间，预计将在今年第三季度完成。

6.卡博替尼联合PD-L1治疗HCC临床失败。Exelixis公司与Ipsen公司开发的多激酶抑制剂卡博替尼，与PD-L1抗体atezolizumab联用，一线治疗晚期肝细胞癌（HCC）的关键性Ⅲ期临床COSMIC-312达到PFS主要终点。与活性对照组相比，这一组合显著降低患者的疾病进展或死亡的风险37%（HR: 0.63; 99% CI: 0.44-0.91; P=0.0012）；但对第二个主要终点总生存期（OS）的改善未达到统计学显著性；卡博替尼组合的安全性与已知研究一致。试验预计在明年初获得OS的最终分析结果。

医药热点

1.执业药师注册管理办法发布。国家药监局组织修订的《执业药师注册管理办法》于日前发布。《办法》明确了执业药师注册管理总体要求和注册条件要求，优化了执业药师注册流程，精简注册申报材料，增加了执业药师岗位职责和权利义务等内容，并将注册有效期由3年调整为5年。《办法》自印发之日起施行。

2.全国首个国际健康驿站将于9月投用。6月28日，广州市政府新闻发布会介绍，全国首个国际健康驿站目前正在广州紧锣密鼓地建设中，9月份将投入使用，用来接纳入境隔离人员。据了解，广州市国际健康驿站总建筑面积约为25万平方米，拥有5000间客房，同时可为后勤服务人员提供2000床位。这将会是一个智慧化、无人化程度较高的隔离区。

3.第五批集采中选结果公布。上海阳光医药采购网发布第五批集采正式中选结果。与之前公布的拟中选结果相比，正式版的第五批国采结果并无变化——共61个药品采购成功，148家药企的251个产品获拟中选资格，拟中选药品平均降价56%，最高降价98.3%。预计执行日期为今年10月。根据相关规定，中选药品的采购周期最长可达3年，采购量最高可至约定采购量的80%。

4.美国将就FDA批准Aduhelm启动调查。6月25日，继FDA神经系统药物咨询委员会3名专家组成员因阿兹海默症新药Aduhelm获批而辞职后，美国众议院监督和改革委员会对外表态，将就FDA对Aduhelm的批准以及该药的定价展开调查。据悉，Aduhelm在美国市场的定价为每次注射4312美元（以平均体重74kg计），每年治疗成本高达5.6万美元，远高于分析师和咨询小组的预测。

审评动向

1. CDE新药受理情况（06月29日）

申请临床：

杭州邦顺的CX1440胶囊（2个规格）、石药集团巨石生物的帕妥珠单抗注射液、江苏坤力/厦门万泰沧海的20价肺炎球菌多糖结合疫苗、苏州盛迪亚的SHR-1701注射液（2个规格）、北京双鹭药业的德谷胰岛素注射液、珠海联邦的索玛鲁肽注射液、亿一生物的注射用重组人白介素22-Fc融合蛋白、北京力邦的注射用BLB101、百时美施贵宝的纳武利尤单抗注射液。

申请生产：

罗欣药业的非布司他片（2个规格）。