预见未来，这些临床急需境外新药有望在中国获批！
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获批
资讯来源：药明康德 + 订阅账号
发布时间：
2022-02-26
随着近日基石药业引进的IDH1抑制剂艾伏尼布片在中国获批，又一款临床急需新药来到了患者身边。据不完全统计，在前三批共计73个品种的《临床急需境外新药名单》中，已有至少
46款
产品在中国获批上市。那么接下来，还有哪些临床急需进口新药有望快速在中国获批，造福病患呢？本文将根据这些产品在中国的申报进展和公开信息，为大家盘点分析，顺序不分先后，仅供读者参阅。
1、药品名称：环孢素乳状滴眼液（verkazia）
根据公开信息，verkazia是一款环孢素乳状滴眼液。作为一款抗炎性药物，该药可抑制T细胞活化，调节患者的免疫系统，以限制自身免疫病情的进展并改善过敏等症状，为春季角膜结膜炎患者提供了一种替代治疗方法。2018年7月，verkazia首次在欧盟获得上市批准，此后它又在2021年6月获得美国FDA批准，用于治疗儿童和成人春季角膜结膜炎。
在中国，verkazia曾被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入临床急需境外新药名单，纳入理由是严重性春季角膜结膜炎可致角膜功能损害甚至导致视力丧失，verkazia可为对现有疗法不耐受或无效的患者提供新的有效治疗手段。2021年4月，该药在中国递交新药上市申请，后被CDE纳入优先审评，拟用于治疗4岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎。
2、药物名称：依利格鲁司他（eliglustat）
依利格鲁司他（Genz-112638）是一种高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶，降低葡萄糖神经酰胺的产生。葡萄糖神经酰胺是一种在戈谢病患者的细胞和组织中积累的物质。
2014年8月，依利格鲁司他获得FDA批准上市，用于1型戈谢病治疗。根据药物临床试验登记与信息公示平台，赛诺菲（Sanofi）旗下健赞公司已在中国完成一项国际多中心3期临床试验，旨在比较依利格鲁司他每日服药次数对1型戈谢病治疗的影响。
公司：武田（Takeda）、Ariad Pharmaceuticals等
泊那替尼是一种激酶抑制剂，主要靶点是Bcr-Abl，这是慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）表达的一种异常酪氨酸激酶。作为第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制剂，泊那替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在的、因激酶突变引起耐药性的缺陷。
公开资料显示，泊那替尼由Ariad Pharmaceuticals研发，武田于2017年初通过收购Ariad公司获得了该产品。在美国，泊那替尼已被批准用于多种白血病。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前泊那替尼正在中国开展多项临床试验，包括针对费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的国际多中心3期临床试验。
公开资料显示，由Agios公司与百时美施贵宝（BMS）旗下新基公司带来的伊那尼布是首款IDH2口服抑制剂，它通过作用于IDH突变位点，减少致癌代谢物2-HG的产生，诱导组蛋白去甲基化，达到抑制肿瘤发展的效果。
IDH2
突变在AML中较为常见，通过抑制突变的IDH2蛋白，伊那尼布有望起到控制病情的作用。
2017年8月，伊那尼布在美国获批用于治疗复发性或难治性急性髓系白血病，且带有IDH2突变的成人患者。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，目前该产品正在中国开展一项针对IDH2突变晚期急性髓系白血病的国际多中心3期临床试验。
5、药物名称：盐酸维那卡兰注射液（vernakalant）
盐酸维那卡兰注射液是Cardiome公司开发的一种新型抗心律失常药，于2010年9月首次在欧洲批准上市。这是一种选择性作用于心房离子通道的混合性钠/钾通道阻滞剂，通过阻断超速激活延迟整流电流（IKur）来阻断峰值钠电流而起作用。
根据CDE第一批临床急需境外新药名单的公示，盐酸维那卡兰注射液为心房颤首个治疗药物，且具有明确的疗效。中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，该产品已在中国登记开展了两项临床试验，包括一项在心房颤动患者中进行的3期、多中心临床试验。
6、药物名称：卡那奴单抗（canakinumab）
卡那奴单抗（ACZ885）是一款选择性抑制IL-1ß的人源单克隆抗体，能对炎性通路关键细胞因子IL-1ß进行高亲和力的结合。它还能通过降低促进肿瘤增生的炎症反应，来辅助对癌症患者的治疗。此前，该产品已在美国获批多项适应症，包括一种名为冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）的罕见自身炎症性疾病的两种亚型。
在中国，卡那奴单抗用于CAPS的适应症已被纳入第一批临床急需境外新药名单。根据CDE早前公示，CAPS为遗传性炎性疾病，主要表现为皮疹、发热、关节痛、肌痛等，目前中国缺乏有效治疗药物。
中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，
诺华已在中国登记开展多项卡那奴单抗的国际多中心3期临床试验
，涉及膝关节骨关节炎、非小细胞肺癌（NSCLC）等适应症。
7、药物名称：阿仑珠单抗注射液（alemtuzumab）
根据公开资料，阿仑珠单抗是一种作用于CD52的溶细胞单克隆抗体，最早于2013年在欧盟获批上市，用于活动性复发缓解型多发性硬化成人患者的治疗。CD52是一种位于T细胞及B细胞上的蛋白，而循环T细胞及B细胞被认为是多发性硬化患者破坏性炎症的病因。阿仑珠单抗与表达CD52的细胞结合后，可以大大减少这两种淋巴细胞数量。
在中国，阿仑珠单抗已获得临床试验默示许可，拟用于复发性多发性硬化患者的治疗。根据CDE公示，由于其安全性特征，该药一般来说应当用于对两种或多种药物应答不充分的多发性硬化患者的治疗。
Ruconest
（Recombinant human C1-inhibitor）
是一款重组C1酯酶抑制剂。
遗传性血管水肿是一种
罕见的疾病，由C1酯酶抑制剂蛋白缺乏引起，其特征是身体不同部位的皮肤、呼吸道和内脏自发和反复出现肿胀，严重者可危及生命，并可能导致气道阻塞。
Ruconest旨在恢复患者血浆中功能性C1酯酶抑制剂的水平，从而治疗这种肿胀的急性发作，帮助减轻患者的症状
。
公开资料显示，ruconest最早于2010年在欧盟获批上市，可用于成人遗传性血管性水肿患者的急性发作治疗。在中国，Pharming Group已于2015年递交注射用ruconest的临床试验申请。
适应症：心肌梗塞；周边动脉血管疾病；血栓性心血管病
硫酸沃拉帕沙是一种蛋白酶激活受体1（PAR-1）拮抗剂。PAR-1是一种可被凝血酶激活的受体，而凝血酶是一种有效的血小板激活剂。硫酸沃拉帕沙能够抑制血小板上PAR-1受体，从而抑制凝血酶诱导的血小板聚集。作为一种抗血小板制剂，硫酸沃拉帕沙通过减少血液凝块的形成，从而降低心脏发作和中风的风险。
公开资料显示，硫酸沃拉帕沙最早于2014年获得FDA批准，用于有心肌梗死或外周动脉疾病史患者以减少血栓性心血管事件。在中国，它还曾申报过临床试验申请并被纳入第一批临床急需境外新药名单。根据CDE早前公示，该产品为全新治疗靶点药物，疗效明显，且优于现有治疗药物。
根据CDE公开文件介绍，临床急需境外新药主要是指近年来在欧美日已上市但在中国尚未上市的，用于治疗罕见病，严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。对于这些药品，经申请人研究认为不存在人种差异的，可直接在中国提出上市申请，中国国家药监局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。我们也期待在新的一年里，更多临床急需的
创新疗法在中国能够快速获批，
让许多存在迫切临床需求的患者真正获益。
[1]关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知。Retrieved August 8, 2018，from 国家药品监督管理局药品审评中心网站：http://www.cde.org.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=314656
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