第二季度新型疗法融资热点：细胞、基因和寡核苷酸疗法

▎药明康德内容团队编辑

在所有的新型疗法中，2021年第二季度融资热点第一位是细胞疗法，第二位是基因疗法，第三位是寡核苷酸疗法。下面我们将对这三个新型疗法做简要介绍，并带大家一起看看这三个热点疗法中获得融资的代表公司。

根据FDA对细胞疗法的划分，细胞疗法包括免疫细胞疗法、癌症疫苗和其他类型的自体和同种异体细胞疗法。第二季度发生的细胞疗法融资活动集中在免疫细胞疗法和干细胞疗法领域。免疫细胞疗法领域获得融资的公司大多利用公司专有技术，致力于解决已有的免疫细胞疗法难以解决的挑战。例如在今年6月获得A轮融资的Currus Biologics和Mnemo Therapeutics。Currus利用其专有的双特异性抗原呈递细胞和T细胞（Bispecific Engagers of Antigen Presenting Cells and T cells，BEAT）技术开发CAR-T细胞疗法，用于治疗难以用已有的CAR-T细胞疗法治疗的实体瘤。Mnemo凭借其专有的药物发现引擎EnfiniT平台，将新颖的综合方法应用于细胞治疗。EnfiniT平台能够识别具有更高肿瘤特异性的抗原，可增加CAR-T细胞记忆和持久性。在自体和同种异体细胞生产的支持下，Mnemo的EnfiniT平台致力于克服CAR-T疗法目前的局限性，创造出高效的细胞疗法。

FDA对于基因疗法的定义为：通过修改或操纵基因的表达以用于治疗用途。第二季度发生的基因疗法融资事件中，优化腺相关病毒（AAV）以解决眼科或中枢神经系统疾病领域的基因递送问题是其中的一个热点，例如今年6月份获得种子轮融资的AAVantgarde Bio和获得未知轮融资的AlcyoneTherapeutics。AAVantgarde Bio致力于利用公司的两大AAV技术平台，解决目前AAV递送基因运载量过小的挑战，以期为遗传性眼病提供治疗方式。Alcyone利用其新一代中枢神经系统递送技术平台，正在推进一系列AAV基因疗法项目，旨在治疗严重的神经系统疾病。

寡核苷酸是核酸聚合物，具有治疗或管理多种疾病的潜力。尽管大多数寡核苷酸疗法专注于基因沉默（gene silencing），也有寡核苷酸疗法通过剪接和激活基因来治疗疾病。寡核苷酸疗法中，RNA干扰（RNAi）是一种通过双链RNA使基因沉默的方法，由斯坦福大学医学院（Stanford University School of Medicine）的Andrew Fire教授和马萨诸塞大学医学院（University of Massachusetts Medical School）的Craig Mello 教授在真核生物中发现，他们也因此获得了2006年的诺贝尔生理学或医学奖。RNAi领域获得融资的公司有6月份获得未知轮融资的RosVivo Therapeutics和4月份获得天使轮融资的舶望制药。RosVivo通过RNAi技术开发一系列慢性疾病如2型糖尿病、肥胖症、脂肪肝的治疗方式。舶望将借助新一代的药物设计程序、开发思路，拓展 RNAi疗法的适应症。

参考文献：

1.Roberts, T.C., Langer, R. & Wood, M.J.A. Advances inoligonucleotide drug delivery. Nat Rev Drug Discov 19, 673–694 (2020).https://doi.org/10.1038/s41573-020-0075-7

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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