针对特定的ALS疾病，Treg细胞疗法获得美国FDA授予孤儿药称号丨医麦猛爆料

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关键词：孤儿药

资讯来源：医麦客

发布时间： 2021-07-09

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2021年7月9日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--7月7日，一家临床阶段的生物技术公司Coya Therapeutics, Inc.宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予ALS001孤儿药指定，这是一种自体、扩增的Treg细胞疗法，主要用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。

Coya Therapeutics首席执行官Howard Berman博士说：“ALS001孤儿药的指定说明了ALS患者存在大量的医疗需求，虽然目前这些患者没有有效的治疗方法，但是ALS001在早期的临床数据中表明，该药物能够对神经起到保护作用，起到减缓和阻止ALS的进展。ALS001正在进行的2a期的试验，预计将在2021年夏末提供相关的临床数据。期待与FDA的合作，尽可能高效和快速地将ALS001带给患者。”

TAI™平台的Treg疗法

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种进行性神经退行性疾病，主要影响皮层、脑干和脊髓中的运动神经元，最终的结果包括丧失活动能力、肌肉控制能力、语言能力以及最后的呼吸能力。ALS发病机制包括两个阶段：早期缓慢进展的神经退行性阶段，以及后期与抗炎和促炎反应相关的快速进展的神经毒性阶段。比较熟悉的案例在于著名物理学家霍金所患的就是此病； 2014年，美国发起的一场席卷全球的“冰桶挑战”让更多的人认识了“渐冻症”。

最近越来越多的研究数据表明，Treg功能失调和水平降低可能是ALS进展和神经退行性疾病过程中的关键驱动因素。据ALS协会称，每年约有5000人被确诊，平均预期寿命为两到五年，所以患者迫切需要变革性的治疗选择。

Coya Therapeutics公司主要开发利用自体调节性T细胞（Treg）和Treg衍生的外泌体来治疗神经退行性疾病和自身免疫性疾病。该公司TAI™（Tregs Against Inflammation）平台提供了潜在的治疗方法，主要针对ALS、帕金森氏症、阿尔茨海默氏症、FTD和其他神经退行性疾病和自身免疫性疾病，以帮助患者未满足的重大医疗需求。

▲ 专有技术平台和可扩展制造流程（图片来源：Coya官网）

目前，Coya通过冷冻技术改变了Treg细胞疗法和Treg外泌体制造步骤，该技术允许工业化的供应链管理的过程，每年一次的单一制造能够产生足够的产品剂量或可达到全年供应，可以储存、运输、解冻和在偏远的门诊设施中能够输注。以下是专有技术平台及可扩展的制造流程。

采集：从患者身上抽取一次性样本进行分离处理；
转换和扩展：Coya公司的CTreg TM平台（Tregs冷冻保存）是业内第一个将功能失调的Tregs转换为功能性Tregs，转化为具有高度功能性和神经保护作用的细胞，并扩展到数十亿个细胞，之后用于静脉回输。Coya公司平台扩增的Treg表现出基于蛋白质组学表型特征，可由重复物质组成，证实了它们的高度免疫调节和免疫抑制活性。
冷藏保存：低温保存Tregs一年，每月进行维持注射。
运送、解冻和管理：运送细胞到门诊输液中心，解冻细胞后向患者提供每月重复输注。

Coya Therapeutics公司的Stanley Appel 博士说： “患有神经退行性疾病的患者迫切需要变革性的治疗选择，利用Treg细胞疗法对神经起到保护作用在开启新的治疗范式方面显示出巨大的希望，并使我们能够改变对患有破坏性神经退行性疾病的患者治疗。 ”

参考资料：

1.https://www.coyatherapeutics.com/patient-resources.html

2.https://www.biospace.com/article/releases/coya-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-from-the-fda-for-als001-an-autologous-treg-cell-therapy-for-the-treatment-of-als/

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