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作者：林出
RELIEF THERAPEUTICS（RLFTF）宣布吸入制剂RLF-100（aviptadil）已被美国食品和药物管理局（“FDA”）授予孤儿药物称号，治疗结节病（通过其新收购的子公司AdVita Lifescience GmbH）。在结节病患者的开放标签探索性临床经验中，RLF-100被证明具有良好的耐受性和安全性，并在肺中产生良好的免疫调节作用，大部分患者的症状缓解。
RLF-100™（aviptadil）是血管活性肠肽（VIP）的合成形式，由28个氨基酸组成，最早于1970年发现。虽然最初在肠道中发现，但目前已知人类VIP在全身产生，主要集中在肺部。VIP显示多模式的作用机制：减少炎性细胞因子的释放，从而预防细胞因子风暴综合征和病毒复制，免疫调节作用，血管扩张和支气管扩张作用，以及防止表面活性剂耗竭。体内70%的VIP与肺中一种非常见的细胞（肺泡2型细胞）结合，该细胞对人体吸收氧气至关重要。
RLF-100™在结节病、特发性肺纤维化、哮喘、肺动脉高压和脓毒症引起的急性呼吸窘迫综合征的多个人体试验中，有20年的人体安全使用史。在美国以外的国家，aviptadil联合phentolamine被批准用于海绵体内注射治疗勃起功能障碍。
RLF-100™目前正在进行SARS-CoV-2病毒（COVID-19）相关的急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和急性肺损伤（ALI）的临床试验。以及计划开发用于轻症COVID-19和其他急性和慢性肺部疾病，包括肺结节病。
关于结节病
结节病是一种罕见的疾病，其炎症过程涉及肺泡（气囊）、小支气管和小血管。随着疾病的进展，受累组织中会出现小肿块或肉芽肿，这些组织往往会继续发炎并形成疤痕（纤维化）。肉芽肿是由激活的免疫细胞（巨噬细胞、淋巴细胞、肥大细胞和成纤维细胞）组成的结构性肿块。许多结节病患者由于经历了肺纤维化等常见且不可逆的慢性过程而留下永久性肺损伤。目前美国约有14万名结节病患者。
RELIEF THERAPEUTICS
Relief主要关注分子的临床阶段计划，这些分子具有临床试验史或者具有研究假设支持。Relief的主要候选药物RLF-100TM（aviptadil），一种血管活性肠肽（VIP）的合成形式，正在美国进行后期临床试验，用于治疗由COVUD-19引起的呼吸衰竭。2021年3月，Relief与AcerTherapeutics就Acer-001在全球范围内的开发和商业化签订了合作和许可协议。Acer-001是一种立即释放的苯丁酸钠（NaPB）专利粉末制剂，用于治疗尿素循环紊乱和枫糖尿症。此外，Relief最近完成了对APRApplied Pharma Research SA和AdVitaLifescience GmbH的收购，以开拓市场和开发阶段项目的多样化渠道。
