速递！中因科技基因替代治疗产品获批临床

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关键词：临床基因治疗获批临床获批

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-12-07

▎药明康德内容团队报道

12月6日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，中因科技申报的ZVS101e注射液获得临床试验默示许可，拟开发适应症为结晶样视网膜变性（携带CYP4V2双等位基因突变）。根据中因科技公开资料，ZVS101e注射液是一款基因替代疗法药物，此前已经获得美国FDA授予孤儿药资格。

截图来源：CDE官网

结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩。CYP4V2已被鉴定为BCD的致病基因。公开资料显示，绝大多数BCD患者20～40岁发病，双眼受累，早期可能无症状，随着疾病进展，出现视力下降、视野缩小、夜盲症和色觉障碍等症状，患者通常在50～60岁时由于严重的视力下降和视野缩小成为法定盲人。BCD患者目前仍缺乏有效的临床治疗手段。

根据中因科技新闻稿，ZVS101e是CYP4V2基因替代治疗药物，含表达人CYP4V2蛋白的重组AAV血清型8（rAAV8）载体（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治疗载体对视网膜细胞有特殊嗜性，注射入患者视网膜下腔后，可高效感染视网膜的视网膜色素上皮细胞（RPE），并在RPE细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能恢复起到有效治疗作用。据介绍，该替代治疗药物将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。

早先，中因科技于2021年启动了首例BCD患者的ZVS101e视网膜下腔给药，目前共入组11例受试者，其中3例受试者随访超过1年。据中因科技新闻稿介绍，研究期间，11例受试者均未发现与药物相关的严重不良事件，并在视力及视功能方面获得了明显的疗效获益。同期，在北京大学第三医院启动ZVS101e的早期临床研究，结果显示药物具有良好安全性和有效性。2021年8月，该药获FDA授予孤儿药资格，用于治疗BCD。

中因科技CEO钟显成先生表示：“中因科技创立的目的就是迅速将有希望的潜在治疗方法推入临床，帮助有需要的患者。CDE批准了我们针对BCD的ZVS101e项目的IND申请，标志着中因科技的一个重要里程碑，这是我们进入正式临床试验的第一个项目。ZVS101e体外、体内模型临床前研究和早期的临床研究为ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。我们期待着在2023年初启动ZVS101e正式临床试验，该试验将由天津医科大学眼科医院作为组长单位，联合多家中心同步开展，中因科技将继续构建和推进我们的基因治疗管线，研究多个遗传性视网膜疾病的基因疗法。”

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Dec 6， 2022. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]重磅! 中因科技ZVS101e获国家药监局临床试验批准.Retrieved Dec 6，2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/mq-gxWSQTfd4Hv3cr5yTdg

[3]中因ZVS101e注射液取得美国FDA孤儿药资格认定.Retrieved Aug 16 ，2021. From https://mp.weixin.qq.com/s/F-7PgpkOY3rkZUkmvoA1Jg

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