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今日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA批准创新疗法Ponvory（ponesimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）成人患者。

Ponvory是一款口服特异性鞘氨醇-1-磷酸受体1（S1P1）调节剂。这类药物能够通过抑制S1P1受体的活性，将淋巴细胞束缚在淋巴结中，从而降低循环淋巴细胞的数量 。因此，更少炎症细胞能够进入中枢神经系统伤害髓鞘。髓鞘是包围神经的保护层，在MS患者中受到免疫细胞的攻击而受损。

FDA的批准得到一项为期两年的3期临床试验的支持，在复发型MS患者中，Ponvory与活性对照相比，将患者的疾病年复发率降低30.5％。在研究期内，71%接受Ponvory 治疗的患者无确诊的复发，而在对照组为61％。

杨森的多发性硬化新药获得FDA的批准以外，本周重点关注的疗法类别有：抗体疗法、基因疗法、蛋白质类药物、基因编辑细胞疗法、小分子疗法等；涵盖疾病涉及遗传性血管水肿、杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩症、生长激素缺乏症、镰刀型细胞贫血病、贝克肌营养不良、发作性睡病，以及胃肠道间质瘤等。以下是详细内容。

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抗体疗法

12日，武田（Takeda）宣布已向日本厚生劳动省（MHLW）提交lanadelumab皮下注射剂的NDA申请。Lanadelumab是一款单克隆抗体疗法，适用于12岁及以上患者预防遗传性血管水肿（HAE）发作。 >>阅读更多

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16日，珐博进（FibroGen）公司宣布启动名为LELANTOS-2的3期临床试验，这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估pamrevlumab或安慰剂联合全身皮质类固醇治疗杜氏肌营养不良（DMD）的效果。 >>阅读更多

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基因疗法

15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。 >>阅读更多

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蛋白质类药物

15日，亿帆医药宣布，其高度差异化长效 重组人生长激素F-899在中国获批临床，有望成为一种更安全便捷有效的生长激素缺乏症（GHD）替代疗法。

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4

基因编辑细胞疗法

17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药委员会（COMP）公布了详细资料，支持授予其在研体外基因编辑细胞疗法BIVV003孤儿药资格，治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）。 >>阅读更多

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小分子疗法

15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。 >>阅读更多

16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genetech）公司公布的SUNFISH研究第二部分新的探索性数据显示，Evrysdi（risdiplam）治疗2至25岁SMA II或SMA III患者的运动功能改善情况在第24个月时仍保持。 >>阅读更多

17日，Harmony Biosciences公司宣布在Sleep Medicine上发表选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂pitolisant（上市商品名：Wakix）的两项3期临床试验数据的事后分析结果，显示可有效改善发作性睡病（narcolepsy）患者嗜睡和猝倒症状。 >>阅读更多

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18日，基石药业在中国申报的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂阿伐替尼（avapritinib）的新药上市申请（NDA）进入审批状态，用于治疗特定不可切除性或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。

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