创新IBAT抑制剂3期临床达主要终点，北海康成拥有中国区权益！

 收藏

关键词：期临床终点临床抑制剂制剂

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-10-28

▎药明康德内容团队报道

10月27日，北海康成宣布其合作伙伴Mirum公司开发的maralixibat口服溶液在治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的3期研究评估中取得了积极顶线数据。Maralixibat是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，北海康成拥有该药在大中华区的开发与商业化独家授权。

PFIC是一种罕见的遗传性疾病，可导致进行性肝病，通常导致肝功能衰竭。在患有PFIC 的人中，肝细胞分泌胆汁的能力较低。目前，已有6种亚型的PFIC被鉴定，其中PFIC2患者约占PFIC患者群体的60%。PFIC2是由ABCB11基因突变引起的，该基因通常编码一种胆盐输出泵蛋白，可将胆汁酸移出肝脏。

Maralixibat口服液是Mirum公司开发的一种几乎不被吸收的IBAT抑制剂。该药可阻断胆汁酸肠肝回圈，降低肝内和血清中的胆汁酸水准，减少由此介导的肝脏损伤，缓解瘙痒。根据北海康成新闻稿，该药是目前FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗1岁及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒的药物。此外，maralixibat口服液在其他胆汁淤积性肝病适应症的开发也进入晚期临床开发阶段，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁。

本次公布的3期临床研究MARCH在93例PFIC广泛亚型患者中对maralixibat口服溶液的有效性和安全性进行了评估。中期数据显示，maralixibat口服溶液对1~17岁PFIC广泛亚型患者的瘙痒严重程度具有统计学意义的改善，达到了主要终点。在PFIC2患者中，与安慰剂组相比，maralixibat可显著改善患者的瘙痒程度。在所有PFIC亚型患者中，maralixibat在改善瘙痒和血清胆汁酸方面均达到统计学意义的改善。

值得一提的是，北海康成已获得在大中华区开发和商业maralixibat（北海康成代号为CAN108）的独家授权，用于治疗包括胆道闭锁（BA）、阿拉杰里综合征（ALGS）和PFIC在内的三种罕见肝病。其中，maralixibat治疗阿拉杰里综合征的的上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理，并被纳入优先审评。今年2月，maralixibat口服液已率先在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地，用于ALGS的治疗。

北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“祝贺Mirum在临床试验取得的成功，并期待在双方持续的共同努力下，为大中华区的罕见肝病患者带来新的治疗方案。”

参考资料：
[1]北海康成与Mirum合作的Maralixibat/LIVMARLI在治疗PFIC的3期试验中取得积极顶线数据. Retrieved Oct 28， 2022. from https://mp.weixin.qq.com/s/rWeYJ1Ehl9KLiogF5FWuRQ
[2]Positive Topline Data Announced from Mirum’s LIVMARLI Phase 3 MARCH Study in Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC). Retrieved Oct 24，2022, from https://ir.mirumpharma.co m/news-events/News/news-details/2022/Positive-Topline-Data-Announced-from-Mirums-LIVMARLI-Phase-3-MARCH-Study-in-Progressive-Familial-Intrahepatic-Cholestasis-PFIC/default.aspx

本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。