“渐冻症”新药将患者死亡风险降低70%；默沙东投资新疗法丨一周药闻
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投资新药患者默沙东疗法药
资讯来源：医药观澜 + 订阅账号
发布时间：
2022-07-16
本周，全球范围内又有不少创新药迎来重要进展，例如：Clene公司的“渐冻症”疗法将患者的死亡风险降低约70%；Pliant公司的抗纤维化新药将特发性肺纤维化患者的肺活量下降幅度改善了80%；先声药业引进的CDK4/6抑制剂在中国获批支持治疗小细胞肺癌，这是全球首个在化疗前给药拥有全系骨髓保护作用的创新药物等。与此同时，默沙东（MSD）、索元生物等公司也与其他公司达成新药研发合作。本文将节选其中部分进展做简单梳理，仅供读者参阅。
Clene公司及其子公司Clene Nanomedicine宣布，其在研疗法CNM-Au8在治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，又称“渐冻症”）的长期开放标签扩展临床试验中获得积极结果。CNM-Au8是一种具有催化活性、表面清洁、浓缩的金元素多面纳米晶体的水悬浮液。本次公布的临床数据显示，与对照组相比，更早接受CNM-Au8治疗的ALS患者的死亡风险降低约70%。
基因泰克（Genentech）公布双特异性抗体Vabysmo（faricimab）治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的两项3期临床试验的最新两年数据。数据显示，两年后，在达到与以每2个月接受活性对照治疗患者相似视力改善的前提下，有超过60%的Vabysmo组患者可以每隔4个月的间隔接受治疗，这与第一年进行主要分析时相较，有15%的增加。另外，有近80%的Vabysmo组患者可每隔3个月或更久的时间进行一次治疗。这一结果支持并强化了Vabysmo治疗
AMD
的长期疗效、安全性与耐久性。
再生元（Regeneron）与赛诺菲（Sanofi）公布Dupixent（dupilumab）在患有嗜酸性食管炎孩童中进行的临床3期试验结果。数据分析显示，在接受高与低剂量Dupixent治疗的患者当中，分别有68%与58%的孩童达成试验主要终点，即达成显著组织学疾病缓解，此数值在安慰剂组只有3%。Dupixent是一种完全人源化的单克隆抗体，可通过靶向IL-4与IL-13共有的IL-4Rα亚基来抑制IL-4与IL-13通路，此前已被批准用于治疗哮喘、特应性皮炎、慢性鼻窦炎伴鼻息肉病与嗜酸性食管炎。
Pliant Therapeutics公布其在研疗法PLN-74809的2a期临床试验积极结果。PLN-74809是一种口服小分子αvß6与αvß1双抑制剂，目前主要研发方向为治疗特发性肺纤维化（IPF）与原发性硬化性胆管炎（PSC）。试验结果显示，该药在患有IPF患者身上达到主要与次要终点，将肺活量下降幅度改善80%，并呈现剂量相关疗效和良好的耐受性。
安进（Amgen）公布了KRAS G12C抑制剂Lumakras（sotorasib）与SHP2酪氨酸激酶受体（RTK）抑制剂RMC-4630组合治疗不同类型肿瘤的1b期临床试验结果。数据显示，在11位入组的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，有3位达成确认部分缓解，其中的2位病患在数据截止时仍持续呈现缓解，另外有7位病患达成疾病控制。值得注意的是，4位未曾接受过KRAS G12C抑制剂治疗的NSCLC患者，接受了两个最高剂量RMC-4630与Lumakras的组合治疗，在他们中间有3位达成确认部分缓解，有4位达成疾病控制。
和黄医药公布了正在进行中的SAVANNAH全球临床2期研究数据。此试验检验MET抑制剂赛沃替尼与第三代EGFR-TKI泰瑞沙联合疗法在带有表皮生长因子受体（EGFR）突变、间充质上皮转化因子（MET）驱动的NSCLC患者上的疗效。数据分析显示，联合疗法在高MET水平患者中的客观缓解率（ORR）达49%。
Aldeyra Therapeutics宣布其在研reproxalap眼药水在治疗干眼症患者的交叉临床试验中达到试验的主要与次要终点。Reproxalap是一款有潜力成为“first-in-class”的在研小分子活性醛化物质（RASP）抑制剂。RASP含量会在眼部或系统性发炎时上升，造成眼睛发炎、泪水分泌降低、眼睛发红以及改变泪水内脂质组成，许多干眼症患者具有较高的RASP含量。Aldeyra公司预计在2022年第3季度与FDA进行新药申请（NDA）前会议。
Lysogene公司宣布，
基因疗法LYS-SAF302在一项针对黏多糖贮积症IIIA型（MPS IIIA）的2/3期临床试验中取得了积极结果。新发布的数据显示，该疗法在生物标志物水平和患者认知、运动功能上均发挥了积极影响，这些发现为这种罕见病的治疗带来了希望。
此外，本周还有多款创新药在中国取得重要进展，包括：
引进的CDK4/6抑制剂获批，支持治疗小细胞肺癌；
环泊酚注射液新适应症获批，用于ICU期间镇静；再鼎医药引进的FcRn拮抗剂在中国申报上市；亚盛医药第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼片、罗氏（Roche）新一代C5补体抑制剂crovalimab注射液拟被纳入
；和誉医药CSF-1R抑制剂拟纳入
；礼来公司（Eli Lilly and Company）口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）
在中国启动针对ER+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌患者的3期临床；礼来公司的GLP-1受体激动剂
联合胰岛素治疗成人2型糖尿病的中国3期临床达主要终点等等。
默沙东和Orion公司宣布，双方达成全球研发合作协议，共同开发Orion公司的在研疗法ODM-208和其它靶向细胞色素P450 11A1（CYP11A1）的药物，CYP11A1是类固醇合成过程中的重要酶。ODM-208是一款口服非类固醇CYP11A1抑制剂，目前正在2期临床试验中用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。根据协议，Orion和默沙东将共同开发和商业化ODM-208，Orion将获得2.9亿美元前期付款。
Vertex Pharmaceuticals公司宣布，将斥资3.2亿美元收购ViaCyte公司。ViaCyte公司致力于开发创新干细胞生成的细胞替代疗法，旨在功能性治愈1型糖尿病。新闻稿指出，这一收购将加快Vertex公司在研疗法VX-880的开发。这是一款干细胞分化生成的胰岛细胞疗法，它已经在临床试验中表现出可喜的疗效。
索元生物宣布与Nurosene Health公司达成合作，将利用后者的人工智能技术，助力其难治性抑郁症（TRD）新药DB104的开发。DB104（liafensine）是索元生物正在开发的一款潜在“first-in-class”在研抗抑郁症新药，目前正处于国际多中心2b期临床研究中。据悉，本次合作索元生物将利用合作方的NetraAI人工智能技术，协助识别药物疗效和安慰剂反应，以提升临床试验的成功率。
甫康药业宣布与英国公司Karus Therapeutics签署收购协议，获得了一款磷酯酰肌醇-3-激酶β/δ双重高选择性抑制剂——CVL237（KA2237）的全球专利、开发及商业化权益。此前，甫康药业已获得该产品的大中华权益。通过此次收购，Karus公司将全球开发KA2237的权益转让给甫康药业。
Flagship Pioneering宣布正式推出Apriori Bio，并注入达5000万美元的资金。Apriori Bio是一家运用其独特人工智能平台推测病毒的所有可能变异、并据此开发能够抵抗快速变异病毒的抗体或其他药物的公司。与其追着随着演化而变异的病毒跑，Apriori公司反其道而行——想在这些病毒变异出现以前就先预测其存在，并制定所需的保护措施来抵抗这些未来可能出现的病毒。
Epic Bio公司宣布完成5500万美元的A轮融资。这家公司由师从CRISPR先驱Jennifer Doudna教授的著名生物工程学家Stanley Qi博士创建，致力基于袖珍Cas蛋白开发体内调控基因表达的疗法。
Inspirna公司宣布完成5000万美元的D轮融资，募集资金将用于推动其主打在研疗法RGX-202的临床开发。这是一款潜在“first-in-class”的口服小分子SLC6a8抑制剂，拟开发用于治疗RAS突变驱动的晚期结直肠癌。此外，该公司还将推动其口服LXR/APOE激动剂RGX-104的临床开发，用于治疗肺癌和子宫内膜癌。
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