今晚有约 | AAV疗法研发工艺、生产和质量考虑要点

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关键词：研发

资讯来源：生物制品圈

发布时间： 2022-07-14

随着国际上2013年以来AAV基因药物接连上市（Glybera，Luxturna，Zolgensma），以及近年来越来越多的AAV基因治疗临床试验获得里程碑式突破性进展，AAV载体成为遗传病基因治疗的主要递送载体受到极大关注。临床/商业化需求和供应，引发许多制药公司增加对基因疗法产品开发的投资，扩大生产能力，以及监管机构的极大重视。然而，尽管取得了一些重大的临床和商业成功，但病毒载体的成本效益制造仍然是一个挑战，尤为重要的是行业缺乏对各种工艺如何影响AAV产品质量明确的理解。

AAV基因药物从立项研发到上市，生产工艺和质量控制非常关键。根据ICH Q8，除了一般特性外，还包括鉴别、含量及效价、纯度、杂质、安全性几个方面的关键质量属性。品种专属的质量属性空壳率、感染滴度、rcAAV检查分别代表了AAV在纯度、效价、安全方面的关键指标等。

基于此，生物制品圈邀请到北京锦篮基因的吴小兵博士、药明生基的刘倩博士和赛多利斯平台工艺专家王晨博士为我们带来一场AAV主题线上网络研讨会——AAV疗法研发工艺、生产和质量考虑要点，期待您的参与。

直播时间

2022年7月14日(周四)

19:00-21:00

课程介绍

主题一：AAV基因药物研发工艺和质量考虑要点

直播内容：

AAV基因药物研发工艺；
AAV基因药物研发质量考虑要点。

主讲人：

吴小兵博士，教授，博士生导师，北京锦篮基因科技有限公司董事长兼总经理
在中国预防医学科学院病毒学研究所病毒基因工程国家重点实验室从事病毒载体研究工作15年。曾因病毒载体方面的成就获得国家科技进步二等奖，卫生部科技进步一等奖，北京市科技成果二等奖，个人获得863计划15周年重要贡献奖，发表学术论文40余篇，病毒载体相关发明专利10余项。2014年创办非营利性北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所，2018年创建北京锦篮基因科技有限公司，有三款罕见病AAV基因药物申报IND获得受理。

主题二：将基因工程创新技术应用于生产平台，直击AAV生产挑战

直播内容：

药明生基/OXGENE的AAV质粒系统，提供高滴度和高质量的AAV载体的生产；
药明生基/OXGENE的TESSA新技术，更优AAV生产率和质量；
结合OXGENE的研发能力，药明生基加速赋能全球客户从CGT疗法的研发、开发到生产的端到端、一体化服务，惠及客户和患者

主讲人：

刘倩博士，药明生基，OXGENE Head of Engineering and Production
With a background in cell and molecular biology, Dr Qian Liu joined OXGENE in July 2017 as a Cell Line Engineering Scientist. She was then gradually promoted to lead all biomanufacturing services OXGENE provide. Prior to joining OXGENE, Dr Liu was a postdoctoral researcher in the field of Regenerative Medicine, involved in bioartificial liver development and stem cell differentiation mechanism investigation in Loughborough University and the University of Nottingham, respectively. Dr Liu obtained her PhD in Molecular Nutrition from the University of Nottingham