新机遇！乐城真实世界研究助力创新药械研发 | CMAC大会报道

乐城先行区被定位为是海南自贸区（港）建设的先行区，也是中国内地唯一真实世界数据应用的先行区。2013年2月，国务院正式批复设立海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，在前沿医疗技术研究等方面颁布了九条支持政策（“国九条”），放宽国外前沿药械特许准入，允许先行区进口、使用尚未在国内获批的新药、器械与设备。2019年，国家发展改革委、国家卫健委、国家中医药局、国家药监局四部委联合发布《关于印发的通知》，被视为“国九条”升级版，内容包括了继续支持乐城试验区的发展；鼓励在乐城试验区开展真实世界研究；对先行区范围内临床急需少量进口药品、医疗器械的符合要求的临床使用数据，可以用于进口药品、医疗器械注册申请等。

孙丽霞介绍，一系列支持政策，让海外获批上市但还未在中国获批的药品和器械可在乐城申请使用，乐城生成的真实世界数据也可用于中国大陆的新药申请，更好地助力优质和临床急需的药械产品在国内的落地和注册。目前，真实世界数据应用试点品种目录于2020年底获得批准，其中包括首批3种药品和第二批11个器械，截至2021年3月，基于乐城产生的RWE已支持了2种器械和1种药物的获批上市。

虽然真实世界研究当前在业内受到了普遍关注，也有更多药械企业参与其中，但需要注意的是，真实世界证据不是对原有评价体系的打破，而是起到补充和完善的作用。在开展真实世界研究项目时，理解监管部门对待真实世界证据的态度十分重要。

孙丽霞认为，真实世界研究的开展，需要产品注册、研发与临床医学、市场准入与销售等进行跨部门的精诚合作，过程中必然会遇到很多困难。她认为，真实世界研究项目成功的关键要素主要包括了企业内部充分的准备、严谨的研究方案设计、科学的统计分析、高质量的执行及与监管部门的及时沟通等多个方面，尤其是高质量的执行、与监管部门的沟通尤为重要。

图源：海南省药品监督管理局官网截图

在与监管部门的沟通方面，今年4月29日，海南省药品监督管理局、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局发布了“在博鳌乐城申报开展药品真实世界研究试点的服务指南”，进一步推动以注册申报为目的的药品真实世界研究试点工作，并进一步明确了在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称博鳌乐城）开展药品真实世界研究试点的申报流程。其中就指出，省药监局收到申请和申报资料后45个工作日内向申请企业书面反馈审核结果。需要与企业进行沟通交流的，省药监局通知企业召开沟通交流会，乐城管理局予以协助。

此外，真实世界研究的成功依赖高质量的数据，而高质量的数据肯定来自于高质量的执行。这方面可以选择与具有丰富经验和高质量水平的团队进行合作。

在真实世界研究方面，泰格医药致力于打造真实世界研究服务的领先品牌。公司真实世界研究服务团队有着丰富项目经验，已在中国执行了近百个真实世界研究项目，支持超过50个客户。依托强大的CRO 和SMO运营能力，结合创新技术和丰富项目管理经验，在NMPA真实世界研究相关法规与指导原则下，团队能够为客户提供高质量的一站式服务，包括研究咨询、SMO、临床运营、统计分析、医学写作、注册申请、患者招募和随访等涵盖项目全流程的服务。目前，泰格医药已在乐城参与了3项真实世界研究（RWS）和1项由研究者发起的研究（Investigator-Initiated Trial, IIT）。

2021年5月31日，“博鳌乐城临床研究中心”正式揭牌。该中心是在海南省卫生健康委员会、海南省药品监督管理局等有关部门的指导下，由博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局批准设立的下属机构，前期授权委托泰格医药共同运营和管理。

博鳌乐城临床研究中心将围绕创建可持续研究体系、探索创新临床研究模式、加强一流研究机构合作、助力卓越药械临床开发、引进顶尖临床研究人才、推动医教研产深度融合等六方面开展相关工作，旨在依托乐城先行区和泰格医药各自的优势，进一步提升乐城先行区内医疗机构临床研究能力，加强海南省内医疗机构的资源整合和科研合作，加快推进乐城临床需求与真实世界研究的无缝衔接，吸引更多国际先进创新药械落地并开展真实世界研究，打造具有乐城特色的临床研究共同体，形成可借鉴可复制可推广的乐城示范经验，努力将临床研究中心建设成为具有国际领先水平的临床研究基地和联合体，成为乐城先行先试改革创新以及海南自由贸易港全面建设的示范基地。

目前，研究机构、患者、企业等真实世界研究参与各方还面临着许多挑战。比如可开展项目的机构数量不多，患者对于真实世界研究的依从性和知晓度不足，企业缺乏专业的团队和相关人才等。

孙丽霞表示，随着政策的大力支持和行业的逐渐发展，目前真实世界研究已踏入了一个新的时代，迎来了新机遇。要利用乐城的创新政策实现产品在国内快速获批，一定要抓住机遇、及早布局、做好计划、有效执行。未来，泰格医药也将继续通过自身覆盖临床研究全产业链的一体化研发服务，借助乐城先行区享有的全国独一无二的特许药械进口使用政策，积极开展真实世界研究和各类科学研究，加速新药研发和注册落地，造福于病患。

注：本公众号发布内容仅供一般参考之用，不可视为详尽说明，亦不构成信息披露和投资建议，投资者不应以该等内容取代其独立判断或仅根据该等内容做出决策。