2022年1月 | 全球生物医药投融资报告：总额超79亿美元，细胞疗法仍是“顶流”，下一代基因编辑等技术受资本青睐

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关键词：生物医药融资医药基因细胞疗法生物药

资讯来源：医药魔方

发布时间： 2022-02-20

根据医药魔方PharmaInvest数据库，2021年1月，全球生物医药领域有超80家开发新技术、新疗法的公司公布融资和IPO消息，累计融资金额超79亿美元。

从地区来看，国内融资热度略高于国外（52% vs 48%）。从轮次来看，A系列融资事件最多，共36起；其次是B系列，共23起；此外，有7家公司完成天使轮系列融资、6家公司完成种子轮融资、6家公司完成C轮融资。

从技术类型来看，传统小分子“历久弥新”，1月共有25起左右融资及IPO事件。细胞疗法依然是最受欢迎的“前沿技术”，共有近20起融资事件；AI制药1月融资热度仅次于细胞疗法，有13起左右融资事件；基因疗法/基因编辑疗法是1月融资热度排名第3的前沿技术，也有10起左右融资及IPO事件。

在1月获得资本支持的前沿技术还包括，双抗/多抗、RNA疗法、偶联疗法、递送技术、蛋白降解剂、外泌体疗法、RNA编辑疗法以及Gene Coding疗法等。

融资TOP3

TOP1：Altos Labs

时间：2022年1月19日

金额：30亿美元（A轮）

领域：细胞再生

魔方评分：★★★

1月19日，Altos Labs携30亿美元的融资高调亮相，这是生物医药领域前所未有的单笔融资规模。Altos Labs致力于揭示细胞再生编程的深层生物学，其使命是恢复细胞健康和活力，逆转疾病、损伤和残疾，最终目标是通过细胞再生编程为医学领域带来变革。

在没有公布任何管线的情况下，Altos Labs之所以首轮融资就能吸引数十亿美元，与其背后的团队阵容密不可分。管理层面，GSK目前的CSO兼研发总裁Hal Barron在今年8月1日起将加入Altos Labs，任CEO兼董事会联席主席；曾任GRAIL CEO、Juno Therapeutics总裁兼CEO的Hans Bishop博士是Altos Labs的总裁、创始人兼董事会联席主席；Altos Labs另一位创始人、首席科学家兼董事会联席主席是Rick Klausner博士，他曾参与创办Lyell、Juno、GRAIL等公司，还曾是NCI的所长；COO Ann Lee-Karlon博士是Genentech的前高级副总裁。

科学层面，Altos Labs汇集了多位诺奖得主及顶级科学家，包括2012年诺贝尔生理学或医学奖得主Shinya Yamanaka博士，2020年诺贝尔化学奖得主Jennifer Doudna博士，2018年诺贝尔化学奖得主Frances Arnold博士，1975年诺贝尔生理学或医学奖得主David Baltimore博士，拉斯克基础医学研究奖得主Peter Walter博士，再生医学领域先驱Juan Carlos Izpisua Belmonte博士，哺乳动物细胞表观遗传重编程领导者，剑桥大学表观遗传学名誉教授Wolf Reik博士，谷歌DeepMind最近的研究负责人Thore Graepel博士等。

正如Hans Bishop博士所说，建立一家具有非凡抱负的公司需要非凡的人。对于Altos Labs来说，人已经达到了超顶配级别，钱更是足够充沛，未来几年究竟会带来怎样的惊喜，非常令人期待。

TOP2：Eikon Therapeutics

时间：2022年1月6日

金额：5.178亿美元（B轮）

魔方评分：★★★★★

1月6日，Eikon Therapeutics 宣布完成5.178亿美元的B轮融资，自两年前成立以来，已累计筹集了超过6.68亿美元。Eikon总部位于加州海沃德，是将活细胞超分辨率显微镜应用于药物发现的先驱公司，致力于通过测量活细胞中单个蛋白质的实时运动来开发差异化的治疗方法。与Altos Labs一样，Eikon Therapeutics背后也有诺奖得主的支持，2014年诺贝尔化学奖得主Eric Betzig是其科学顾问之一。

TOP3：Alumis

时间：2022年1月6日

金额：2亿美元（B轮）

领域：小分子

魔方评分：★★★

1月6日，以改变自身免疫疾病患者生活为使命的精准医疗公司Alumis宣布完成2亿美元的新一轮融资。与Altos Labs、Eikon Therapeutics 不同，Alumis已经公布了部分具体管线。

Alumis称，B轮融资收益将用于继续推进管线开发，其中，主要项目ESK-001是一种具有高度选择性、潜在best in class的TYK2类抑制剂。与目前临床开发的其他疗法相比，ESK-001对TYK2比JAK1具有更高的选择性。TYK2是炎症性疾病和自身免疫性疾病的关键调节因子，调节TYK2的分子有潜力有效治疗多种自身免疫性疾病。ESK-001目前正处于I期临床，被开发用于治疗银屑病，其他适应证也在开发中。

TOP3前沿技术

TOP1：细胞疗法

2022年1月，细胞疗法延续了2021年的融资热潮，融资数量依然位居前沿技术之首，共披露了18起左右融资事件，涉及多种疗法类型，包括CAR-T（如ImmPACT Bio、博生吉、莱芒生物）、CAR-Treg（如Kyverna Therapeutics）、NK/CAR-NK（如ONK Therapeutics、景达生物）、TIL（如君赛生物、卡替医疗）以及干细胞疗法（如士泽生物、瑷格干细胞、世联康健）等。

从地区来看，国内融资热度远高于国外（12起 vs 6起）。从金额来看，1月细胞疗法领域只有开发基于逻辑门的CAR-T细胞疗法的ImmPACT Bio融资金额超过了1亿美元。

2022年1月部分细胞疗法相关融资事件

ImmPACT是一家临床阶段生物技术公司，其基于逻辑门的CAR-T平台解决了癌症治疗中的关键生物学挑战，如抗原逃逸、脱靶毒性和免疫抑制肿瘤微环境。包括B轮融资在内，ImmPACT迄今已筹集了约1.29亿美元，目前公司管线布局涉及血液系统恶性肿瘤以及肺癌和脑胶质瘤。

对于血液系统恶性肿瘤，ImmPACT的领先项目是CD19-CD20双特异性“OR门”CAR-T，旨在解决抗原逃逸问题。伴随B轮融资，ImmPACT更新了其CD19-CD20双特异性CAR-T治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的I期临床研究数据。迄今为止，共有8例患者接受了中位随访期为12个月的随访，其中7例患者达到并保持完全缓解（CR）。此外，研究观察到良好的耐受性，没有治疗相关的神经毒性，也没有1级以上的细胞因子释放综合征。公司计划在2023年推出关键性的II期研究。

CD19-CD20双创作“OR门”CAR-T（来源：ImmPACT官网）

相比于血液瘤，CAR-T治疗实体瘤更具挑战性，部分原因是出于脱靶安全性的考虑和免疫抑制肿瘤微环境，ImmPACT正在开发新的策略来解决这一未满足的需求。举例来说，ImmPACT的激活性/抑制性“NOT门”CAR组合可特异性区分肿瘤细胞和正常细胞。激活性CAR（aCAR）杀死肿瘤细胞，同时抑制性CAR（iCAR）保护正常细胞。该平台通过配对不同的激活性/抑制性组合，有可能为实体瘤治疗提供多种产品。

CAR-T细胞表面表达两种不同的CAR：aCAR靶向肿瘤表面的抗原；iCAR靶向在健康细胞中表达，但是在肿瘤中丢失的抗原。它们与健康细胞接触时，iCAR被激活，可以抑制aCAR活性，从而避免激活CAR-T细胞。而肿瘤细胞因为丢失了激活iCAR的抗原，而无法抑制CAR-T细胞活性，从而被杀死。（来源：ImmPACT官网）

推荐阅读：诺华支持，下一代“智能”CAR-T玩家完成1.11亿美元B轮融资

TOP2：AI制药

AI制药在2022年1月的融资热度仅次于细胞疗法，共披露了13起融资事件。一个重要的趋势是，AI技术已经扩大应用范围，除了小分子，1月披露融资的多家公司正在利用AI技术开发大分子（如信华生物）、细胞疗法（如 Cellino、Xcellbio）、RNA疗法（如溪砾科技）等。

2022年1月部分AI制药相关融资事件

在1月宣布融资的AI制药公司中，基于机器学习进行临床前药物发现的生物技术公司PostEra在披露融资消息的当天，宣布与制药巨头辉瑞扩大已有的战略合作，双方将建立一个AI Lab，推进多个药物发现项目，最初聚焦肿瘤和COVID-19抗病毒治疗。PostEra将收到1300万美元的预付款，并有资格获得总计2.48亿美元的额外里程碑付款。

除PostEra，1月12日宣布完成2800万美元种子轮融资的AI制药公司Quris在本月也宣布与制药巨头默克达成了一项合作。Quris团队阵容豪华，包括Moderna联合创始人Robert Langer和诺贝尔奖得主Aaron Ciechanover，公司主要的Bio-AI 临床预测平台可以更好地预测哪些候选药物将在人体中安全发挥作用，从而避免临床试验失败的巨大成本。使用Bio-AI平台开发的首个AI药物准备在今年开展I期临床。

TOP3：基因疗法/基因编辑疗法

基因疗法/基因编辑疗法是1月融资热度排名第三的前沿技术领域，共披露了10起左右融资事件，国内外融资热度相当。从金额来看，有2家涉及基因疗法/基因编辑疗法开发的公司融资金额超过1亿美元，其中开发下一代基因编辑疗法的Metagenomi值得关注。

2022年1月部分基因疗法/基因编辑疗法融资事件

Metagenomi是一家拥有多功能下一代基因编辑工具组合的基因疗法公司，1月25日宣布完成了1.75 亿美元 B 轮融资。本轮融资由PFM Health Sciences、Farallon Capital Management和一家领先的全球投资公司领投，同时获得了战略伙伴 Moderna以及现有投资者Leaps by Bayer等机构的支持，融资收益将用于推进其体内和体外基因编辑治疗项目。

Metagenomi已经鉴定了100多个新的核酸酶家族，为发现下一代基因编辑系统打下了基础。官网显示，Metagenomi已经搭建了丰富的管线（下图），体内项目涵盖代谢疾病和遗传性疾病，体外项目侧重于癌症细胞疗法。

合作方面，2021年11月，Metagenomi与Moderna达成了合作，Moderna将使用mRNA和LNP技术与Metagenomi共同推进遗传性疾病的体内基因编辑疗法。

其他前沿技术

1、新型RNA疗法——U1衔接子

公司名称：Ceptur Therapeutics

融资情况：7500万美元（A轮）

魔方评分：★★★★★

Ceptur Therapeutics总部位于美国新泽西州，正在开发一种基于U1衔接子（U1 Adaptor）的寡核苷酸疗法，U1 snRNP（U1 small nuclear ribonucleoprotein）生物学领域的领先科学家、罗格斯大学分子生物学教授Samuel Gunderson博士是公司的联合创始人。Samuel Gunderson博士曾在2009年发表于Nature Biotechnology上的一篇论文中，描述了U1衔接子介导的基因沉默机制。

U1衔接子概念（图片来源：Nature Biotechnology）

具体来说，U1衔接子是一种双功能寡核苷酸，含有一个能与目标基因pre-mRNA互补配对的靶向区，以及一个能与U1 snRNP结合的U1区，形成的U1 snRNP复合物能够抑制poly(A)尾的延伸。缺乏poly(A)尾的pre-mRNA无法成熟，在细胞核内即被降解，进而导致细胞质中对应的mRNA水平下降。

Ceptur Therapeutics的联合创始人、总裁兼CEO Peter Ghoroghchian博士在接受采访时表示，由于pre-mRNA存在于细胞核中，在这个阶段沉默是有好处的，因为治疗不会与细胞质中的其他mRNA结合蛋白发生碰撞。这意味着，U1衔接子疗法可能比RNA干扰（RNAi）疗法或者ASO疗法有更多的靶点。公司官网显示，Ceptur Therapeutics的管线涉及癌症、中枢神经系统疾病、肾病以及免疫相关疾病等多个领域。

推荐阅读：新型RNA疗法来了！BMS参投，新贵公司A轮融资7500万美元

2、Gene Coding疗法

公司名称：SalioGen Therapeutics

融资情况：1.15亿美元（B轮）

魔方评分：★★★★

SalioGen Therapeutics正在推进一种被称为“Gene Coding”的新型基因疗法。Gene Coding是一种基因修改途径，通过添加新的基因代码，开启、关闭或者修改新基因或者现有基因的功能。公司去年3月宣布完成2000万美元的A轮融资，今年1月又完成了1.15亿美元的B轮融资。

Gene Coding的机制：利用LNP递送编码Saliogase的RNA，以及供体DNA序列（任何长度或者多个DNA序列）（图片来源：SalioGen Therapeutics）

SalioGen Therapeutics的Gene Coding疗法是基于其精确DNA整合技术(Exact DNA Integration Technology ，EDIT)平台开发的，该平台是一种利用专有的哺乳动物衍生酶（Saliogase）的基因组工程技术，Saliogase可将DNA序列整合到基因组中确定的位置，无缝整合机制不引起双链DNA断裂，不依赖宿主DNA修复途径或同源重组，提高了效率和可靠性。SalioGen Therapeutics称，因具有广泛的适用性，递送任何尺寸基因的能力以及显著的生产优势，EDIT有潜力改变遗传性疾病和其他疾病的治疗模式。

根据SalioGen Therapeutics官网显示，公司已建立了丰富的管线（下图），涉及眼科疾病、肝脏疾病、心脏疾病、肺部疾病等多种疾病领域。

SalioGen Therapeutics的管线

3、RNA编辑疗法

公司名称：Korro Bio

融资情况：1.16亿美元（B轮）

魔方评分：★★★★★

1月5日，RNA编辑技术开发公司Korro Bio宣布完成1.16亿美元的B轮融资。Korro由知名风投机构Atlas Venture创立于2018年，公司位于美国马萨诸塞州，此前已完成9150万美元的A轮融资。Korro的RNA编辑技术利用了体内天然的RNA编辑系统，通过催化RNA上的单个碱基变化来修改蛋白质序列和功能，因而无需永久修改基因组。

RNA编辑的机制（来源：Korro）

具体来说，这一技术通过可靶向特定RNA序列的寡核苷酸招募内源性ADAR酶（天然的腺苷脱氨酶）到特定位置进行精确的RNA编辑，ADAR能将腺苷（A）脱氨基为肌苷（I），在翻译过程中肌苷会被翻译器读作鸟苷（G），从而实现A→G的编辑。KorroBio目前的重点开发方向是肝脏、中枢神经系统和眼科疾病。

推荐阅读：RNA编辑技术开年红，KorroBio获1.16亿美元B轮融资

4、分子胶

公司名称：Ambagon Therapeutics

融资情况：8500万美元（A轮）

魔方评分：★★★★★

1月6日，致力于分子胶开发的生物技术公司Ambagon Therapeutics宣布完成8500 万美元的 A 轮融资，以增强其药物发现平台并推进其管道分子胶。此轮融资由Nextech Invest 领投，种子投资者RA Capital Management、 AbbVie Ventures等跟投。

许多与疾病相关的蛋白质具有传统小分子药物无法靶向的固有紊乱区域。不过，研究已经发现了数千种具有可以与14-3-3蛋白相互作用的固有紊乱区域的蛋白。14-3-3与一个紊乱的蛋白区域结合时，可诱导有序性，赋予蛋白可成药性。

14-3-3 的工作原理（来源：Ambagon Therapeutics）

具体来说，14-3-3蛋白是在大量疾病相关途径中发挥关键作用的衔接蛋白。14-3-3蛋白可与伙伴蛋白无序区域中的特定磷酸化序列形成复合物，进而影响这些“伙伴蛋白”（clients）的功能。许多疾病相关蛋白都是14-3-3的clients，如驱动癌症的Raf激酶、FOXO转录因子、p53肿瘤抑制因子以及神经疾病靶点如tau、α synuclein和LRRK2激酶。

14-3-3蛋白通过识别磷酸化的含丝氨酸或苏氨酸的基序，在特定的结合槽中与clients相互作用，使无序的结构域变得有序，并为小分子（包括分子胶）识别创造必要的结构。

Ambagon Therapeutics的管线

由14-3-3生物学和药物蛋白质相互作用领域的世界领先科学家创立的Ambagon致力于开发稳定14-3-3：靶蛋白复合物的分子胶，公司的管线目前主要集中在肿瘤学领域，有5个项目正在探索中。

参考资料：

1# Altos Labs launches with the goal to transform medicine through cellular rejuvenation programming（来源：PRNewswire）

2# Eikon Therapeutics Announces $517.8 Million Series B Raise and Expansion of Executive Leadership Team（来源：Eikon官网）

3# Esker Therapeutics Announces Name Change to Alumis and Completion of $200 Million Series B Financing to Advance Precision Medicines for Autoimmune Diseases（来源：BUSINESSWIRE）

4# PostEra announces $260M multi-target strategic AI Lab collaboration with Pfizer（来源：PRNewswire）

5# Merck KGaA, Darmstadt, Germany, Enters into Option Agreement with Quris on its BioAI Platform for Clinical Safety Prediction（来源：Merck KGaA）

6# Metagenomi Closes Oversubscribed $175M Series B Financing to Advance Therapeutic Pipeline and Expand Novel Gene Editing Platform（来源：Metagenomi）

7# Ambagon Therapeutics Launches with $85 Million Series A to Advance Pioneering Molecular Glue Platform and Progress Pipeline（来源：Ambagon Therapeutics）