「医药界诺贝尔奖」50周年大奖榜单｜美国盖伦基金会公布「金禧奖」名单

参会指南 | 第三届中国新药CMC高峰论坛参会答疑整理！

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转自：蒲公英（ouryao.com)  整理：青于蓝

图片来源：盖伦基金会官网

2022年10月28日，美国盖伦基金会（The Galien Foundation）公布了金禧奖（Golden Jubilee Award）名单 。

为了致敬这半个世纪中出现的创新，盖伦基金会从在1970~2020年获奖的产品中选出了金禧奖（Golden Jubilee Award）得主。盖伦基金会表示，这些产品代表着“最佳中的最佳“（best-of-the-best）。奖项包括最佳生物技术产品奖，最佳医药产品奖，最佳孤儿药/罕见病产品奖和最佳疫苗奖。

金禧奖

best-of-the-best

01 最佳生物技术产品奖  

金牌：赫赛汀，罗氏/基因泰克  

银牌：Keytruda（帕博利珠单抗），默沙东  

铜牌：修美乐，艾伯维  

赫赛汀是靶向HER2的单克隆抗体。它是人类历史上第一个靶向致癌蛋白的单克隆抗体药物，拯救了无数乳腺癌患者的生命。对赫赛汀的新药研发做出突出贡献的三位科学家也获得了2019年拉斯克临床医学研究奖。

Keytruda是一款抗PD-1单克隆抗体。以它为代表的免疫检查点抑制剂的出现是癌症治疗上的重大突破。促成免疫检查点抑制剂问世的免疫疗法先驱JamesAllison教授与本庶佑教授也在2018年摘得诺贝尔生理学或医学奖的桂冠。目前，Keytruda已经获批治疗超过50种癌症适应症，成为癌症免疫治疗的基石性产品之一。  

修美乐是全球首个获批上市的全人源抗肿瘤坏死因子单克隆抗体。它最初在2002年获得美国FDA批准用于治疗类风湿性关节炎。由于肿瘤坏死因子在炎症反应中的重要作用，它已经获得FDA批准治疗克罗恩病、银屑病、全葡萄膜炎等多种皮肤科、胃肠道、风湿性和眼科炎症疾病。

02 最佳医药产品奖  

金牌：格列卫，诺华  

银牌：Zocor（辛伐他汀），默沙东  

铜牌：Augmentin（阿莫西林/克拉维酸），GSK  

格列卫是人类治疗慢性白血病上的一大突破，作为BCR-Abl抑制剂，它为携带BCR-Abl融合基因的患者提供了一种非化疗的精准疗法。在格列卫诞生前，只有30%的慢性骨髓性白血病患者能在确诊后活过5年。格列卫将这一数字从30%提高到了89%。  

Zocor是他汀类药物的代表，用于降低血液中的胆固醇和脂质水平。他汀类药物的出现是预防心血管疾病方面的里程碑，通过与运动、饮食控制联用，可以避免血脂升高，降低心脏病发作的风险。  

Augmentin（阿莫西林/克拉维酸）是一种青霉素类的抗生素。青霉素类的抗生素历史上是人类治疗感染的重要工具。然而细菌中β-内酰胺酶的产生能够降解青霉素类药物，从而让细菌产生耐药性。在上世纪70年代，科学家们发现克拉维酸是一种强力的β-内酰胺酶抑制剂。它与青霉素类药物阿莫西林联用制成的复方抗生素Augmentin为抵抗青霉素耐药性提供了重要的治疗选择。

 

03 最佳孤儿药/罕见病产品  

金牌：Kymriah，诺华  

银牌：Spinraza，渤健/Ionis  

铜牌：Kalydeco，Vertex Pharmaceuticals  

Kymriah是首款获得FDA批准的CAR-T细胞疗法。与免疫检查点抑制剂一起，CAR-T细胞疗法代表着利用人体免疫系统抗击癌症方面的重要突破。

Spinraza是首款获得FDA批准用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO）疗法。它为这些罕见病患者带来了首个FDA批准的治疗选择。Spinraza也揭示着ASO疗法这一治疗模式在治疗罕见病方面的潜力。

Kalydeco是首款获得FDA批准，针对囊性纤维化（CF）致病根源的疗法。它的出现改变了囊性纤维化的治疗格局，此前，肺移植是这些患者唯一的有效治疗方法。

04 最佳疫苗  

金牌：佳达修和佳达修9，默沙东  

银牌：Prevnar13，辉瑞  

铜牌：Vaxelis六合一婴儿疫苗，赛诺菲巴斯德/默沙东  

HPV疫苗是全球第一个用于预防癌症的疫苗，是人类首次尝试通过疫苗消灭一种癌症。佳达修是美国FDA批准的首款HPV疫苗，能防止HPV6、11、16、18的感染，后来批准的佳达修9则能够防止9种HPV毒株的感染。它们的应用让宫颈癌的预防手段更为全面和有效。  

Prevnar13是一种13价肺炎球菌偶联疫苗。它通过化学方法将多糖或寡糖抗原偶联到蛋白质载体上，能够更好地刺激成人与儿童的免疫反应，对13种血清型提供保护。  

Vaxelis六合一婴儿疫苗是首款在儿童中同时对6种不同疾病提供保护能力的疫苗，它在2019年获得美国FDA批准，用于在年龄为6周到4岁的儿童中防止白喉、破伤风、百日咳、乙型肝炎、脊髓灰质炎，和b型流感嗜血杆菌引起的侵袭性疾病。 

本文将盘点2019-2022年获得美国盖伦奖的最佳生物技术产品和最佳药品。 

  

盖伦奖

2019-2022年

最佳生物技术产品奖  

2022年，Inmazeb，再生元公司   

Inmazeb由再生元公司开发，靶向埃博拉病毒表面的糖蛋白。这种糖蛋白通过与细胞表面的受体相结合，导致病毒和宿主细胞膜的融合，使病毒进入细胞。组成Inmazeb的三种抗体可同时与这种糖蛋白结合，从而阻断病毒的附着和进入细胞。

2020年10月，美国FDA批准Inmazeb上市，治疗成人和儿童埃博拉病毒感染。这也是FDA批准的首个治疗埃博拉病毒（Ebolavirus）感染的药物。

2021年，Oxbryta（voxelotor），Global Blood Therapeutics  

Oxbryta（voxelotor）用于治疗成人和12岁及以上儿童患者镰状细胞病 (SCD) 引起的溶血性贫血，作为单一疗法或与羟基脲联合使用。Global Blood Therapeutics公司公司开发的Oxbryta是一款每日口服一次的创新疗法，它通过与血红蛋白结合，增加了它与氧气的亲和力。由于携带氧气的血红蛋白不会聚合，Oxbryta可以防止血红细胞变成镰刀型和损毁，它在2019年获得FDA加速批准，成为首款抑制血红蛋白聚合过程的创新疗法。

2020年    

Tegsedi，Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals  

Onpattro，Alnylam Pharmaceuticals  

Vyndaqel，Pfizer  

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常，导致淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。TTR沉积的组织包括外周神经、心脏、肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。TTR在这些组织和器官中的沉积造成多种感觉，运动和植物性功能异常，最终会导致患者在症状出现后3-5年内去世。据估计，世界上有大约5万名hATTR患者。  

2020年并列获奖的三款产品从不同的角度治疗治疗这一疾病。Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导致mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。  

由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。  

辉瑞开发的Vyndaqel则是一款口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓淀粉样蛋白沉积的产生。 它被FDA批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。   

2019年，Luxturna，Spark Therapeutics

Luxturna（voretigeneneparvovec-rzyl）是 Spark Therapeutics 公司（已被罗氏收购）开发的一款创新基因疗法，它将表达正常RPE65酶的转基因装入腺相关病毒（AAV）载体中，通过视网膜下注射注入到患者的视网膜细胞附近。 2017年12月，该药获得FDA批准，治疗携带RPE65基因突变的遗传性视网膜营养不良患者。

最佳药品奖  

2022年，Lumakras（sotorasib）， 安进公司  

KRAS基因突变是癌症患者中最常见的致癌基因突变之一，它也曾经是著名的“不可成药”靶点。

2021年5月，美国FDA基于开放标签1/2期临床试验Code BreaK100的缓解率结果，加速批准安进（Amgen）公司的Lumakras上市，用于治疗携带KRASG12C突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者。这是首款获批的靶向特定KRAS基因突变的抗癌疗法，代表着针对KRAS靶点药物开发的重要里程碑。

2022年8月，安进宣布sotorasib在治疗携带KRASG12C突变的经治NSCLC患者的3期临床试验中达到主要终点。

2021年，诺欣妥（沙库巴曲/缬沙坦），诺华（Novartis）  

诺欣妥（英文商品名Entresto）的突破在于将两种不同药物结合在一起。 早在上世纪80年代，科学家们就知道脑啡肽酶抑制剂沙库巴曲有可能具有舒张血管、保护心脏的作用，但是在治疗心衰患者的临床试验中它却没有表现出预期的效果。 进一步的研究发现，沙库巴曲会抑制血管紧张素II的降解，导致体内血管紧张素II升高。 缬沙坦是一种血管紧张素II受体拮抗剂，将它与沙库巴曲联用解决了沙库巴曲导致血管紧张素II升高的副作用，更好地达到舒张血管，减轻心脏负担的作用。

2020年，pretomanid，TB Alliance

Pretomanid是 由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（ TB Alliance ）开发的新分子实体。 2019年8月，该药获得美国FDA批准上市，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。 公开资料显示，这是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。

2019年，Shingrix，GSK

Shingrix（中文商品名： 欣安立适）是葛兰素史克（ GSK ）公司开发的一种灭活型的重组疫苗，用于50岁及以上成人带状疱疹预防。

 

盖伦奖

简介

盖伦基金会成立于1970年，其颁发的盖伦奖（Prix Galien USA Awards）素有“医药界的诺贝尔奖”之称。它表彰为改善人类健康做出的杰出科学创新，被认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉。从1970年到2020年的半个世纪里，总计来自15个国家的288款产品获得了盖伦奖，涵盖17个治疗领域。 

盖伦奖由包含多名诺贝尔奖得主的评委会选出，奖项包括最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product），最佳药品奖（Best Pharmaceutical Agent），最佳医疗技术产品奖（Best Medical Technology）和最佳数字健康产品奖（Best DigitalHealth Solution）。

参考：药明康德、盖伦基金官网

原文题目：“医药界诺贝尔奖”50周年大奖榜单公布

中国新药CMC高峰论坛最新日程

2020年，首届中国新药CMC高峰论坛在上海张江成功举办，活动的主题是“时代起兮药飞扬，创新研发为健康！”，揭开了这一系列活动的隽永篇章。2021年，在新冠疫情反复的大背景下，第二届高峰论坛又一次盛大举办，700多位同药们再次欢聚上海张江，探讨“新药创新，CMC先行！”这一重要话题，会场气氛热烈，会议圆满成功。转眼间，我们迎来了第三届CMC高峰论坛。

在过去的几年里，中国的新药研发继续发生巨大的变化：百靶竞技，百炼创新，百家上市，百药争先，新药创新蔚然成风，成为行业的发展趋势和关注的焦点。与此同时，中国制药行业和企业也面临着各种各样的挑战，比如：出海已经成为一个越来越明显的趋势，但中国领军企业的出海征程接连遭遇风浪，一波三折。2022年5月，国家发改委正式发布首部生物经济五年规划——《“十四五”生物经济发展规划》，首次提出“生物经济”的概念，与“碳中和”、“环境、社会及管治（ESG）”成为制药企业需要完成的新的必修课，因此得到越来越大的重视。

顺势而为，我们决定今年的大会聚焦这些最新的行业热点，特别邀请几十位行业领袖和专家通过“策划篇”、“实践篇”、“挑战篇”、“政策篇”这四个板块来分享他们的真知灼见和宝贵经验，共同探讨交流，希望帮助企业迎接新挑战，解决新问题，把握新机遇。

在成功举办两届大会的基础之上，药时代联合博腾股份、晶泰科技、晶云药物、华先医药、保诺－桑迪亚、美国化学文摘社、明捷医药、药璞医药、美测医药、创诺医药、药鹿信息、药羚科技、海步医药、上海市生物医药科技发展中心、肝病新药联盟等多家企业及单位，将于2022年11月3日（星期四）、4日（星期五）在上海喜来登由由大酒店（浦东新区浦建路38号）隆重举办“海阔凭药去，大道创新行！——2022第三届中国新药CMC高峰论坛”，持之以恒地共同打造聚焦CMC（化学、生产和控制）的行业分享、交流、合作的平台。

本次大会得到几十位新药领域的行业领袖、资深专家和博腾股份为代表的众多合作伙伴们的大力支持。我们向他们表示诚挚的敬意和谢意！

仿制药，改良药，创新药，药药欲试，誓将健康伟业进行到底！

平凡心，仁爱心，事业心，心心相印，诚愿美好世界永无顽疾！

热烈欢迎广大朋友们在进博会的前两天莅临行业盛会！我们欢聚一堂，共议新药大计，共襄创新盛举！ 

2022年10月31日

 会议规划

  MEETING PLANNING

时间：2022年11月3（星期四）、4日（星期五）

地点：上海喜来登由由酒店（上海浦东新区浦建路38号）

酒店外景

酒店地理位置图

酒店交通图

规模：～500-800人

日程简介：

• 2022年11月3日：论坛（全天）、晚宴、鸡尾酒会
  

• 2022年11月4日：论坛（全天）

 会议日程

  以大会当天实际安排为准

11月3日（星期四）上午

【谋划篇】

中国新药如何创新、出海、商业化？

7:00~9:00

参会嘉宾签到

9:00~9:05

主办方及战略合作方致辞

9:05~9:10

9:10~9:30

生物医药创新前沿和中国新药最新进展

陈凯先 院士「中国科学院院士、中国科学院上海药物所研究员」

9:30~10:00

从引进到出海，中国新药如何做好国际化布局？

张连山 博士「恒瑞医药副总经理、全球研发总裁」

10:00~10:30

探讨未来十年创新药的研发方向—— Doing what patients need most next decade

谢雨礼 博士「微境生物创始人、CEO」

10:30~11:00

国内创新药生态报告及前进之路

邵毅 博士「麦肯锡全球副董事合伙人」

11:00~11:10

博腾股份上海总部启用仪式

11:10~12:00

圆桌讨论：三思方迈步，百折不回头！——中国创新药如何迎接今天的挑战，打造美好的未来？

主持嘉宾：

杜涛 博士「前FDA新药审评专家、埃格林医药董事长」

分享嘉宾：

陈凯先 院士「中国科学院院士、中国科学院上海药物所研究员」

张连山 博士「恒瑞医药副总经理、全球研发总裁」

谢雨礼 博士「微境生物创始人、CEO」

邵毅 博士「麦肯锡全球副董事合伙人」

张洪涛 博士「CytoCan创始人、教授」

12:00~13:30

社交午餐

11月3日（星期四）下午

【实践篇】

宝贵的实战经验分享

13:30~14:00

和黄医药新药CMC经验分享

吴振平 博士「和黄医药资深副总裁」

14:00~14:30

制剂技术平台赋能创新药制剂开发

赵建 先生「博腾股份小分子事业部制剂部负责人」

14:30~15:00

华领医药新药CMC经验分享

佘劲 博士「华领医药药物研发生产部高级副总裁、首席制造官」

15:00~15:30

智能化自动化驱动的药物结晶研究

黄嘉骏 先生「晶泰科技技术总监」

15:30~16:00

Solution engine 2.0 – 难溶化合物快速增溶技术平台

黄于伦 女士「保诺-桑迪亚制剂部副总监」

16:00~16:10

社交茶歇

16:10~16:40

Protac新药开发中的CMC问题解决方案

冯焱 博士「领泰生物创始人、总经理」

16:40~17:10

ADC新药研发中的机遇、挑战及CMC要素

花海清 博士「映恩生物药物研发副总裁」

17:10~17:40

小核酸类新药研发中的机遇、挑战及CMC要素

童成 博士「瑞博生物药物研发执行副总裁」

17:40~18:30

圆桌讨论：药企数智化转型探索与实践

主持嘉宾：

喻咏梅 女士「博腾股份数智化及质量管理专家」

分享嘉宾：

金勇 先生「复星医药产业公司精益运营部智能制造联席总经理」

夏禄华 先生「康希诺生物副总经理」

朱竞 先生「济民可信首席技术官」

殷栋 先生「恒瑞医药集团信息管理副总经理」

18:30~21:00

【我和我的CMC】晚宴及【博腾之夜】鸡尾酒会

11月4日（星期五）上午

【挑战篇】

生物经济、智能制造、碳中和

8:45~9:00

暖场欢乐大抽奖

• 113本新药好书免费送：《新药的故事1-3》、《十亿美元分子》、《药明康德经典译丛》……中国新药CMC高峰论坛“十三邀”！

• 与高峰论坛嘉宾共进午餐/晚餐VIP券

9:00~9:20

可持续发展和绿色化学实践

史峰 博士「博腾股份小分子事业部副总经理」

9:20~9:40

临床早期原料药的研究范围

荣达文 博士「华先医药副总裁」

9:40~10:00

新药研发中的关键晶型问题

陈岑 博士「晶云药物全球商务部负责人」

10:00~10:20

磨粉与粒度控制那些事儿

郭炬声 博士「博腾股份小分子事业部技术平台高级总监」

10:20~10:35

社交茶歇

10:35~10:55

ADC药物小分子部分CMC研发和监管

狄维 博士「海步医药副总经理」

10:55~11:15

3D打印药物如何变革制药工业生产力？

李秀艳 博士「年衍药业首席技术官」

11:15~12:00

圆桌讨论：新时代，新挑战，新机遇，中国药企和CDMO公司如何积极应对？

主持嘉宾：

郭劲松 博士「药时代创始人、肝病新药联盟联合主席兼秘书长」

分享嘉宾：

史峰 博士「博腾股份小分子事业部副总经理」

荣达文 博士「华先医药副总裁」

陈岑 博士「晶云药物全球商务部负责人」

郭炬声 博士「博腾股份小分子事业部技术平台高级总监」

狄维 博士「海步医药副总经理」

李秀艳 博士「年衍药业首席技术官」

12:00~13:30

社交午餐

11月4日（星期五）下午

【政策篇】

与时俱进，决胜千里！

13:15~13:30

暖场欢乐大抽奖

• 113本新药好书免费送：《新药的故事1-3》、《十亿美元分子》、《药明康德经典译丛》……中国新药CMC高峰论坛“十三邀”！

• 与高峰论坛嘉宾共进午餐/晚餐VIP券

13:30~13:50

上海市生物医药产业发展及相关政策

朱镕 女士「上海市经信委生物医药产业处副处长」

13:50~14:10

全球＆中国CDMO市场现状和未来发展趋势

毛化 先生「沙利文大中华区医疗业务合伙人兼董事总经理」

14:10~14:30

医保控费对创新药的机遇与挑战

张自然 博士「中国化学制药工业协会特邀副会长」

14:30~14:50

《药品管理法实施条例》对创新药企的启示

朱敏 律师「汉坤律师事务所资深合伙人」

14:50~15:10

中国创新药出海和对外转让的关键点

杜涛 博士「前FDA新药审评专家、埃格林医药董事长」

15:10~15:30

FDA483案例解读——如何顺利通过FDA的现场核查？（录像）

Peter Baker 先生「前FDA检查官、Live Oak　Quality Assurance创始人兼总裁」

15:30~15:45

感恩感谢欢乐大抽奖

• 与高峰论坛嘉宾共进午餐/晚餐VIP券

• 时尚电子潮品

15:45

高峰论坛闭幕

 报名详情

  REGISTRATION DETAILS

参会对象

• 制药企业及服务型企业高级管理人员

• 企业工艺研发部、制剂部、分析部相关技术人员

• 质量、法规注册部相关技术人员

• 药品注册及监管机构法规专家

• 投资人

参会费用

• 10月24日（含）报名：药企、研究机构、高校的朋友们 免费；其他朋友们 600元/位 

• 10月24日（星期一）为报名截止日

• 报名以主办方确认为准
  

• 以上费用包括参会费、会议资料费、茶歇费。不含午餐费、晚宴费

报名通道

报名链接：

https://www.bagevent.com/event/8128340

（请复制后在浏览器中打开）

报名二维码：

请长按或扫码报名

会务咨询

参会报名：

• Max（手机：13651790212，微信同号）

参展招商：

• 韦女士（手机：17811892253，微信：weina2253）
  

• Will先生（手机：13564569657，微信：27674131）

 酒店预订

  Hotel reservation

喜来登酒店住宿价格：800元/晚

预订方式：您可以将姓名、预订日期、房型通过邮件发送至Bruce.lu@sheraton.com并备注 参加中国新药CMC高峰论坛 即可

如遇取消需提前24小时邮件或来电取消

您可以通过图示联系方式，随时联系我们的酒店住宿负责人 陆佳俊 获取更多住宿相关信息

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• CMC领域年度盛会

• 入选2022上海国际生物医药产业周系列活动
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 衷心感谢

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