【药研发0720】人福阿片受体激动剂获批瘙痒症临床 | 儿童多动症新药国内拟纳入优先审评...

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关键词：药研发优先审评新药临床受体药研发获批

资讯来源：药研发

发布时间： 2022-07-20

「本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟」

今日头条

人福阿片受体激动剂获批瘙痒症临床。人福医药1类新药RFUS-144注射液获国家药监局临床试验默示许可，拟用于瘙痒症的治疗。RFUS-144注射液是一种选择性阿片受体激动剂，此前该新药已在国内获批可开展用于急慢性疼痛治疗的临床试验。根据IQVIA数据，2021年全球治疗瘙痒领域的市场销售额为4.5亿美元，其中阿片受体的治疗瘙痒总占比为13.98%。

国内药讯

1.信达双靶点降糖药II期临床积极。信达生物GLP-1R/GCGR双重激动剂mazdutide在中国2型糖尿病患者中开展的II期临床达主要终点。与安慰剂相比，mazdutide（3.0mg、4.5mg和6.0mg）组均能显著降低患者HbA1c水平，HbA1c水平较基线变化的最小二乘均值分别为−1.41%、−1.67%和−1.54%，度拉糖肽组为−1.35% ，安慰剂组为0.03%；mazdutide组体重较安慰剂和度拉糖肽均具有显著性降低，其中mazdutide（6.0mg）组HbA1c<7.0%且体重较基线下降≥5%的患者比例达到52.2%（度拉糖肽组：14.0%，安慰剂组：0%）。药物总体安全性和耐受性良好。

2.天境CD47单抗Ⅱ期临床积极。天境生物宣布，将在ESMO2022年会上以口头报告形式分享创新CD47抗体来佐利单抗（TJC4）联合阿扎胞苷一线治疗中高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的Ⅱ期临床积极数据。2020年9月，天境生物已将TJC4在大中华以外地区的开发及商业化授权许可给艾伯维。目前，两家公司正在美洲、欧洲、澳洲和亚洲多个地区开展多项临床，评估该药与化疗或免疫检查点抑制剂联合治疗血液肿瘤和实体瘤的效果。

3.科济CAR-T骨髓瘤的I期临床见刊。科济药业自体BCMA CAR-T候选产品CT053用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）的I期临床研究成果发表在《Haematologica》上。在这项研究者发起的IIT试验（NCT03302403、NCT03380039和NCT03716856）中，中位随访为17.4个月时，总缓解率达到87.5%，其中完全缓解率为79.2%。CT053总体耐受性良好。此前，该新药已获FDA和EMA授予孤儿药资格、再生医学先进疗法以及优先药物；在中国，CDE已将其纳入突破性治疗品种。

4.儿童多动症新药国内拟纳入优先审评。祐儿医药与Tris Pharma公司联合申报的盐酸哌甲酯缓释咀嚼片以“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由被CDE拟被纳入优先审评，针对的适应症为注意缺陷多动障碍（ADHD，俗称多动症）。这是一种中枢神经系统（CNS）兴奋剂，已在海外获批上市用于治疗ADHD，商品名为QuilliChew ER。该新药可在45分钟内起效，有效控制多动症症状。

5.科兴新冠口服药获批临床。科兴从深圳安泰维购进的新冠小分子口服药SHEN26获国家药监局临床试验默示许可。SHEN26是一款广谱冠状病毒聚合酶 (RdRp) 抑制剂，可以通过抑制病毒核酸合成达到抗病毒效果，对不同新冠变异株（野生株、Alpha、Beta、 Delta、Omicron）均有高效的体外抑制活性。体外抗病毒实验数据显示，SHEN26对Omicron变异株EC50为13nM，抑制活性是Remdesivir的103倍。而且SHEN26存在脱靶副作用的风险较低。

6.奕拓医药与默克达成临床研发合作。奕拓医药Etern SHP2抑制剂ET0038拟联合默克PD-1抑制剂KEYTRUDA(pembrolizumab)开展一项临床研究，评估联合用药治疗癌症的有效性和安全性。ET0038是奕拓自主研发并拥有全球知识产权的一款SHP2变构抑制剂，已于2021年5月获FDA临床许可。在临床前研究中，ET0038在多种携带RTK/RAS通路致癌突变的体内外肿瘤模型中显示出高效的抗肿瘤活性，包括非小细胞肺癌、胰腺癌、食管癌、胃癌等。

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1.IgA肾病治疗药物在欧盟获批。Calliditas公司新型口服类固醇Nefecon获欧盟委员会附条件批准上市，用于治疗原发性IgA肾病。Nefecon是一款布地奈德靶向迟释胶囊，是FDA批准的首款IgA肾病治疗药物。在一项关键Ⅲ期NefIgArd试验A部分中，Nefecon治疗9个月后患者的尿蛋白肌酐比率（UPCR）或蛋白尿出现统计学显著性降低，Nefecon联合肾素-血管紧张素系统抑制剂治疗的患者UPCR较基线降低34%（vs5%）。云顶新耀拥有Nefecon大中华区独家权利。

2.FDA批准芦可替尼治疗白癜风。Incyte公司外用JAK抑制剂芦可替尼乳膏（ruxolitinib，Opzelura）获FDA扩展适应症，用于治疗12岁以上白癜风患者。这也是FDA批准用于帮助非节段性白癜风患者恢复皮肤色素的首款治疗药物。在两项Ⅲ期临床中，与安慰剂相比，ruxolitinib治疗组第24周时患者达到面部白癜风症状改善至少75%的比例显著更高；临床中未发现新的安全性信号。

3.阿斯利康/第一三共ADC新适应症在欧盟获批。阿斯利康与第一三共联合开发的抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）新适应症获欧盟批准，用于治疗既往接受过一种或多种基于抗HER2方案治疗的不可切除或转移性HER2阳性乳腺癌成年患者。在一项Ⅲ期临床DESTINY-Breast03中，与曲妥珠单抗（T-DM1）相比，Enhertu将患者的疾病进展或死亡风险降低了72%。该试验结果已在《新英格兰医学杂志》上发表。

4.罕见儿科疾病新药向FDA报NDA。Acadia公司胰岛素样生长因子1（IGF-1）氨基末端三肽的新型合成类似物trofinetide在美国提交新药上市申请，用于治疗成人和2岁以上儿科瑞特综合征（Rett syndrome ）患者。这是一种罕见遗传性神经发育障碍，由一种叫做MECP2.3的基因的X染色体突变引起，通常发生在女童身上。trofinetide曾获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病药物资格，如果获批，该公司将获得一张优先审评券。

5.FIC肺纤维化新药概念验证临床积极。Algernon公司NMDA受体拮抗剂Ifenprodil在治疗特发性肺纤维化（IPF）与慢性咳嗽的Ⅱ期临床概念验证试验获积极结果。在治疗IPF方面，Ifenprodil达到65%的临床缓解率。在治疗慢性咳嗽方面，有30%患者第12周时达到24小时内平均每小时的咳嗽次数下降50%。研究中Ifenprodil的安全性与以往试验一致，有45%的患者出现至少一次的治疗伴发不良反应（TEAE），多为轻度。

6.Sesen Bio暂停抗体偶联毒素开发。Sesen Bio宣布在美国暂停其膀胱癌ADC药物Vicineum（oportuzumab monatox ）的开发。Vicineum是由可以靶向上皮细胞黏附分子（EpCAM）的重组融合蛋白oportuzumab与假单胞菌外毒素A偶联而成的抗体偶联药物，该新药用于卡介苗（BCG）无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的上市申请已收到FDA的完整回复函。该公司在重新评估Vicineum额外增加的开发时间和成本后作出暂停决定。齐鲁制药拥有该新药的中国权益。

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1.新加坡成立首家“粪便银行”。近日新加坡成立了第一家粪便银行，致力于研究和收集人们肠道中的微生物组。样本存放的最初10年，所有者需支付5500美元（约3.7万人民币），采用与脐带血几乎同款的冷冻技术，确保粪便不会大变样。新加坡鼓励人们在年轻或健康时将自己的粪便存入粪便银行，以便将来肠胃出问题时，可以用自己粪便移植治疗。

2.加拿大一女子因不堪新冠后遗症申请安乐死。据加拿大电视网（CTV）日前报道，加拿大一名50多岁女子Tracey Thompson因长期新冠后遗症申请“安乐死”。Thompson之前是一名厨师，自26个月前感染新冠病毒后，她的体能因新冠后遗症下降，身体总会觉得严重疲劳，呼吸困难，视觉到傍晚会模糊不清，消化能力、嗅觉和味觉也被病毒破坏，严重的疲劳感使她失去收入来源，再加上难以获得有效经济救助，因此，她决定申请合法安乐死。

3.美国猴痘确诊病例超1800例。据美国《国会山报》17日报道，美国猴痘确诊病例数持续上升，目前总计已有1800多例。食品和药物管理局前局长戈特利布17日表示，美国未能控制住此次的猴痘疫情暴发。据悉，人感染猴痘初期症状包括发烧、头痛、肌肉酸痛、背痛、淋巴结肿大等，之后可发展为面部和身体的大范围皮疹。多数感染者会在几星期内康复，但也有感染者病情严重甚至死亡。目前全球55个国家和地区已有超过11500例猴痘确诊病例。

4.临床心理科开展多学科诊疗（MDT）门诊。首都医科大学附属北京朝阳医院临床心理科联合神经内科、心内科、内分泌科、中医科和妇产科等，日前正式推出抑郁障碍合并躯体疾病、中西医结合治疗情绪障碍和孕产妇心理3个多学科诊疗（MDT）门诊，旨在综合各学科意见的基础上，为患者提供全方位、个性化、连续性、高质量、可执行诊疗方案的“一站式”诊疗服务。有需求的患者可通过网上进行预约诊疗。