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2021年9月9日，Apellis公司公布了靶向补体C3蛋白的在研疗法pegcetacoplan，在两项3期临床试验DERBY和OAKS中获得的顶线结果。两项试验在1258例年龄相关性黄斑变性（AMD）的地图样萎缩（GA）成人患者中，通过往眼球玻璃体内注射pegcetacoplan，评估其疗效和安全性。根据获得的结果，Apellis计划在2022年上半年向美国FDA提交pegcetacoplan治疗GA的新药申请（NDA）。新闻稿指出，如果获批，pegcetacoplan将成为治疗GA的首款疗法。
GA是AMD的一种晚期形式，AMD是致盲的主要原因。GA病变影响视网膜的中央称为黄斑（macula）的部分，黄斑负责中心视力。GA的不可逆进展将导致中心视力损害和永久性视力丧失，全球有超过500万名患者。目前尚无获批的GA治疗方法。
GA发生的原因是由于免疫系统中补体级联反应的过度激活，而补体C3是精准调节补体激活反应的有效靶标。Pegcetacoplan是一种C3靶向疗法，之前已被美国FDA授予快速通道资格，用于治疗GA。它已经于今年5月获得
，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。
▲Pegcetacoplan（APL-2）的作用机制（图片来源：Apellis官网）
试验结果显示，OAKS试验达到了主要终点。即在12个月时，与对照组相比，每月一次或每两个月一次给药的pegcetacoplan治疗，显著降低了GA病变生长22%（p=0.0003）和16%（p=0.0052）。DERBY试验未达到主要终点，在12个月时，与对照组相比，每月一次或每两个月一次给药治疗组GA病变生长分别减少12%（p=0.0528）和11%（p=0.0750）。
综合两项试验数据的预定分析显示，在12个月时，与对照组相比，每月一次或每两个月一次给药pegcetacoplan治疗分别使GA病变生长减少了17%（p<0.0001）和14%（p=0.0012）。
并且，在主要终点的预分析中，pegcetacoplan在基线时存在中心凹外病变（extrafoveal lesions）的患者中表现出更大的效用。GA患者通常首先表现为中心凹外病变，然后进展至中心视力受到影响的中心凹。综合两项研究数据，在12个月时，与对照组相比，每月一次或每两个月一次给药pegcetacoplan治疗使中心凹外病变患者的GA病变生长分别降低了26%（p<0.0001）和23%（p=0.0002）。
“我们的使命是为补体驱动疾病患者开发变革性疗法，pegcetacoplan是在大型3期临床试验中首个显著减缓GA进展的创新疗法，”Apellis首席医学官Federico Grossi博士表示，“我们期待与监管部门合作，尽快将这一疗法带给有需要的患者。”
参考资料:
[1] Apellis Announces Top-Line Results from Phase 3 DERBY and OAKS Studies in Geographic Atrophy (GA) and Plans to Submit NDA to FDA in the First Half of 2022. Retrieved September 9, 2021, from https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/09/2294782/0/en/Apellis-Announces-Top-Line-Results-from-Phase-3-DERBY-and-OAKS-Studies-in-Geographic-Atrophy-GA-and-Plans-to-Submit-NDA-to-FDA-in-the-First-Half-of-2022.html
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