慢性肉芽肿病临床试验开启

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关键词：临床

资讯来源：罕见病信息网

发布时间： 2021-06-30

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Jasper Therapeutics是一家专注于造血细胞移植治疗的生物技术公司，该公司前不久宣布启动一项1/2期临床试验，以评估JSP191，该公司首个创新抗CD117单克隆抗体作为慢性肉芽肿病（chronic granulomatous disease，CGD）异基因移植前的靶向、无毒预处理方法。Jasper Therapeutics和美国过敏和传染病研究所（NIAID）已经签订了一份临床试验协议，NIAID为本研究的赞助商。

CGD是一种罕见的遗传性免疫系统疾病，在婴儿期或儿童早期发病，导致严重的，有时甚至危及生命的感染。异基因造血干细胞移植是治疗CGD的有效方法。然而，这种治疗方法使用极有限，因为目前移植前耗尽干细胞的预处理方法具有遗传毒性，疗效有限并伴有严重副作用，包括静脉阻塞性疾病、长期不孕和继发性恶性肿瘤。

“我们期待与NIAID合作进行这一1/2期临床试验，这将提供JSP191作为接受造血干细胞移植的CGD患者更安全、更有效预处理方法的重要信息，” Jasper Therapeutics研发执行副总裁Kevin N Heller博士说：“通过与NIAID以及其他国家卫生研究院和学术中心的临床试验协议，我们正在开发JSP191，用于除严重联合免疫缺陷和急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征之外的其他移植前预处理方案，在迄今为止的早期临床试验中已经证明了它的安全性和有效性。”

| 关于JSP191

JSP191是临床开发中的创新人源化单克隆抗体，作为一种预处理剂，可以清除骨髓中的造血干细胞，为供体或基因修饰的移植干细胞创造空间进行移植。虽然造血细胞移植可以治愈患者，但由于标准的高剂量清髓预处理具有严重毒性，而标准的低剂量预处理效果有限，因此其应用受到限制。迄今为止，JSP191已经在90多名健康志愿者和患者中进行了评估。它目前正在两项针对急性髓系白血病（AML）/骨髓增生异常综合征（MDS）和严重联合免疫缺陷（SCID）的临床试验中进行评估，并计划于2021年开始另外三项针对接受造血细胞移植的严重自身免疫疾病、镰刀型细胞贫血症和范可尼贫血患者的研究。

原文标题：

Jasper Therapeutics Announces New Clinical Trial with the National Institute of Allergy and Infectious Diseases to Evaluate JSP191 in Chronic Granulomatous Disease

译：黄娟

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