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日前，Gamida Cell公司宣布美国FDA已受理了该公司旗下产品omidubicel的生物制品许可（BLA）申请，用于治疗需要同种异体造血干细胞移植的血癌患者。Omidubicel是一款具有“first-in-class”潜力的在研干细胞疗法，适用于治疗血液系统恶性肿瘤患者。新闻稿指出，它是第一个获得美国FDA突破性疗法认定的骨髓移植治疗产品，并且在美国和欧盟都获得了孤儿药资格认定。

针对本项BLA申请，美国FDA授予了优先审评资格，并将处方药用户付费法案（PDUFA）的目标审评日期定为2023年1月30日。美国FDA对那些在疾病的治疗、诊断或预防的安全性或有效性方面表现出重大改进的产品申请给予优先审评资格。

Gamida Cell公司的首席执行官Julian Adams博士在新闻稿中表示：“美国FDA为我们公司的BLA申请授予优先审评资格，这标志着我们在为需要异体干细胞移植的患者提供全新干细胞治疗选择的使命中的一个重要里程碑。我们对于那些参加omidubicel的3期临床试验的患者所表现出的积极、持久的随访结果感到鼓舞，包括治疗后一年的积极总生存趋势。这些结果提供了非常有前景的理论依据，如果获得批准，omidubicel可以成为那些亟需异体造血干细胞移植的患者的首选治疗方案。我们期待着在整个审评过程中与美国FDA保持合作，以尽快将omidubicel带给患者。”

Omidubicel的关键性3期研究取得了具有统计学意义的结果，支持了omidubicel的BLA申请，该研究结果发表在美国血液学会的官方杂志Blood上。该研究的主要临床终点是使用omidubicel与使用标准脐带血（UCB）进行异体骨髓移植的血癌患者相比，中性粒细胞植入的中位时间。结果显示，使用omidubicel的患者中性粒细胞植入的中位时间为12天，而对照组（使用UCB）为22天（p < 0.001）。该试验的次要终点是血小板植入、感染率、存活天数和离开医院的天数。上述次要终点均已达到，并具有统计学意义。在3期试验中，omidubicel治疗的耐受性普遍良好。

据统计，2019年美国约有8000名12岁及以上的血液恶性肿瘤患者接受了异体干细胞移植手术。如果获批，omidubicel有可能每年在美国治疗约2000-2500名患者。

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参考文献：

[1] Gamida Cell Announces FDA Acceptance of Biologics License Application for Omidubicel with Priority Review，Retrieved August 3rd, 2022, from https://investors.gamida-cell.com/news-events/press-releases/news-release-details/gamida-cell-announces-fda-acceptance-biologics

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