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NMOSD是一种罕见的自身免疫性疾病,会影响中枢神经系统,包括脊柱和视神经。大多数NMOSD患者会经历不可预测的复发,其特征是新出现神经系统症状或现有神经系统症状恶化,这些症状往往很严重且反复发作,并可能导致永久性残疾。
CHAMPION-NMOSD是一项全球性、开放标签、多中心的III期试验,旨在评估Ultomiris在成人NMOSD患者(n=58)中的安全性和有效性。
结果显示,与安慰剂相比,73周的中位治疗持续时间中,Ultomiris将AQP4 Ab+ NMOSD复发风险降低了98.6%(p<0.0001);此外,所有接受Ultomiris的患者在48周时保持无复发,而外部安慰剂组的患者为63%。

该试验还达到了关键的次要终点,包括年复发率和行走能力,在Hauser步行指数评分(衡量患者活动能力)方面出现临床上重要恶化的患者比例较低。

总体而言,Ultomiris的安全性和耐受性与既往研究和实际使用一致,没有观察到新的安全信号。

