零复发率!阿斯利康390亿美元收购获得的C5补体抑制剂III期临床成功

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关键词: 临床期临床复发阿斯利康抑制剂制剂
资讯来源:医药魔方
发布时间: 2022-10-28

10月27日,阿斯利康宣布,其长效C5补体抑制剂Ultomiris(ravulizumab)治疗 抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性(Ab+ 视神经脊髓炎(NMOSD)的III期CHAMPION-NMOS D研究达到了主要终点。

NMOSD是一种罕见的自身免疫性疾病,会影响中枢神经系统,包括脊柱和视神经。大多数NMOSD患者会经历不可预测的复发,其特征是新出现神经系统症状或现有神经系统症状恶化,这些症状往往很严重且反复发作,并可能导致永久性残疾。

CHAMPION-NMOSD是一项性、开放标签、多中心的III试验,旨在评估Ultomiris在成人NMOSD患者(n=58)中的安全性和有效性。

结果显示,与安慰剂相比,73周的中位治疗持续时间中Ultomiris将AQP4 Ab+ NMOSD复发风险降低了98.6%(p<0.0001);此外,所有接受Ultomiris的患者在48周时保持无复发而外部安慰剂组的患者为63%。

该试验还达到了关键的次要终点,包括年复发率和行走能力,在Hauser步行指数评分(衡量患者活动能力)方面出现临床上重要恶化的患者比例较低。

总体而言,Ultomiris的安全性和耐受性与既往研究和实际使用一致,没有观察到新的安全信号。

截至目前,Ultomiris已获批3项适应症,包括成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血尿毒综合征以及全身型重症肌无力。 2020年12月,阿斯利康以总金额390亿美元收购Alexion ,将Ultomiris和另一款C5单抗依库珠单抗收入囊中。
据医药魔方数据库统计,全球共有4款治疗 NMOSD的药物, 分别是 C hugai  Ph aem ceut ical的IL-6R抗体 萨特利 珠单抗、 Viela Bio/ 森的CD19抗体 伊奈利珠单抗 阿斯利康的C5抗体 依库珠单抗以及 罗氏的CD20抗体 利妥昔单抗 。其中,萨特利珠单抗和伊奈利珠单抗已在国内上市用于NMOSD。
国内布局该领域的企业还有荣昌生物、恒瑞医药、百济神州、石药集团等,荣昌生物的泰它西普和恒瑞医药的 MIL62进展较快,已进入III期临床阶段