▎药明康德内容团队报道
5月20日，诺华（Novartis）发布新闻稿称，其创新疗法瑞弗兰（艾曲泊帕乙醇胺片）治疗既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的6-11岁儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症的适应症获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。
公开资料显示，艾曲泊帕乙醇胺片是一种非肽类口服血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。
原发免疫性血小板减少症（ITP）既往称特发性血小板减少性紫癜，它的发病原理是由于人体内的“凝血卫士”血小板基于一些获得性自身免疫的原因无法达到正常数量，从而造成患者流血不止，无法凝固。2019年，ITP作为血液病和恶性肿瘤十种疾病之一，被纳入中国第一批医疗救治和保障管理的儿童疾病范围。
作为一种非肽类口服TPO受体激动剂，艾曲泊帕乙醇胺片可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲泊帕乙醇胺片与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。
在中国，诺华艾曲泊帕乙醇胺片于2017年获批用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人慢性免疫性（特发性）血小板减少症患者。2018年，该产品获批上述适应症的适用人群扩展至12岁及以上儿童。此次为艾曲泊帕乙醇胺片在中国获批的又一同样适应症的适用人群扩展。
免疫性血小板减少症是一种获得性自身免疫性出血性疾病，约占出血性疾病总数的1/3。据统计，中国成年人群中，ITP发病率为5-10/10万，多发于60岁以上的老年人、育龄期女性和儿童群体。其中，儿童患者及其监护人的生活往往受到疾病干扰，如焦虑不安、行动受限、生活质量下降等。在一线治疗中长疗程使用糖皮质激素，严重影响儿童生长发育。临床上迫切需要一款适用于长期管理儿童患者的“升血小板药物”。
此次诺华艾曲泊帕乙醇胺片在中国获批扩展适应症，有望为更多不同年龄层的患儿及家庭带来了新的希望。
[1]瑞弗兰®（艾曲泊帕乙醇胺片）治疗6-11岁儿童慢性免疫性（特发性）血小板减少症在华获批. Retrieved May 20 , 2022. From https://mp.weixin.qq.com/s/Yt7ZqxTGFBxfX12eUxkgTA
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