​前沿技术新动向 | 罗氏/Atea新冠口服药II期临床失败；强强联手，Sana与Beam达成合作

在即将过去的一周，全球前沿生物医药技术又有了新动向：

• 罗氏/Atea新冠口服药II期临床失败

• “CAR-T之父” Carl June加入北恒生物

• 强强联手，Sana与Beam达成合作

• 首个针对儿童的体内基因编辑临床试验成功

• 渤健ASO药物关键III期研究失败

• 金斯瑞蓬勃与艾博、沃森达成新冠mRNA疫苗商合作

• 载体递送平台新锐完成8千万美元B轮融资

• 干细胞疗法有望治疗糖尿病

 

 

重大事件

罗氏/Atea新冠口服药II期临床失败

近日，罗氏/Atea宣布了其新冠口服药AT-527的II期临床最新数据结果：AT-527治疗组（550mg, bid）总体人群第29天SARS-CoV-2病毒载量较基线的变化与安慰剂组相比并未明显降低，仍有大约2/3的患者属于伴有症状的低住院风险患者，未能到达研究的主要终点。不过在有基础疾病的高危人群亚组中，可以看到AT-527有降低病毒载量的趋势。Atea认为，在临床入组病人上的选择过于宽泛可能是导致临床失败的原因，公司将在修改临床和目前患者人群上后重新评估对COVID-19非住院患者的临床试验。

 

细胞与基因疗法

 

“CAR-T之父” Carl June加入北恒生物

 近日，北恒生物发布公告称，权威癌症免疫学家、“CAR-T之父”Carl June教授正式加入北恒生物科学顾问团队，任科学顾问主席。公开资料显示，Carl June是美国医学院院士、美国艺术与科学院院士，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院终身教授。2012年Carl June用CAR-T疗法成功治疗一位名叫Emily Whitehead的小女孩，让该疗法为更多人所熟知。成立于2017年的北恒生物是一家专注于疾病治疗产品开发及商业化的创新型生物医药公司，业务涵盖免疫细胞和基因治疗等领域。

 

强强联手，Sana与Beam达成合作

近日，专注于开发细胞疗法的公司Sana Biotechnology宣布与Beam Therapeutics达成一项授权许可协议，将使用Beam的CRISPR Cas12b核酸酶系统用于离体工程化细胞疗法的开发。Cas12b是CRISPR基因编辑系统中使用的一种核酸酶，具有高度的特异性和效率，可用于敲除和/或敲入某些细胞类型中的基因。根据协议条款，Sana将向Beam支付5000万美元的预付款以及阶段性里程碑付款。

 

首个针对儿童的体内基因编辑临床试验成功

近日，专注于用基因传递和基因编辑技术解决罕见疾病的公司LogicBio Therapeutics公布了其在研体内编辑疗法LB-001，治疗甲基丙二酸血症（MMA）儿童患者的1/2期临床试验的初步结果。试验结果显示，在患者体内检测到与特异性基因编辑和蛋白表达相关的生物标志物白蛋白-2A的表达。此外，独立数据安全性监查委员会（DSMB）根据对头两名患者的安全性数据的分析，建议临床试验继续进行。新闻稿指出，这是首次显示在儿童体内成功基因编辑的临床试验结果。

 

核酸药物

 

渤健ASO药物关键III期研究失败

近日，渤健（Biogen）公布了ASO（反义寡核苷酸）药物Tofersen (BIIB067)用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)基因突变肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的关键III期VALOR研究结果。结果显示，没有达到研究主要终点，即在28周内Tofersen对于患者的病情改善及延缓效果与安慰剂相比未体现出显著差异，但Tofersen对SOD1蛋白和神经丝轻链的减少有明显作用，对SOD1-ALS患者日常生活能力（如运动功能、呼吸功能和生活质量）的多项次要和探索性测量中展现出有利趋势。

 

金斯瑞蓬勃与艾博、沃森达成新冠mRNA疫苗商合作

10月22日，金斯瑞宣布其非全资附属公司金斯瑞蓬勃生物与艾博生物及沃森生物就mRNA疫苗项目（“ABO-028M”）的生物制品许可申请（BLA）及其商业化生产签订总服务协议。沃森将成为该项目的申报主体，而金斯瑞蓬勃生物将成为项目质粒商业化生产的独家服务供应商。去年6月，艾博联合中国军事科学院军事医学研究院、沃森生物开展的新冠mRNA疫苗项目临床试验获批，成为国家首批立项的mRNA疫苗项目。该项目已开展国际多中心临床试验。

 

载体递送平台新锐完成8千万美元B轮融资

10月21日，专注于基因编码的公司ReCode Therapeutics宣布完成8000万美元B轮融资。本轮融资由赛诺菲风险投资公司、Tekla Capital Management LLC 管理基金等投资机构投资。据悉，获得的资金将用于推动该公司的针对原发性纤毛运动障碍（PCD）和囊性纤维化（CF）的先导项目进入临床试验，以及推进器官特异性递送RNA和基因修饰疗法的脂质纳米颗粒（LNP）平台。ReCode创建了一个广泛且可定制的非病毒LNP平台，能够安全有效地将mRNA、tRNA、CRISPR系统等有效载荷，精确递送到靶向器官。

 

其他

 

干细胞疗法有望治疗糖尿病

近日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法，在I/II期临床试验的首例1型糖尿病患者（T1D）中呈现出积极数据：在接受单剂治疗90天后，患者体内胰岛素分泌功能恢复，每天胰岛素使用量减少了91%。新闻稿指出，这是首次试验数据证实这一干细胞疗法可显著恢复T1D患者的胰岛细胞功能。VX-880是一种来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素的分泌，来恢复机体调节葡萄糖水平的能力。