药谷要闻 | 康景制药CG001治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）临床研究完成首例患者给药

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的获得性疾病，由PIGA突变引起细胞膜糖基磷脂酰肌醇锚蛋白（如CD55和CD59）缺乏所导致，CD55和CD59可保护宿主细胞免受补体系统攻击，此二者的缺乏使宿主红细胞易于遭受补体攻击，补体系统异常激活，从而引起慢性血管内溶血，造血功能衰竭和反复血栓形成。如不治疗，5年内死亡风险高达35%。

CG001是由康景制药研发的全球全新靶点的大分子创新药，已获国内和国际专利授权。它在补体激活的C3水平发挥细胞靶向性补体抑制作用，不但可高效抑制补体经典和凝集素途径的激活，且可更高效抑制补体旁路途径的激活，从而有效阻止所有补体活性产物包括C3a/C5a、C3b/iC3b和MAC的产生或功能，在疾病模型中对多种补体过度激活性疾病显示出异常优异的疗效。CG001已获得中国NMPA和美国FDA临床批件开展临床研究。

康景制药董事长兼总经理胡维国表示：“前期健康受试者临床试验的结果表明，极低剂量的CG001即可达到明显的补体抑制效果，且安全耐受、无免疫原性。此次首例PNH患者的成功给药，为项目的顺利完成建立了良好的开端”。

CG001特异性地结合于被补体攻击的细胞表面，阻断补体的3条激活途径（经典、凝集素及替补途径），激活所产生的所有致病活性产物也均被阻断或抑制，补体抑制效果优异，预计临床用药量更低，副作用更小。

康景制药专注于补体系统全新、关键靶点的创新药物研发，坚持源头创新，自建特有补体技术平台。目前研发方向，一方面针对补体过度激活研发补体抑制剂，另一方面针对免疫活性过低研发补体激动剂，已开发多款补体系统FIC创新药物，覆盖罕见病、自身免疫疾病、肿瘤等。