IPO早知道 | Gyroscope：眼科基因疗法公司申请1亿美元IPO上市

作者：Wenjing

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标的公司: Gyroscope Therapeutics Holdings Limited（NASDAQ：VISN）

Gyroscope Therapeutics提交1亿美元IPO招股书，IPO前持股>5%的机构/公司如下： 

Gyroscope Therapeutics是一家临床阶段基因疗法公司，专注于年龄相关黄斑变性（AMD）的治疗。

AMD是指黄斑部随年龄增长，发生的进展性退行性病变疾病，导致视力的逐步下降，是老年人不可逆性中心视力下降的最常见原因。AMD有两种类型，干性（Dry AMD，非渗出性或萎缩性）和湿性（Wet AMD，新生血管性或渗出性），所有AMD都是从干性开始。约10%继续发展为湿性AMD。约85%的AMD患者只有干性。

根据公司自己做的自然史研究SCOPE，公司预计98%的患者的补体基因至少有1种遗传变异。根据研究发现，编码关键补体调节蛋白CFI和CFH的基因遗传变异，与干性AMD的发生和发展密切相关（分别为p<1.0×10的负8次方和p<1.2×10的负6次方），这些蛋白天然调节补体系统以维持平衡。因此公司相信增加这些蛋白表达的基因疗法，有潜力降低炎症并减缓干性AMD的发展。

公司的主要在研管线如下：  

GT005和GT001分别靶向CFI和FHL1（CFH的剪接变体）。目前进展最快的GT005，是AAV2载体携带编码人CFI转基因的基因疗法，通过1次视网膜下手术递送GT005，增加补体调节蛋白CFI的产生，恢复补体系统的平衡，为AMD继发性GA（地理萎缩）患者减缓疾病的进展。 

GT005目前正在进行两个临床2期多中心随机研究，EXPLORE和HORIZON，两个研究主要是入组人群不一样，EXPLORE入组CFI基因中有罕见变异，且与低CFI表达水平相关的AMD继发GA患者，约占总GA人群的3%。HORIZON入组至少具有1个补体基因遗传变异的AMD继发GA患者，患者人群更广，约占总GA人群的95%，该研究将会按照患者基因型进一步分层。

此外在另一个1/2期开放标签临床研究FOCUS中，剂量爬坡已完成，正在进行额外队列研究。截止2021年2月，5个队列共23例患者接受GT005治疗，耐受性良好，有1例疑似治疗引起不良事件，怀疑是中度严重的脉络膜新生血管，进行了抗VEGF治疗。

截止2020年12月，队列1-3的CFI表达和补体调节数据显示，10例患者中，有9例患者的CFI水平与基线相比平均提高146%（p=0.02），其中8例患者在治疗后24周以上，CFI水平持续升高。此外，与补体过度激活相关的蛋白质Ba和C3分解蛋白观察到下降。 

公司预计在2021年进一步披露FOCUS数据，在2022年公布FOCUS最终数据，EXPLORE和HORIZON的Topline数据预计在2023年上半年公布。

2020年财务表现 

现金$20M（As of December 31, 2020）。

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