关注杜 | FDA批准首个长效生长激素疗法，减少近九成每年注射次数

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关键词： FDA批准FDA疗法注射

资讯来源：同写意

发布时间： 2021-08-28

“关注杜” 是 同写意法规俱乐部理事长，前FDA药品审评官杜涛博士 为同写意打造的精品专栏，本专栏将用最快的速度对今后FDA批准上市的新药和新的治疗方案进行专业解读。

2021年8月25日，Ascendis Pharma宣布美国FDA批准了其研发的Skytrofa上市，用于治疗一岁以上、体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。Skytrofa是首个美国FDA批准的通过持续释放、可在一周时间内递送生长激素的产品。

生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的罕见病，以身材矮小和代谢并发症为特征。在GHD患者中，脑垂体不能产生足够的生长激素，这不仅对身高产生重要影响，同时对儿童的整体内分泌健康和发育也有着严重的干扰。据估计，GHD的患病率占人口的4000分之一到10000分之一之间。在美国，每年约有6000名成年人被诊断为生长激素 (GH) 缺乏。

Skytrofa （lonapegsomatropin-tcgd）是一种生长激素长效前药，是FDA批准的第一个可持续释放一周以上、提供生长激素的产品。Skytrofa一般需要在冰箱里保存中，在室温下的储存周期可长达6个月。Skytrofa可使患者的生长激素使用由每天的注射转换到每周注射，每年的注射天数将减少高达86%。

此次Skytrofa的批准是基于一项临床3期试验的结果。该试验是一项随机、开放、活性对照试验，在161例GHD初治儿童中比较了每周一次Skytrofa与每日一次生长激素治疗的效果。在第52周时，年身高增长速度（AHV）的组间差异为0.9厘米/年，Skytrofa组为11.2厘米/年，每日生长激素为10.3厘米/年，且Skytrofa的安全性与对照组相似。

全球人类生长激素药物市场规模在2020年已达33亿美元，预计到2026年将达到40亿美元的规模，年复合增长率为3.5%。2021年，诺和诺德公司的生长激素产品Norditropin的全球销售额将达到11.2亿美元。预计全球人类生长激素的市场仍有着巨大的增长空间。

美国儿科内分泌学家Paul Thornton博士表示：“今天的批准代表着GHD儿童及其家庭现在将有了每周用药一次的治疗选择。这种每周一次的治疗不仅可以降低治疗负担，还将改变生长激素用药的治疗现状。”此次Skytrofa的批准为Ascendis Pharma开发的内分泌罕见疾病和肿瘤药物的给药技术奠定了坚实的基础。临床需求决定药物价值，我们相信Skytrofa在美国儿童GHD市场一定会有十分优异的治疗表现。

资料来源：（上下滑动查看更多）

https://www.globenewswire.com/news-release/2021/08/25/2286624/0/en/Ascendis-Pharma-A-S-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approval-of-SKYTROFA-lonapegsomatropin-tcgd-the-First-Once-weekly-Treatment-for-Pediatric-Growth-Hormone-Deficiency.html

https://www.prnewswire.com/news-releases/global-human-growth-hormone-drugs-market-to-reach-4-billion-by-2026-301331355.html

https://pharma.globaldata.com/DrugsView/ProductView/?id=PS&ProductId=34616&ProductType=0,1

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