免疫性血小板减少症研究新进展 | 资讯

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关键词：免疫进展

资讯来源：罕见病信息网

发布时间： 2021-04-06

免疫性血小板减少症是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板数量少，导致瘀伤和出血风险增加。儿童原发性ITP的发病率为每年2-6/10万。当症状持续超过12个月时，这种疾病被认为是慢性的。这些患者在接受各种治疗后通常会复发，需要接受治疗以降低临床上显著出血的风险。

瑞典Sobi公司前不久宣布，已完成首位患者avatrombopag给药，这是一种血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），用于治疗儿童免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia，ITP）。这项3期研究是首次评估Avatromopag在儿童中的应用，将评估Avatromopag治疗ITP患儿的疗效、安全性和药代动力学。

“我们很高兴宣布这项重要研究开始，”Sobi研究与开发主管Ravi Rao说，“我们希望为ITP患儿提供一种新的治疗方案，以减轻他们日常生活的治疗负担。”

ITP是一种自身免疫性疾病，当身体攻击自己的血小板并迅速破坏血小板时就会发病。对于ITP患儿，体内会正常产生血小板，但由于破坏血小板的速度太快，所以血小板只能存活几个小时，而不是正常的7到10天。结果就会导致血液中血小板计数低，出现瘀点、易瘀伤和出血等症状。自然缓解在儿科人群中很常见，但是10-20%的儿童会发展为慢性ITP。

ITP患儿的症状各不相同，但偶发和不可预测的出血以及血小板计数低会引起儿童和家长焦虑。在ITP较严重的儿童中，上学率和参加体育活动的人数都有所下降。考虑到现有治疗的给药要求和相关毒性，以及对新治疗方案的重要未满足医疗需求，让患者、家属和临床医生的治疗决策极具有挑战性。

| 关于Doptelet® (avatrombopag)

Doptelet是一种口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），模拟TPO在刺激巨核细胞发育和成熟过程中的生物学效应，从而增加血小板计数。美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于计划接受手术的成人慢性肝病患者的血小板减少症，欧洲药物局（EMA）批准用于计划接受侵入性手术的成人慢性肝病（CLD）严重血小板减少症。Doptelet也获得FDA和EMA的批准，用于治疗对其他治疗（如皮质类固醇、免疫球蛋白）无效的成人原发性慢性免疫性血小板减少症（ITP）。慢性ITP是一种罕见的自身免疫性出血疾病，其特征是血小板数量少。成人原发性ITP的发病率为每年3.3/100 000，患病率为9.5/100 000。

原文标题：

First patient dosed in phase 3 study with avatrombopag for treatment of ITP in children

译：黄娟

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