人体是由细胞组成的，几乎所有的细胞都有细胞核，细胞核里面有 46 条染色体，一半来自父亲，一半来自母亲。

染色体由 DNA 分子组成，这些 DNA 分子就像是生命的蓝图，决定了个体的物种和性状。2017 年诺贝尔文学奖获得者石黑一雄在其新书《克拉拉与太阳》中，设想在未来的世界，人类儿童通过基因改造，变得更聪明更强壮。未来尚远，但今天通过基因编辑改造致病基因，治疗遗传疾病却已触手可及。

（来源：Arbor 公司）

提起基因编辑，就不得不说 CRISPR 基因编辑技术。2012 年 8 月，Jennifer Doudna 和 Emmanulle Charpentie 在 Science 杂志上发表了 CRISPR/Cas9 基因编辑的工作原理。

2013 年 2 月，张锋在 Science 杂志上发表成果，首次成功将 CRISPR/Cas9 基因编辑技术应用于哺乳动物和人类细胞。随后 2016 年，张锋、 David Walt、David Scott 和 Winston Yan 创立了 Arbor Biotechnologies 公司，该公司致力于通过基因编辑技术治疗人类疾病。

2021 年 11 月 9 日，Arbor 宣布完成超额认购的 B 轮融资，共筹集 2.15 亿美元，到目前为止，包括本轮融资在内该公司已经筹集了超过 3 亿美元。

本轮融资由淡马锡、汇桥资本和 TCG Crossover 领投。其他新投资者包括 Arrowmark Partners、Deep Track Capital、Great Point Ventures、Illumina Ventures、Janus Henderson investors、Logos Capital、Ono Venture Investment、Piper Heartland Healthcare Capital、Ridgeback Capital Investments、Section 32、Surveyor Capital、T.Rowe Price Associates、Tao 等。

这一轮融资还包括其战略合作伙伴 Vertex Pharmaceuticals 的投资以及 ARCH Venture Partners 等现有投资者的持续支持。

Arbor 公司旨在通过治疗性的基因药物来治愈患有严重遗传疾病的患者。值得一提的是，Arbor 公司虽然有传统实验室的 “血统”，但并没有局限于传统的实验室方法来筛选可用于基因编辑的蛋白，而是借助了机器学习和人工智能来发现、筛选和设计新的基因编辑酶，这极大的降低了人力和不必要的物力成本，也为患者的个性化治疗提供了可能。

简单来说，Arbor 公司在机器学习和人工智能的深度参与下，通过搜集-筛选-验证-优化，最终得到可用于治疗疾病的基因编辑酶。目前，Arbor 已发现了 60 多个核酸酶家族和 70 多个 CRISPR 转座酶，其中 DNA 核酸酶（Cas12h，Cas12i）、RNA 核酸酶（Cas13d，Cas12g，III-E型）和转座酶（Tn7-Cas12k）均已在顶级期刊上发表，这些酶在医疗领域有着巨大的应用前景。

最初，Arbor 选择肝脏疾病作为治疗性遗传药物的切入点，因为肝脏是人体内重要的代谢器官，这种特殊的功能属性使大部分药物进入人体后首先到达肝脏，并在肝脏富集加工和分解。

所以把肝脏作为治疗性遗传药物的靶器官，药物的递送门槛低。随着基因编辑酶的更新、蛋白递送技术的进步和 Arbor 向临床的推进，该公司除了专注于治疗肝脏和中枢神经系统疾病以外，还与 Vertex Pharmaceuticals 合作开展了多项基因编辑和体外细胞治疗项目，以扩大其新型核酸酶技术的应用范围。

（来源： Arbor 公司）

张锋博士是 Arbor Biotechnologies 公司的创始人之一。 自从 CRISPR 基因编辑技术被人们所熟知，张锋是否能获得诺贝尔奖也一直是人们关注的焦点，由于诺贝尔奖更注重对原理的研究而非应用，最终法国科学家 Emmanulle Charpentie 和美国科学家 Jennifer Doudna 因为最先发现 CRISPR/Cas9 基因编辑的工作原理而摘得诺奖。

不过相信谁也无法否认是张锋及其团队首次将 CRISPR/Cas9 系统成功应用于哺乳动物和人类细胞，为这一技术走出实验室，走向临床迈出了至关重要的一步。2017 年 10 月张锋及其团队发表了一篇论文，详细介绍了一种新的基因编辑工具——Cas13 系统，该系统最大的亮点在于其对 RNA 的定向编辑（REPAIR ，RNA Editing for Programmable A to I Replacement）。

根据中心法则，DNA 转录合成 RNA，RNA 翻译合成蛋白质，在这个过程中 RNA完成使命后会自然降解，所以 RNA 的编辑不会影响到基因组，即不会永久的改变基因组，更不会遗传给个体的下一代，这减少了科学家对基因编辑影响基因多样性的顾虑，也一定程度解决了基因编辑面临的伦理问题。 同时，与 Cas9 系 统 相比，Cas13 蛋白更小，这也为治疗性基因药物在人体内的定向递送降低了门槛。

人类的很多疾病与基因相关，基因变异可导致遗传代谢病、神经肌肉病和癌症等。基因编辑技术自从问世以来，饱受争议，有人认为基因编辑能够治疗疾病，是一项造福人类的技术，也有人认为基因编辑会影响物种基因组的多样性，给未来造成了许多不可预知的灾难。我相信，任何一项技术本身都是中性的，没有“好”与“坏”之分，希望随着基因编辑技术的改进，相关法律也能尽快完善起来，在法律的约束下，最终使这项技术成为守护人类健康的一把利 “剪”，服务临床，造福人类。

-End-

参考：
[1] https://arbor.bio/
[2] https://en.wikipedia.org/wiki/Feng_Zhang