▎药明康德内容团队编辑
2021年9月7日，罗氏集团（Roche）旗下的Spark Therapeutics公司和NeuExcell Therapeutics公司宣布达成一项合作，旨在为罹患亨廷顿舞蹈症（HD）的患者开发一种安全有效的基因疗法。
HD是一种无法治愈的遗传性脑部疾病，由第4号染色体上的单个基因缺陷引起。由于该疾病影响大脑的不同区域，因此会影响运动、行为和认知功能。HD患者行走、思考、推理、吞咽和说话会变得越来越困难，最终将需要全职护理，另外，与HD相关的并发症通常也是致命的。
根据合作协议条款，Spark将获得NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台使用权。NeuExcell的研究团队将与Spark Therapeutics紧密合作推进该项目。NeuExcell将有资格获得最高约1.9亿美元的预付、许可费、研发和销售里程碑付款，而Spark将获得NeuExcell的HD项目在全球的独家授权许可。
▲NeuExcell的神经再生基因治疗平台可以将胶质细胞转化为新的神经元（图片来源：NeuExcell公司官网）
普遍的假设是哺乳动物的成熟神经元不能被替换，因此脑部疾病的治疗方法往往侧重于减缓疾病的进展。但NeuExcell可能已经找到了解锁再生神经组织的新方法。其神经再生基因治疗平台基于转录因子介导的转化技术而构建，旨在将内源性胶质细胞通过重编程，在原位转化为功能性的新神经元。这些星形胶质细胞在神经元周围，并且在神经元受伤或死亡后通常会产生应激反应。
虽然神经元不能分裂自我再生，但神经胶质细胞在损伤部位可以分裂再生，因此是产生新神经元的可持续来源，从而达到有临床意义的治疗效果。NeuExcell正在开发基于腺相关病毒（AAVs）的神经再生基因疗法，以在神经变性部位原位大量再生功能性新神经元。
“为了打破遗传疾病给患者和家庭所造成的障碍，Spark需要与志同道合的伙伴合作，将创新技术与我们的专有AAV载体平台相结合。”Spark的首席商务官Joseph La Barge先生表示，“利用我们在基因治疗开发方面的专业知识和NeuExcell的神经再生基因治疗平台和能力，我们可以共同努力，为亨廷顿病患者提供有潜力的新型基因疗法。”
参考资料:
[1] NeuExcell Therapeutics and Spark Therapeutics Announce Research Collaboration Agreement to Develop a Novel Gene Therapy for Huntington's Disease. Retrieved September 7, 2021, from https://www.prnewswire.com/news-releases/neuexcell-therapeutics-and-spark-therapeutics-announce-research-collaboration-agreement-to-develop-a-novel-gene-therapy-for-huntingtons-disease-301369445.html
注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。
个人中心
我是园区
退出
