TYK2抑制剂首个关键性3期临床结果积极，显著改善银屑病患者症状 ； FDA有望批准首款软骨发育不全疗法 | 贝壳日报

TYK2抑制剂首个关键性3期临床结果积极

显著改善银屑病患者症状

药明康德：百时美施贵宝（BMS）公司今天宣布，其创新口服TYK2抑制剂deucravacitinib（BMS-986165），在治疗中重度斑块状银屑病患者的首个关键性3期临床试验中达到试验的双重主要终点。与安慰剂组和活性对照组相比显示出优效性。

TYK2是JAK家族蛋白成员之一，是一种介导IL-23、IL-12和I型干扰素（IFN）信号转导的细胞内信号激酶。它在传递炎症和免疫应答信号方面具有重要的作用。Deucravacitinib是一种具有独特作用机制的新型口服选择性TYK2抑制剂，它通过与TYK2的调控蛋白域相结合，抑制TYK2的活性。目前它在多项临床试验中用于治疗不同免疫介导疾病，包括银屑病、银屑病关节炎、狼疮和炎症性肠病。

在这一名为POETYK PSO-1的随机双盲，含安慰剂和活性对照的3期临床试验中，总计666名中重度斑块状银屑病患者随机接受了deucravacitinib、安慰剂、或获批口服PDE4抑制剂的治疗。试验结果显示，deucravacitinib与安慰剂组和活性对照组相比，更多患者达到PASI 75（PASI 75表示银屑病面积和严重指数改善至少75%）的症状缓解标准。在接受治疗16周之后，deucravacitinib组中更多患者达到皮肤症状全部清除或接近清除。

 FDA有望批准首款软骨发育不全疗法

药明康德：BioMarin Pharmaceutical公司于今日宣布，美国FDA已受理vosoritide的新药申请（NDA）。Vosoritide是一种每日注射一次的在研C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者。软骨发育不全是导致身材矮小最常见的原因。新闻稿指出，这是美国FDA首次受理软骨发育不全疗法的上市申请。FDA预计在2021年8月20日前做出回复，并且已通知BioMarin，他们目前并不打算召开顾问委员会会议来讨论该申请。

软骨发育不全是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变、FGFR3蛋白过度活跃而造成的。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子，可影响软骨细胞的增殖活化和分化。在研药物vosoritide能够阻断FGFR3的活性，就好像松开抑制儿童生长的“刹车”，让患儿的生长速率恢复正常。

这一申请是基于一项为期一年的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验结果，和随访时间长达5年的2期临床开发项目。在3期临床试验中，vosoritide可以有效促进软骨发育不全儿童的骨骼生长，而且在注射一年后仍然有效。

药明巨诺上市首日盘中破发

手握CAR-T产品，上半年亏损6.5亿

新浪医药：11月3日，药明巨诺正式在港交所上市。药明巨诺配发售公告显示，公司拟发行9769.2万股，其中50%为国际发售，50%为公开发售，超额配股权尚未获行使。发售价已厘定为每股发售股份23.80港元。其中，香港发售股份已获非常大幅超额认购，超购448.42倍。

药明巨诺拥有高瓴资本、橡树资本、太平洋资产等十家基石投资者，在不考虑超额配售的情况下，基石投资者共计认购股份占发售股份总数的59.5%，并禁售6个月。

药明巨诺今日开盘报24.35港元/股，高出招股价2.3%，最多升至25.5港元，一度上涨超6%。不过，随后转跌，截至当日收盘，药明巨诺报22港元/股，下跌7.56%。

国家发改委推出全国家庭应急物资储备建议清单 小柴胡进广东清单

赛柏蓝：近日，国家发改委等14部门印发《近期扩内需促消费的工作方案》中提到，在秋冬季推出全国家庭应急物资储备建议清单。参照北京等地推出省级家用应急物资储备清单的经验，制定全国基础版家庭应急物资储备建议清单，鼓励各地因地制宜加速制定扩充版清单，引导城市家庭进行家庭急救箱等医疗物资储备。

感冒治疗药物中，小柴胡颗粒作为广大人民群众的一线预防用药，被列入广东省卫健委推荐的家庭卫生应急储备物资。

面对新冠疫情，小柴胡颗粒被广东省卫健委列入新冠防控物资中成药推介的首位。国家卫健委及中医药管理局推荐使用的清肺排毒汤，也由小柴胡汤与其他经方组合而成。

浙江大学团队发现

利用酿酒酵母高效生产维生素E的方法

中国生物技术网：近日，来自浙江大学化学工程与生物工程学院生物质化工教育部重点实验室的几位科研人员共同在《Nature Communications》上发表了题为Fermentative production of Vitamin E tocotrienols in Saccharomyces cerevisiae under cold-shock-triggered temperature control（在低温刺激触发温度控制的条件下酿酒酵母中维生素E生育三烯酚的发酵生产）的研究成果，发现了利用酿酒酵母高密度生产维生素E生育三烯酚的方法。

为了使生育三烯酚更容易获得，科研人员参照光合生物中维生素E的合成途径，且从植物源酶中适当地截短N端转运肽，提高了蛋白表达，并结合酿酒酵母内源的莽草酸途径和甲羟戊酸途径（MVA），构建了产维生素E的酿酒酵母工程菌株。

通过这一系列操作发现和消除代谢瓶颈和增加前体供应后，该工程酵母可产生高达7.6毫克/克干细胞重量（DCW）的生育三烯酚。本方法通过工程酵母的高密度发酵原理，揭示了微生物发酵法生产维生素E的潜力，让维生素E得以高效便捷的生产多了一种可能，同时也让工业生产维生素E的成本进一步的降低。

牛津大学糖生物所创始人：

一种“新武器”或用于抗病毒持久战

中国生物技术网：新冠肺炎仍在全球肆虐，至今尚未有被证明安全有效的药物或疫苗。近日，在世界顶尖科学家科学前沿话题讲堂上，英国牛津大学糖生物研究所创始人及所长、大英帝国勋章（CBE）获得者、英国政府首席病毒科学家雷蒙德·德威克（Raymond Dwek）教授认为，在人类与病毒旷日持久的战争中，一种新的武器正在研发使用中，这就是糖生物学。

糖生物学的重要发现之一就是糖基化是具有细胞特异性和位点特异性的。而另一个关于糖生物学的关键发现是某些附着有葡萄糖残基的糖型可能参与糖蛋白折叠，这对于需要分子伴侣的病毒包膜糖蛋白具有十分重要的意义。

德威克在分享中还提到，糖生物学研究所处理贮积症的方法是基于亚氨基糖来抑制糖脂的部分合成，因此，分解较少受损的酶大概能应付一般的戈谢病。他表示，2002年生产的首批口服治疗戈谢病的药物美格鲁特，历经超过18年没有严重不良事件报告，从2015年开始，该药物在许多国家已普遍供应。

德威克指出糖生物学在未来拥有非常好的发展前景，未来药物发现将与传统的药物发现大不相同。他强调，尽管无法直接药到病除，但只有科学家循序渐进的发现和研究才能更有效地对抗我们生活中面对的各式各样的病毒。