超10亿美元！武田合作开发CNS疾病的mRNA翻译调节剂

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关键词：合作开发合作疾病

资讯来源：医药合作投融资联盟

发布时间： 2021-03-19

2021年3月18日，新泽西州，发现可选择性控制mRNA翻译的小分子药物的领导者Anima Biotech宣布该公司已与武田制药建立了战略合作关系，以发现和开发用于遗传学定义的神经系统疾病的新型药物。

根据协议条款，Anima将使用其翻译控制治疗平台来发现针对合作靶标的新型mRNA转化调节剂。双方将合作将这些分子推向临床候选药物，武田制药拥有开发和商业化的独家权利。

临床前的研究合作将首先包括Anima针对HTT靶标的早期Huntington疾病计划，该靶标选择性地抑制小分子突变的蛋白质以及与Takeda命名的另外两个与神经系统疾病有关的靶标。假设这三个计划成功，武田公司将向Anima支付最高约1.2亿美元的前期和临床前研究里程碑付款，以及最高11亿美元的临床和商业里程碑付款。Anima也有资格从合作产生的每种产品的净销售额中收取分层特许权使用费。武田有时间限制的选项来扩大合作，最多增加三个靶标，但前提是这些项目取得成功，但需向Anima额外支付高达12亿美元的费用和分层的特许权使用费。

武田市神经科学药物发现部门负责人Ceri Davies说 ：“ Anima Biotech在了解中枢神经系统中复杂的蛋白质表达调控机制方面的专业知识使他们成为探索这一新颖药物发现领域的理想合作伙伴。” “通过将Anima的平台与我们在转化医学和临床开发方面的实力相结合，我们的目标是开发能够为没有或无效治疗选择的遗传性神经疾病患者带来更大益处的药物。”

“合作是Anima的核心战略，我们的模型是通过将我们的发现平台和翻译控制生物学方面的专业知识与合作伙伴的科学，临床和商业能力相结合，建立能够最大程度提高成功可能性的合作，” Anima的联合创始人兼首席执行官Yochi Slonim说。“武田在CNS领域的领导地位和深厚的科学专业知识非常适合我们在神经科学领域的第二个药物合作伙伴关系，并进一步证明了我们在mRNA翻译控制方面的领导地位。我们期待与武田公司以真正的合作模式合作。”

关于Anima Biotech

Anima Biotech率先开发了转化控制疗法，这是一种发现小分子的新方法，该小分子可选择性地控制mRNA的翻译，并将其作为对抗不可消耗蛋白质的新策略。利用我们的专有技术从核糖体发出光脉冲，我们可以确定选择性减少或增加蛋白质翻译并阐明其在新靶标空间中的作用机理的候选药物。我们的产品线包括以下项目：纤维化（组织选择性I型胶原翻译抑制剂），肿瘤学（c-Myc翻译抑制剂和K-Ras翻译抑制剂），RSV（病毒翻译抑制剂）和重复相关疾病（多种神经系统疾病的翻译障碍）。除了我们的产品线外，我们还建立了在神经科学领域发现和开发mRNA转化调节剂的合作伙伴关系，包括与礼来和武田制药有限公司（“武田”）的战略合作伙伴关系。七项专利，15篇同行评审的出版物和17项科学合作成果进一步验证了我们的科学。