·CRISPR+NK，Intellia与ONK达成1.84亿美元合作
·AI新药平台Congruence完成5000万美元A轮融资
近日，BioMarin Pharmaceutical针对苯丙酮尿症(PKU)基因疗法BMN 307的I/II期临床试验将面临长期搁置。BMN 307的小鼠体内耐久性临床前研究数据显示，接受最高剂量的7只小鼠中有6只在给药后52周出现肝肿瘤。FDA要求BioMarin进行额外的非临床研究，以评估BMN 307的风险。根据完成临床前试验的进度表，BMN 307的I/II期临床试验可能会被搁置一年以上。
近日，传奇生物宣布其LB1901的I期临床试验被美国FDA暂停。LB1901是该公司针对恶性CD4+T细胞的自体嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗成人复发性或难治性T细胞淋巴瘤（TCL）。在收到FDA的临床暂停通知之前，传奇生物根据临床试验方案暂停了临床试验，原因是患者外周血中的CD4+T细胞计数较低，并通知了FDA。该患者未发生与药物相关的严重不良事件（SAE），正在按照方案进行监测。
CRISPR+NK，Intellia与ONK达成1.84亿美元合作
近日，由诺奖得主Jennifer Doudna联合创建的Intellia Therapeutics宣布与ONK Therapeutics达成一项许可和研发合作协议。这次合作将结合Intellia基于CRISPR的基因组编辑平台，与ONK的优化自然杀伤（NK）细胞治疗平台，以开发多达五种经CRISPR修饰的同种异体NK细胞疗法。根据协议条款，ONK将负责NK细胞疗法的临床前和临床开发，而Intellia将有资格获得高达1.84亿美元的开发和商业里程碑付款，以及潜在未来销售特许权使用费。
近日，专注于开发治疗肿瘤的NK细胞治疗平台生物技术公司Indapta Therapeutics,Inc.宣布完成超5000万美元A轮融资。本轮融资由RA Capital Management、LP、Vertex Ventures HC等公司共同领投，The Myeloma Investment Fund和龙沙跟投。融资资金将用于发展团队和将其通用型NK细胞平台推向研究性新药申请(IND)和临床试验阶段。
近日，Remix Therapeutics宣布与强生达成研发合作。根据协议，Remix Therapeutics将为强生提供三个候选产品，而强生将支付4500万美元预付款和里程碑付款，交易总价值可能超过10亿美元。Remix Therapeutics是一家开发新型小分子疗法的生物技术公司，旨在重新编程RNA加工并以全新的方式治疗疾病。
近日，ImmunoGen公司宣布与礼来（Eli Lilly and Company）达成一项全球性研发合作，授予礼来使用创新喜树碱（camptothecin）技术平台，针对礼来选择的靶点，进行抗体偶联药物（ADC）研发和商业化的独家权益。根据协议，礼来将向ImmunoGen支付1300万美元的预付款，并选择初始靶标。礼来有权利选择更多靶标。ImmunoGen有资格获得高达17亿美元的潜在里程碑付款。礼来将负责与研发相关的所有费用。
AI新药平台Congruence完成5000万美元A轮融资
近日，致力于计算和实验药物发现的生物技术公司Congruence Therapeutics宣布完成5000万美元A轮融资。本轮融资由Amplitude Ventures和Fonds de solidaritéFTQ牵头，参与方包括Lumira Ventures、Investissement Quebec、OrbiMed Advisors、Driehaus Capital Management等。Congruence专有的计算平台Revenir™、是一种用于合理设计稳定剂的工具，可绕过目标验证、蛋白质纯化、高通量筛选和命中分类阶段。这种专门构建的技术使用数学建模、物理学和机器学习来表征导致疾病的错误折叠蛋白质的生物物理缺陷，然后设计化合物通过在计算机上纠正致病蛋白质。
近日，Arvinas公布了以雄激素受体（AR）为靶点的新型PROTAC（蛋白降解剂）bavdegalutamide（ARV-110）最新数据。数据表明，在46%肿瘤携带AR T878X/H875Y（T878X=T878A或T878S）突变的患者中，bavdegalutamide使前列腺特异性抗原（PSA）水平降低≥50%（PSA50）。基于这一结果，Arvinas计划在2022年年底之前启动一项关键性临床试验，评估bavdegalutamide治疗mCRPC患者的效果。
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