▎药明康德内容团队报道
今日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，石药集团中诺药业递交的“盐酸米托蒽醌脂质体注射液”上市申请已获得批准。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者。
盐酸米托蒽醌脂质体是石药集团自主开发的米托蒽醌脂质体制剂，属2.2类改良型新药。石药集团官方资料显示，米托蒽醌是临床上应用较广的广谱抗肿瘤药物，由于心脏毒性及骨髓抑制等不良反应，该药的临床应用受到一定限制。而脂质体剂型的药代、组织分布、药效及毒性产生了显著的变化，疗效及安全性显著增加。
2020年8月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理了盐酸米托蒽醌脂质体注射液的上市申请，并以“符合附条件批准的药品”将其纳入优先审评，用于治疗既往至少经过一线标准治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤患者。值得一提的是，美国FDA也曾授予该药治疗外周T细胞淋巴瘤的孤儿药资格。
根据石药集团早前发布的公告，该药本次在中国的新药上市申请主要基于一项关键性、单臂、多中心的2期研究结果，该研究旨在评估盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗复发/难治的外周T细胞和结外NK/T细胞淋巴瘤（NKTCL）的有效性和安全性。在2020年12月举行的美国血液学会（ASH）年会上，该研究数据曾以口头报告的形式公布。
根据石药集团2021年12月发布的最新数据，在附条件注册2期临床研究中，盐酸米托蒽醌脂质体单药在治疗复发/难治PTCL、以及结外自然杀伤T细胞淋巴瘤中均取得了良好的抗肿瘤效果。
具体地，在复发/难治性PTCL患者中，
患者的客观缓解率（ORR）为41.7%
，完全缓解率（CR）为23.1%，≥3个月的持续缓解时间（DoR）比率为84.4%，最长中位DoR为19.45个月。
生存期方面：
无进展生存期（PFS）为8.5个月
，中位OS为未达到，最长OS为26.4月（54例仍在OS随访中)，6个月的OS率为75%，9个月的OS率为68.2%。
同时，盐酸米托蒽醌脂质体注射液单药对免疫母细胞淋巴瘤（AITL）亚型和结外鼻型T细胞淋巴瘤（NKTCL）亚型患者显示出了优异的抗肿瘤效果，这两类患者的ORR分别为64.0%和42.9%。石药集团在新闻稿中指出，这一数据突破了既往临床经验中NKTCL对蒽环类药物天然耐药的局限性。
在安全性方面，盐酸米托蒽醌脂质体注射液的不良反应主要是血液学毒性。在心脏毒性、化疗药物的非血液学毒性方面，盐酸米托蒽醌脂质体注射液发生率也显著降低。此外，对于脂质体药物常见的不良反应，如粘膜炎以及手足综合征，在盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗的随访过程中也未发生。
外周T细胞淋巴瘤是一组起源于胸腺后成熟T淋巴细胞或NK细胞的异质性的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。PTCL大多数具有侵袭性强、恶性程度高、预后差的特点。石药集团认为，这些临床试验结果意味着，盐酸米托蒽醌脂质体注射液能够为PTCL患者带来更持久的缓解时间、更长的生存期，其良好的安全性也能够为患者带来更好的生活质量。
除了PTCL，目前石药集团也在探索盐酸米托蒽醌脂质体注射液治疗小细胞肺癌、肝癌、乳腺癌、泌尿上皮癌等实体瘤，以及其治疗急性髓系白血病、多发性骨髓瘤、弥漫大B淋巴瘤等血液肿瘤的潜力。希望该药的其它研究也顺利进行，并取得好的结果，早日为患者带来新的治疗选择。
参考资料：
[1]中国国家药监局1月11日药品批准证明文件待领取信息. Retrieved Jan 11，2022, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20220111154458197.html
[2]盐酸米托蒽醌脂质体注射液——PTCL患者新选择. Retrieved Dec 06, 2021, from https://mp.weixin.qq.com/s/heu2iEY0O58jvwB-emRw9g
[3]石药集团「盐酸米托蒽醌脂质体注射液」新药上市申请获得受理. Retrieved Aug 25, 2020, from https://pdf.dfcfw.com/pdf/H2_AN202008251401385960_1.pdf
[4]石药集团治疗恶性肿瘤药物「盐酸米托 醌脂质体」 获美国药监局颁发孤儿药资格确认. Retrieved Sep 27, 2017, From http://data.eastmoney.com/notices/detail/01093/AN201709270915202244.html
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