多个罕见儿科疾病在研新药临床开发迎进展丨一周药闻

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关键词：新药临床药儿科进展疾病

资讯来源：医药观澜

发布时间： 2022-05-23

▎药明康德内容团队报道

过去一周，全球生物医药行业迎来了不少新进展。如斑秃、IgA肾病以及多个罕见遗传病有望迎来首款特定疗法；艾伯维（AbbVie）、诺和诺德（Novo Nordisk）等公司投资新疗法；多家致力于基因疗法的新锐公司获得融资等等。本文将对这些进展做简单梳理，仅供读者参阅。

1、新药进展

美国FDA宣布，批准由赛诺菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）联合开发的IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗扩展适应症，用于治疗嗜酸性食管炎（EoE）成人和12岁以上儿科患者。新闻稿指出，这是FDA批准的首款治疗EoE的疗法。

中国国家药监局（NMPA）宣布通过优先审评批准拜耳（Bayer）与默沙东（MSD）联合开发的创新疗法维立西呱片（vericiguat）上市，适用于近期心力衰竭失代偿经静脉治疗后病情稳定的射血分数降低（射血分数<45%）的症状性慢性心力衰竭成人患者。根据拜耳公司新闻稿，vericiguat是首个可用于心衰治疗的可溶性鸟苷酸环化酶刺激剂。

艾伯维公司宣布，已经向FDA递交其在研疗法ABBV-951的新药申请，用于治疗晚期帕金森病患者的运动症状波动。ABBV-951是左旋多巴和卡比多巴的前体药物。新闻稿指出，如果获得批准，它将给患者提供首款持续皮下递送左旋多巴/卡比多巴前药的治疗方式。

Travere Therapeutics公司在研疗法sparsentan新药申请获FDA授予优先审评资格，用于治疗IgA肾病。该药是一种具有双重机制的内皮素/血管紧张素受体拮抗剂。新闻稿指出，如果获得批准，它将成为获FDA批准治疗IgA肾病的首个非免疫抑制疗法。

礼来（Eli Lilly and Company）和Incyte公司宣布，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）支持其JAK抑制剂巴瑞替尼上市，用于治疗严重斑秃成人患者。新闻稿指出，如果获得批准，巴瑞替尼将成为首款用于治疗严重斑秃的JAK抑制剂。该药早先在 3期临床试验中显示可恢复患者80%的头发生长。

图片来源：123RF

PTC Therapeutics公司宣布，CHMP支持该公司的在研基因疗法Upstaza上市，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。这是一种影响大脑的罕见遗传疾病。新闻稿指出，如果获得批准，这将是治疗18个月以上AADCD患者的首个改变疾病进程的疗法，也将是首个直接输注到大脑中的基因疗法。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其在研 基因疗法 RP-L201 在治疗严重I型白细胞粘附缺陷（一种罕见的儿科遗传病）的关键性2期临床试验中获得积极顶线结果。患者接受治疗一年后的估计总生存率为100%，所有患者表现出疾病进展的临床逆转。该公司计划在2023年上半年递交该药的监管申请。

Zealand Pharma公司宣布，其胰高血糖素类似物dasiglucagon在治疗先天性高胰岛素血症（CHI，一种主要影响幼儿的罕见儿科疾病）儿科患者的3期临床试验中获得积极顶线结果。该公司预计在今年年底前递交该药的监管申请。新闻稿指出，这款疗法具有成为30多年来针对CHI的首款获批新药的潜力。

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2、创新疗法研发合作

艾伯维公司宣布与Cugene公司达成合作，共同开发针对调节性T细胞（Treg）的IL-2突变蛋白项目。艾伯维可选择获得某些IL-2突变蛋白项目的独家许可，包括一款名为CUG252的潜在“best-in-class” Treg选择性IL-2突变蛋白，该候选药物旨在治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病。根据协议，Cugene公司将获得4850万美元前期付款。

诺和诺德与Flagship Pioneering公司宣布达成一项战略合作，启动一系列新研究项目以开发变革性新药。两家公司将共同探索如何利用Flagship公司的创新生物平台，攻克心脏代谢和罕见疾病领域广泛存在的科学挑战。后者的创新生物平台的生态系统目前包含41家生物技术公司。这种新颖的合作方法通过利用多家生物技术公司的平台，创建覆盖多个疾病领域的药物管线。

中国生物制药宣布其附属公司正大天晴与已与施维雅（Servier）的全资子公司Symphogen签订协议，收购LAG-3单克隆抗体Sym022。该药已经完成全球多中心1期临床试验。

图片来源： 123RF

复星医药宣布，其控股子公司Fosun Pharma USA和VerImmune公司签订独家许可及选择协议，以至多总计1.25亿美元引进后者基于类病毒颗粒的肿瘤免疫药物VERI-101。公开资料显示，VerImmune公司开发了一种称为抗肿瘤免疫重定向（AIR）的新型癌症疗法，该策略利用专有的病毒启发粒子技术平台，将预先存在的致病性或儿童疫苗免疫记忆重定向到肿瘤，从而导致肿瘤细胞死亡。

科伦药业宣布其控股子公司科伦博泰生物与默沙东签署许可协议修正案，将其生物大分子肿瘤项目A有偿独家许可给默沙东进行大中华区以外范围内的商业化开发。科伦博泰将获得总金额超14亿美元的首付款和后续里程碑付款。

3、新锐融资进展

Inceptor Bio公司宣布完成3700万美元A轮融资，获得资金将用于推动其主打CAR-T项目进入1期临床试验，并且继续开发其CAR-M和CAR-NK平台。该公司的策略是根据不同的适应症，选择最佳的CAR细胞疗法。其CAR-T、CAR-M和CAR-NK平台聚焦于通过创新机制，增强细胞在肿瘤微环境中的表现。

Remix Therapeutics公司宣布完成7000万美元的B轮融资，获得资金将用于支持该公司技术平台的开发，以及推进靶向RNA加工过程的研发管线。Remix公司正在设计靶向RNA加工过程的口服小分子药物，以调控mRNA序列产生的过程，从而用于治疗癌症、中枢神经系统疾病、罕见病等。

SwanBio Therapeutics公司宣布完成5600万美元的B轮融资。融资获得基金将用于支持其主打在研基因疗法SBT101的临床开发，用于治疗肾上腺髓质神经病。这是一种渐进性神经退行性疾病，患者症状包括成人活动能力丧失、疼痛、失禁和性功能障碍。目前没有获批治疗这一疾病的疗法，标准治疗局限于缓解症状。

图片来源： 123RF

Kriya Therapeutics公司宣布完成2.7亿美元的C轮融资，融资获得资金将用于推动其研发管线，并且进一步扩展工程化、制造和计算平台。Kriya公司的目标是成为一家完全整合的基因疗法公司，革新基因疗法的设计、开发和制造，提高产品上市速度并且降低成本。该公司的独有计算引擎能够整合该公司工程化和高通量筛选平台产生的大量数据，支持机器学习赋能的分析和智能产品设计。

来凯医药宣布已于近日完成了由国投招商领投的6100万美元（约3.9亿元人民币）D轮融资。此次融资将主要用于加速推进两大核心产品——AKT抑制剂afuresertib，以及CYP17A1和CYP11B2双靶点抑制剂LAE001的临床研究进程。

星锐医药 (Starna Therapeutics）宣布完成由LYFE Capital（洲嶺资本）领投的1.5亿元A轮融资。星锐医药专注于mRNA新药研发，此次募集资金将用于该公司扩张研发中心、建设中试车间和推进在研管线，并进一步完善肝外组织靶向递送技术，拓宽mRNA药物的应用前景。

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