渤健（Biogen）前首席研发官Alfred Sandrock重新回到生物技术领域，如同他退出渤健时一样突然。
据了解，Sandrock已经64岁，在Biogen工作了20 多年，于2021年11月退休。在任职期间，Sandrock领导了多发性硬化症药物Tysabri、Tecfidera和Plegridy的开发。他还领导研发出第一个获批的用于治疗脊髓性肌萎缩症的药物Spinraza，监督了阿尔茨海默病药物Aduhelm的开发。
其实行业巨头公司高管离职或者退休之后，奔向初创公司并不罕见，但是Sandrock的动向则让人心情复杂。原因之一是，他退出的时机。
渤健曾预测其阿尔茨海默病药物预测有一个光明的未来，并将其超级重磅药物的希望寄托到Aduhelm身上。但是，该产品上市后，不仅学者、临床医生、政治家还有其他批评者都在抨击FDA的批准，尽管该药物三期临床试验数据不如人意，仅有部分付款人和神经科医生以温和的热情和高度谨慎的态度迎接这款药物的到来。
至今来看，该产品的销售数据，远不如预期。据渤健2月3日公布的2021年财报，Aduhelm自6月上市以来销售额仅300万美元。2021年12月，渤健就已经计划裁员以节省开支。目前，已有100多名员工被解雇，包括三分之二的阿尔茨海默症药物Aduhelm商业化团队，以及销售团队的所有领导。
其实，对于一名领导者而言，决定何时退休绝不是一个"好"或"容易"的时刻。对于其离职理由，美国媒体STAT News援引“与渤健内部知情人的对话”时表示，渤健首席执行官Michael Vounatsos是Sandrock突然离开公司的幕后推手，Sandrock是被迫承担Aduhelm有争议的获批以及其糟糕的上市表现的责任。
如今Sandrock已经接受Voyager Therapeutics的邀请，成为其CEO。
Sandrock告诉媒体，在加入Voyager之前，多家公司曾邀请他加入，但Voyager的前CSO和他的老朋友Dinah Sah向他推荐了这家生物技术公司。
Sandrock对基因治疗相当熟悉。他在渤健时就已经涉足该领域，在其任期内，他曾推动了渤健与AGTC达成了10亿美元的交易，并以8亿美元的价格收购眼科基因治疗公司Nightstar，让渤健进军眼科基因治疗领域。虽然几乎所有项目研究都以失败告终，但Sandrock说，他相信通过Voyager的新技术可以打破该领域的局限性。
据了解，Voyager成立于2013年，于2015年上市。该公司致力于针对开发严重神经系统疾病的革命性疗法，通过对基因治疗载体优化，在制造，剂量和递送技术方面的创新和投资，来推动AAV基因治疗领域的不断发展。Voyager旗下拥有多条在研管线，主要包括帕金森症、亨廷顿舞蹈症等严重的神经系统疾病。
此前这家公司的研究项目曾遭受了失败。在2020年，FDA暂停了Voyager亨廷顿舞蹈症基因治疗新药IND申请。当前这家基因治疗公司正在试图重塑自身的品牌。
2021年，Voyager曾宣布与辉瑞达成了一项协议，辉瑞将利用Voyager的AAV衣壳平台开发神经系统和心血管疾病的基因疗法。根据协议，Voyager将获得3000万美元预付款和高达5.8亿美元的开发、监管和商业里程金。
今年3月9日，Voyager又宣布与诺华了达成许可和研发协议，诺华有权获得Voyager公司AAV衣壳发现平台开发的创新AAV衣壳的开发权益，靶向3个未公布的中枢神经系统（CNS）靶点。诺华还拥有获取靶向另外两个靶点的衣壳的选择权。
根据合作协议，诺华有权评估Voyager技术平台发现的创新衣壳，并且有权获取特定衣壳的开发权益，用于开发靶向CNS靶点的AAV基因疗法。Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达17亿美元的里程碑付款。
据了解，Voyager公司的AAV衣壳发现平台已经发现了一系列具有独特特征的AAV衣壳，它们具有更好穿越血脑屏障的能力，提高在大脑和脊髓中的转染效果。在非人灵长类动物实验中，其中一款衣壳与传统AAV载体相比，将转基因在大脑不同脑区的表达水平提高了超过1000倍。随后的筛选项目发现了一类新的AAV9变体，它们可以选择性靶向胶质细胞，让更精确靶向影响非神经元细胞的CNS疾病成为可能。该公司还发现了多种选择性靶向CNS的AAV5衣壳。
注：本文编译自endpoints news,《Putting Biogen's Aduhelm crisis behind him, Al Sandrock grabs CEO role at gene therapy player to lead turnaround mission》
个人中心
我是园区
退出
