首个特发性嗜睡症新药！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav获FDA批准上市

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关键词： FDA疗法药上市新药FDA批准批准上市

资讯来源：生物探索

发布时间： 2021-08-14

当地时间8月12日，美国食品与药物监督管理局（FDA）宣布，已批准爵士制药（Jazz Pharmaceuticals ）公司的独特阳离子羟丁酸疗法Xywav^®（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗成人特发性嗜睡症。这是FDA批准的首个用于治疗该类疾病的药物。

“Xywav 获批新适应症意义重大，因为 FDA 从未批准过特发性嗜睡症药物。”FDA 药物评价和研究中心神经科学办公室副主任 Eric Bastings 博士说，“特发性嗜睡症是一种终生疾病，Xywav 的上市将有助于帮助患者更好地管理这类疾病。”

图片源自FDA

特发性嗜睡症 是指夜间睡眠结构正常而白天睡眠时间过多，并可能伴夜间睡眠持续时间过长的状态。它是一种中枢性嗜睡障碍，多发于青少年期，尽管有报告称部分患者的病情会自行缓解，但是这种睡眠障碍在严重性和持久性上基本保持稳定。

Xywav 是专门为发作性睡病患者提供低钠羟丁酸疗法而开发的产品，具有一种独特的阳离子组分（钙镁钾钠），可大大减少患者服药后的慢性钠负荷。尽管Xywav的确切作用机制尚不清楚，但该产品对猝倒和白天过度嗜睡的治疗作用被认为是通过睡眠时对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的GABAB作用所介导的。

2020年7月，Xywav获得美国FDA批准，用于治疗7岁及以上发作性嗜睡症患者的猝倒或过度日间嗜睡。2020年9月，FDA授予该产品用于治疗特发性嗜睡症的快速通道指定，并于2021年4月作为补充新药申请（sNDA）接受的一部分被授予优先审查认证。

此次FDA的批准是基于一项多国、双盲、多中心、安慰剂对照、随机停药3期研究，评估了Xywav治疗特发性嗜睡症成人患者的疗效和安全性。研究设计包括长达14周的滴定和优化期，2周的Xywav稳定剂量期，随后进行1:1随机分组接受Xywav或安慰剂治疗2周。在完成双盲、安慰剂对照治疗期后，患者进入24周的开放标签安全扩展期。

在154 位19至75岁的特发性嗜睡症患者中，服用Xywav的患者在Epworth嗜睡量表、关键次要终点患者总体变化的印象以及特发性嗜睡症严重程度量表方面显示出具有临床意义的疗效维持，而服用安慰剂的患者相比Xywav病情恶化具有高度统计学意义。服用Xywav的最常见不良反应为恶心 (21.4%)、头痛 (16.2%)、头晕 (11.7%)、焦虑 (10.4%) 和呕吐 (10.4 %）等。

值得注意的是，由于Xywav的活性部分是羟丁酸盐，滥用或误用该成分将会导致严重的副作用，包括癫痫发作、呼吸困难、警觉性改变、昏迷和死亡，并且服用羟丁酸钠的成年患者在临床上被观察到存在显著的呼吸抑制和警觉性水平降低的情况，因此Xywav将不会在零售药店销售，而是仅能由临床医生开具处方单使用。

爵士制药董事长兼首席执行官Bruce Cozadd说：“Xywav是一种对患者意义非凡的治疗方法，我们的3期临床试验结果证明了这一点。此次FDA批准了该药物用于特发性嗜睡症治疗的这一里程碑，体现了爵士制药以患者为中心的研发战略和内部开发能力，这将有助于我们实现在两年内推出五款产品的目标。”

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