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近日，uniQure公司发布了2022年的财报及其业务的最新进展。2022年对uniQure来说是重要的一年，其基因疗法Hemgenix获FDA和欧盟（EU）批准，这也是两监管单位批准的首款用于血友病B的基因疗法。uniQure公司在财报中表示，继Hemgenix获批之后，公司的下一步战略布局将聚焦于推进针对亨廷顿病（HD）和肌萎缩侧索硬化（ALS）的基因疗法开发。

Hemgenix的成功为uniQure公司提供了充足的资源来打造其他疾病领域的研发管线。Hemgenix的成功将协助uniQure达成下一个大目标——针对亨廷顿病开发基因疗法。

亨廷顿病对于生物医药行业来说 是一个 高难度适应症， 针对这种 致命性的 疾病 尚无治疗或延缓病情发展的疗法。 到目前为止， 针对亨廷顿病的新药开发仍然是个难以解决的挑战。

uniQure公司旗下针对亨廷顿病的腺相关病毒（AAV）基因疗法AMT-130目前正在一项1/2期临床试验中进行研究。目前已经有26名患者参与了较低剂量或较高剂量组的研究。该基因疗法所使用的载体为AAV5，其所携带的mRNA旨在让亨廷顿病的致病基因沉默，并抑制突变HTT蛋白的产生。临床前研究显示，单剂AMT-130治疗可改善脑细胞功能、逆转亨廷顿病神经病理学的变化、并且可以实现海马体体积损失的部分逆转。AMT-130已被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药资格。

图片来源：123RF

除了亨廷顿病之外，uniQure公司还将其关注的重点领域扩展至ALS。ALS是一种进行性神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的神经细胞，也被称为“渐冻症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。ALS是由于多种偶发或遗传性基因突变所造成，其中遗传性突变占了约10%的病例，而在这其中的20%与1型超氧化物歧化酶（ SOD1 ）的基因突变相关。目前ALS获批的疗法仅能减缓疾病进展，而无法针对其潜在遗传因素进行治疗。

不久前，uniQure公司与Apic Bio公司就ALS的在研基因疗法APB-102（现名AMT-162）达成 授权协议 ，这是一款一次性的鞘内注射基因疗法，用以治疗带有SOD1突变的ALS患者。AMT-162是由重组腺相关病毒载体AAVrh10表达能对SOD1进行基因敲低的微RNA（miRNA）所组成。通过降低突变SOD1蛋白的表达，以达到减缓或逆转ALS患者的疾病进展。

目前FDA已通过了AMT-162的IND申请，并授予其孤儿药资格与快速通道资格。uniQure公司预计在2023年下半年启动其临床1/2期研究。

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参考资料：

[1] After Historic Hemophilia B Approval, uniQure Targets Huntington’s and ALS，Retrieved February 28th, 2023, from https://www.biospace.com/article/after-historic-hemophilia-b-approval-uniqure-targets-huntington-s-and-als-/

[2] uniQure Announces 2022 Financial Results and Highlights Recent Company Progress，Retrieved February 28th, 2023, from https://www.uniqure.com/investors-media/press-releases

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