前沿技术新动向|5000万美元！传奇生物BCMA CAR-T达成里程碑付款；借助AI进行蛋白降解剂开发，德国默克达成研发合作

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关键词：研发合作

资讯来源：E药经理人

发布时间： 2022-02-13

在即将过去的一周，全球生物医药领域前沿技术又有了新动向：

·5000万美元！传奇生物BCMA CAR-T达成里程碑付款

·免疫细胞疗法公司Arcellx登陆纳斯达克

·博雅辑因与Arbor Biotechnologies达成许可协议

·针对亨廷顿病，uniQure开展创新基因疗法临床试验

·基因编辑疗法新锐融资1.75亿美元

·5.68亿美元，新锐联手开发下一代ADC疗法

·借助AI进行蛋白降解剂开发，德国默克达成研发合作

·AI小分子药物公司完成5000万美元A轮融资

细胞与基因疗法

5000万美元，传奇生物BCMA CAR-T达成里程碑付款

2月11日，传奇生物宣布与杨森签订的关于ciltacabtagene autoleucel(cilta-cel，西达基奥仑赛)的合作协议已达成两项里程碑付款，金额高达5000万美元。西达基奥仑赛是一款在研的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。此前，传奇生物与杨森公司签订协议共同开发、生产和商业化西达基奥仑赛，用于治疗多发性骨髓瘤。根据该协议，传奇生物获得了3.5亿美元的预付款，并有权在开发、生产、监管和销售方面达到里程碑进展时获得额外付款，合作期间已达成合计2.5亿美元里程碑付款。

免疫细胞疗法公司Arcellx登陆纳斯达克

近日，免疫细胞疗法研发公司Arcellx正式登陆纳斯达克，通过首次公开募股（IPO）募资1.423亿美元。获得的资金将用于推动其主打CAR-T疗法进入关键性临床试验，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，以及推动其可控CAR-T在研疗法进入临床开发阶段。该公司的下一代CAR-T疗法技术平台称为ARC-SparX，这一平台设计的T细胞疗法可以使用可溶性蛋白调节T细胞的活性和特异性。该公司计划将两款基于这一平台设计的在研细胞疗法推入临床开发阶段，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，和复发/难治性急性髓系白血病。

博雅辑因与Arbor Biotechnologies达成许可协议

近日，专注于基因编辑技术转化公司博雅辑因宣布与基因疗法的生物技术公司Arbor Biotechnologies达成全球非独占许可协议，以利用Arbor拥有自主知识产权的CRISPR基因编辑技术开发针对肿瘤的特定体外细胞疗法。根据协议，博雅辑因将向Arbor Biotechnologies支付一定金额的预付款、里程碑付款，实现某些开发和销售里程碑后的商业付款，以及产品净销售额的分级特许权使用费。

针对亨廷顿病，uniQure开展创新基因疗法临床试验

近日，生物技术公司uniQure宣布其治疗亨廷顿病（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130在欧洲进行的Ib/II期临床试验完成首批两例患者给药。亨廷顿病是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，可导致运动症状以及行为异常和认知能力下降。AMT-130是uniQure首个聚焦中枢神经系统（CNS）的基因疗法，由AAV5载体携带专门沉默HTT基因表达的微RNA（microRNA），利用该公司专有的miQURE沉默技术，抑制突变亨廷顿蛋白（mHTT）的产生。

基因编辑疗法新锐融资1.75亿美元

近日，基因编辑疗法新锐公司Metagenomi宣布完成一笔规模扩大且超额认购的1.75亿美元B轮融资，这使该公司的资金总额达到了3亿美元。B轮融资由PFM Health Sciences、Farallon Capital Management等公司领投，战略合作伙伴Moderna以及现有投资者RA Capital Management、Leaps by Bayer等公司跟投。据悉，本次融资资金将用于推进Metagenomi通过临床前开发进入临床的体内和体外基因编辑治疗项目。这将包括扩大其制造、自动化和人工智能基础设施，以及进一步开发公司的下一代基因编辑系统差异化工具箱。

ADC

5.68亿美元，新锐联手开发下一代ADC疗法

近日，Synaffix宣布已与MacroGenics达成研发协议，双方将开发多达三款下一代抗体偶联药物（ADC）。根据协议条款，MacroGenics将负责ADC的研究、开发、生产和商业化。Synaffix将支持MacroGenics的研究活动，并负责生产与其专有ADC技术平台相关的ADC组分。第一个合作项目将在协议签署时启动，MacroGenics可以选择在2023年3月之前将合作扩大到另外两个项目。Synaffix将有资格获得高达5.86亿美元的前期和里程碑付款，以及商业销售的特许权使用费。

AI制药

借助AI进行蛋白降解剂开发，德国默克达成研发合作

近日，CelerisTx宣布与德国默克（Merck KGaA）达成一项研究合作协议。德国默克将利用CelerisTx基于图形的人工智能（AI）技术平台，发现和设计新型小分子结合剂和双功能蛋白降解剂。CelerisTx拥有一个名叫“Celeris One”的平台，这是一个能预测生物分子相互作用的闭环发现引擎，可生成符合相关降解剂成功标准的新化学实体，并将这一知识扩展到合成和生化验证。这一发现引擎的应用有望简化强效降解剂的发现方式，同时提高上游研发的生产力。

AI小分子药物公司完成5000万美元A轮融资

近日，Congruence Therapeutics公司宣布完成5000万美元的A轮融资，以通过计算和实验药物发现，设计用于治疗蛋白质错误折叠导致疾病的新型小分子。该公司拥有AI驱动的计算平台，有望更快更大规模地发现和设计新的小分子稳定剂。