中国罕见病与孤儿药产业：路在何方？ | 第十届中国罕见病高峰论坛

我国罕见病领域，历经过去十几年的摸索，在政府、政策专家、临床机构和医生、以及患者组织的推动下，已经在疾病认知、诊疗提升和药品可及上实现了远快于海外的发展。

首先，2018年后，国家药品审批中心陆续颁布了三个批次的《临床急需境外新药名单》，其中绝大多数为罕见病用药，同时，随着优先审评审批通道的开放，罕见病药物有机会豁免临床试验直接递交新药上市申请，临床试验申请和新药上市申请的审评审批时间也大幅缩减。仅仅在过去三年的时间里，已经有超过20个罕见病新药在我国上市。

同时，2018年国家卫生健康委发布《第一批罕见病目录》，首次以目录的形式界定了何为罕见病。随着国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会的组建、中国罕见病联盟的成立、中国国家罕见病注册系统的投入运营、和中国罕见病诊疗协作网的落地，我国罕见病的诊疗能力提升早已进入快车道，从全国顶尖医院到省级牵头医院，再到200多家协作网医院，罕见病诊疗早已进入“毛细血管”式的发展阶段。而在像肝豆状核变性、转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)等领域，我国的治疗中心甚至聚集了海外数倍的患者接诊记录，在诊疗能力和水平上也是走在前列的。

最后，我国的支付体系的自我更新能力，也早已不再是罕见病产业发展的约束瓶颈。从数据来看，我国已经上市的68种罕见病药物（以《第一批罕见病目录》为定义）中，已经有46种见药物被纳入到了国家医保目录，也就是说三分之二的罕见病药物已经纳入了医保。剩下三分之一的药物，也有不少都已经被纳入各地方的补充医保模式里，包括一些社会关注度很高的年花费在百万元的高值药。

从产业发展的角度，目前正处于一波浪潮来临的前夜。除了外资制药公司越来越积极地进入中国市场，也有越来越多的本土企业开始关注罕见病。参考中国本土生物制药公司在肿瘤领域的发展，本土企业的崛起，也或将为中国孤儿药市场带来新的活力。

据BCG估算，到2030年我国罕见病市场将达到600至900亿人民币的产值。从今天的50亿元市场，如何发展到十年后的千亿市场，我国还面临哪些挑战，如何一一破解，2021年9月10号上午，在”第十届中国罕见病高峰论坛“期间将召开”中国孤儿药产业发展路在何方“。

 

专 家 简 介

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