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Geron公司今日宣布,潜在“first-in-class”端粒酶抑制剂imetelstat在治疗复发/难治性低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者的3期临床试验中获得积极顶线结果。试验达到主要终点和关键次要终点,在接受治疗8周和24周时,与安慰组相比,显著提高不需要输血的患者比例。该公司已经获得美国FDA的许可滚动递交新药申请(NDA),计划在2023年向美国FDA和欧盟监管机构递交上市申请。
这一随机双盲,含安慰剂对照的临床试验在低和低中风险MDS患者中评估imetelstat的效力和安全性,这些复发/难治性患者依赖输血,并且对促红细胞生成剂耐药或不耐受。试验结果显示,在接受治疗8周时,imetelstat中39.8%的患者维持不依赖输血,安慰剂组的数值为15.0%。在24周时,imetelstat组中28.0%的患者维持不依赖输血,安慰剂组的数值为3.3%。
▲Imetelstat的3期临床试验顶线数据(图片来源:参考资料[1])
“今天对于依赖输血的低风险MDS患者来说是个好日子。3期临床试验IMerge的结果非常积极,提供了不依赖输血持久性的有力证据,为这些患者展现了端粒酶抑制机制和imetelstat的前景。”Geron公司主席兼首席执行官John A. Scarlett博士说,“我们计划在2023年向美国和欧盟监管机构递交上市申请。”
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